Medicinrådet har accepteret prisaftalen om genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), og behandlingen anbefales nu ligesom Spinraza (nusinersen) til spædbørn med SMA.
AAN: SMA-patienter med et forhøjet niveau af neurofilament pNF-H ved baseline kan forventes, at have bedre motoriske funktioner efter behandling med Spinraza (nusinersen) samt at pNF-H niveauet potentielt kan fungere som markør for behandlingsrespons, viser nye langtidsresultater.
AAN: Børn med præsymptomatisk SMA gør motoriske fremskridt som almindeligt udviklede jævnaldrende børn uden SMA efter behandling med genterapien Zolgensma (onasemnogen abeparvovec).
Covid-19 og generelt lange behandlingstider for nye kandidater til nationale screeningsprogrammer er forklaringen på, at Sundhedsstyrelsen endnu ikke har behandlet et forslag fra Dansk Pædiatrisk Selskab om at indføre screening af nyfødte for alvorlige former for 5q Spinal Muskelatrofi (SMA).
AAN: Genterapi har været beskyldt for at være en oversolgt og alt for dyr teknologi med adskillige risici – men det er også en teknologi, som kan medføre enorme fremskridt for eksempelvis børn med SMA, fastslår en international ekspert.
AAN: Evrysdi (risadiplam) har fortsat effekt på overlevelse og motoriske færdigheder hos spædbørn med spinal muskelatrofi (SMA type-1) i behandling med Evrysdi (risdiplam) efter to år, viser resultater fra FIREFISH-studiet.
Skrevet af Sybille Hildebrandt d. i kategorien SMA
Dansk Pædiatrisk Selskab anmodede for et år siden Sundhedsstyrelsen om at igangsætte et screeningsprogram for Spinal Muskelatrofi for nyfødte. Men Sundhedsstyrelsen har endnu ikke reageret på indstillingen.
Skrevet af Sybille Hildebrandt d. i kategorien SMA
Fordelen ved genterapien Zolgensma i forhold til det konkurrerende middel Spinraza er, at det er en engangsbehandling - men det er samtidigt også behandlingens store ulempe, fortæller overlæge Peter Born ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet.
Når Magnus Heunicke siger vores - så mener han regeringens
