Medicinalfirmaet Biogen vil undersøge Spinrazas (nusinersen) effekt på spædbørn og børn med spinal muskelatrofi (SMA), som stadig har uopfyldte kliniske behov efter behandling med genterapien Zolgensma. Overlæge Peter Born kalder undersøgelsen for en rigtig god ide.
Det europæiske lægemiddelagentur har accepteret Roche’s ansøgning om markedsføringstilladelse til Evrysdi (risdiplam) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA).
Nye data og sympati med patienterne får Medicinrådet til at tage lægemidlet Spinraza (nusinersen) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA) op til fornyet behandling. Det sker på trods af en udbredt opfattelse i rådet af, at Biogen har forsømt at producere data, fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.
Om en måneds tid vil Medicinrådet formentlig kunne vurdere, om de har data nok til en ny og fjerde vurdering af lægemidlet Spinraza (nusinersen) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.
Den endnu ikke godkendte orale behandling risdiplam forbedrer den motoriske funktion markant bedre end placebo hos børn med SMA type 2 og 3, og hos unge voksne stabiliserer behandlingen sygdommen.
Spædbørn med SMA 1, som sættes i oral behandling med risdiplam inden for de første syv måneder, har markant bedre overlevelse og udvikler langt bedre motorik i løbet af 12 måneder, end børn, der ikke får behandling, viser nye resultater fra FIREFISH 2.
Børn med genetisk disposition for den dødelige sygdom SMA kan i mange tilfælde få et helt normalt livsforløb, hvis de sættes i behandling inden for en til to uger efter fødslen, og før de første symptomer viser sig.
Medicinrådet har 10.017 grunde til at skifte mening om Spinraza
