Skip to main content

EMA anbefaler Itvisma til behandling af SMA

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) anbefaler udstedelse af en markedsføringstilladelse til genterapi-midlet Itvisma (onasemnogen abeparvovec) til behandling af 5q spinal muskelatrofi hos patienter fra to år med biallel mutation i survival motor neuron 1-genet (SMN1).

nyhed

Medicinrådet fastholder anbefaling af Zolgensma

Forældre kan selv vælge, om deres spædbarn med SMA type 1 skal have engangsbehandlingen Zolgensma eller Spinraza. Medicinrådet fastholder dermed den to år gamle anbefaling af Zolgensma på baggrund af to års opfølgningsdata. 

Ny SMA-screening vil ændre sygdomsbilledet fundamentalt

Afhængigt af sygdommens sværhedsgrad vil børn født med spinal muskelatrofi kunne leve uden mærkbare symptomer og komplikationer i fremtiden, lyder vurderingen fra overlæge Peter Born. 

Evrysdi har vedvarende effekt mod SMA type 2 og 3

Den positive effekt af Evrysdi (risdiplam) på SMA-patienters motoriske funktion varer ved i mindst fire år, viser nye resultater fra SUNFISH-studiet - også ved fremskreden sygdom.