Sundhedsstyrelsen: Screeningsprogrammer tager år at indføre
Covid-19 og generelt lange behandlingstider for nye kandidater til nationale screeningsprogrammer er forklaringen på, at Sundhedsstyrelsen endnu ikke har behandlet et forslag fra Dansk Pædiatrisk Selskab om at indføre screening af nyfødte for alvorlige former for 5q Spinal Muskelatrofi (SMA).
Sundhedsøkonomisk analyse skal tackle usikkerhed om Zolgensma
Medicinrådets sekretariat arbejder på ny sundhedsøkonomisk analyse for genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af Spinal Muskelatrofi (SMA).
Evrysdi i to år forbedrer stadig motorfunktionen hos SMA-patienter
Behandling af SMA-patienter, der er to til 25 år, med Evrysdi (risdiplam) viser, at de gevinster, der var opnået i motorisk funktion efter et år blev opretholdt eller forbedret efter to år.
Medicinrådet udsætter vurdering af Zolgensmas behandlingsværdi
Medicinrådet udsatte onsdag, vurderingen af behandlingsværdien af det nye og rekorddyre lægemiddel Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskel atrofi, fordi der på dagsordenen var sat for kort tid af til drøftelserne.

Overlæge: Zolgensmas store fordel er også præparatets ulempe
Fordelen ved genterapien Zolgensma i forhold til det konkurrerende middel Spinraza er, at det er en engangsbehandling - men det er samtidigt også behandlingens store ulempe, fortæller overlæge Peter Born ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet.
Evrysdi godkendt i EU
Europa-Kommissionen har godkendt Evrysdi (risdiplam) til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter helt ned til to måneder med en klinisk diagnose af SMA Type 1, Type 2 eller Type 3 eller med en til fire SMN2-kopier.
Evrysdi får positiv vurdering af CHMP
EMAs komite for vurdering af medicin til mennesker (CHMP) anbefaler en godkendelse af Evrysdi (risdiplam), som er den første orale behandling til SMA-patienter.
88 procent SMA type 1-småbørn i live efter to år med Evrysdi
Spædbørn med symptomatisk type 1 spinal muskelatrofi (SMA) fortsætter med at forbedre deres motoriske evner fra måned 12 frem til måned 24 med den orale medicin Evrysdi (risdiplam).
- 1
- 2