Når Magnus Heunicke siger vores - så mener han regeringens

- først med nyheder om medicin

Medicinrådet godkender medicin til listepris på 14 mio. kroner

Medicinrådet har accepteret prisaftalen om genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), og behandlingen anbefales nu ligesom Spinraza (nusinersen) til spædbørn med SMA.

Neurofilament er potentiel biomarkør for behandlingsrespons ved SMA

AAN: SMA-patienter med et forhøjet niveau af neurofilament pNF-H ved baseline kan forventes, at have bedre motoriske funktioner efter behandling med Spinraza (nusinersen) samt at pNF-H niveauet potentielt kan fungere som markør for behandlingsrespons, viser nye langtidsresultater.

Sundhedsstyrelsen: Screeningsprogrammer tager år at indføre

Covid-19 og generelt lange behandlingstider for nye kandidater til nationale screeningsprogrammer er forklaringen på, at Sundhedsstyrelsen endnu ikke har behandlet et forslag fra Dansk Pædiatrisk Selskab om at indføre screening af nyfødte for alvorlige former for 5q Spinal Muskelatrofi (SMA).

Genterapi mod SMA er den største succeshistorie i nyere tid

AAN: Genterapi har været beskyldt for at være en oversolgt og alt for dyr teknologi med adskillige risici – men det er også en teknologi, som kan medføre enorme fremskridt for eksempelvis børn med SMA, fastslår en international ekspert.

Øget overlevelse fortsætter ved langtidsbehandling med Evrysdi

AAN: Evrysdi (risadiplam) har fortsat effekt på overlevelse og motoriske færdigheder hos spædbørn med spinal muskelatrofi (SMA type-1) i behandling med Evrysdi (risdiplam) efter to år, viser resultater fra FIREFISH-studiet.

Sundhedsstyrelsen sylter anmodning om SMA-screeningsprogram

Dansk Pædiatrisk Selskab anmodede for et år siden Sundhedsstyrelsen om at igangsætte et screeningsprogram for Spinal Muskelatrofi for nyfødte. Men Sundhedsstyrelsen har endnu ikke reageret på indstillingen. 

Overlæge: Zolgensmas store fordel er også præparatets ulempe

Fordelen ved genterapien Zolgensma i forhold til det konkurrerende middel Spinraza er, at det er en engangsbehandling - men det er samtidigt også behandlingens store ulempe, fortæller overlæge Peter Born ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet.