Om en måneds tid vil Medicinrådet formentlig kunne vurdere, om de har data nok til en ny og fjerde vurdering af lægemidlet Spinraza (nusinersen) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.
Børn med genetisk disposition for den dødelige sygdom SMA kan i mange tilfælde få et helt normalt livsforløb, hvis de sættes i behandling inden for en til to uger efter fødslen, og før de første symptomer viser sig.
Den endnu ikke godkendte orale behandling risdiplam forbedrer den motoriske funktion markant bedre end placebo hos børn med SMA type 2 og 3, og hos unge voksne stabiliserer behandlingen sygdommen.
Neurologien kan få uhørt gennembrud i 2020'erne
