- først med nyheder om medicin

Prisen på medicin til SMA bør afspejle Medicinrådets vurdering af dokumentationen, mener Danske Patienters direktør, Morten Freil, der også er patientrepræsentant i Medicinrådet.

Danske Patienter: Skæbnen for patienter med muskelsvind ligger nu i virksomhedernes hænder

Siden Medicinrådets seneste anbefalinger er der kommet flere studier af voksne og børn over seks år, der tyder på en stabilisering af sygdommen.

Sådan hedder det i referatet fra det seneste Medicinrådsmøde, der blev offentliggjort 8. november. På dagsordenen var en drøftelse af den medicinske behandling af den dødsensfarlige muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi (SMA) og et udkast til en behandlingsvejledning for de tre medicinske præparater, der i dag er på markedet til behandling af sygdommen: Zolgensma (indholdsstof onasemnogene abeparvovec), Spinraza (nusinersen) og Evrysdi (risdiplam).

For Muskelsvindfonden og Danske Patienter er den umiddelbart korte og lidt løse sætning i referatet ikke mindre end fremragende nyheder. Medicinrådet konstaterer nemlig, at de seneste studier tyder på, at den medicinske behandling stabiliserer sygdommen, også for voksne og børn over seks år. Og det er en ny erkendelse, som åbner en sprække af håb for, at også voksne patienter på sigt kan få medicinen. I dag er medicinen kun tilgængelig i Danmark til en begrænset gruppe børn og kun op til seks år.

Muskelsvindfonden, forældre og børn har, siden den medicinske behandling til SMA kom i 2017, kæmpet for at overbevise Medicinrådet om, at medicin bør gives til langt flere mennesker med diagnosen i Danmark på samme måde som i andre lande. Men Medicinrådet har afvist med henvisning til, at evidensen for ældre patienter er for dårlig og prisen for høj.

"Det er et stort fremskridt, at Medicinrådet for første gang erkender, at stabilisering af sygdommen er et effektmål for behandling af voksne med SMA. Vi havde nu gerne set, at Medicinrådet havde godkendt behandlingsvejledningen fremfor at lade det afvente udarbejdelsen af såkaldte opstartskriterier," siger Muskelsvindfondens formand Simon Toftgaard Jespersen.

Medicinrådet understreger nemlig, at de nye studier er uden kontrolgruppe og af lav kvalitet. Derfor vurderer rådet, at evidensen for effekten fortsat er svag, særligt for voksne. Konklusionen fra rådsmødet er derfor, at rådet har bedt fagudvalget om at udarbejde mere klare kriterier for en eventuel opstart af behandling af voksne patienter, før Medicinrådet kan godkende behandlingsvejledningen.

"Som patientforening erkender vi, at ukontrollerede Real World Data aldrig kan blive lige så stærke som kontrollerede kliniske forsøg," siger Simon Toftgaard Jespersen. "Men eftersom alle andre lande tilbyder behandling af voksne, er der bare ikke udsigt til, at data bliver bedre. Derfor er det vores holdning, at prisen skal afspejle dokumentationen, så tvivlen kan komme patienterne til gode – og at vi kan få behandlingerne ud at virke blandt de mennesker, der er blandt de få voksne med SMA i Europa, der står efterladt på perronen," siger han.

Danske Patienters direktør, Morten Freil, der også er patientrepræsentant i Medicinrådet, er også glad for, at Medicinrådet nu anerkender medicinens stabiliserende effekt – men hvorvidt patienter reelt får adgang til behandlingen, afhænger af, om virksomhederne kommer med en skarp pris, der afspejler dokumentationen for effekt, mener han. Derfor har han en klar opfordring til virksomhederne: "Nærlæs rådets konklusioner. Stræk jer så langt I overhovedet kan, hvis medicinen skal ud og gavne danske unge og voksne med muskelsvind. Prisen bør afspejle Medicinrådets vurdering af dokumentationen," siger han.

Det er umuligt at oplyse, hvor meget medicinen koster, idet priserne på virksomhedernes rabatter er hemmeligholdte. Den såkaldte listepris på ZolgensmaSpinraza og Evrysdi er ifølge Lægemiddelstyrelsens medicinpriser.dk henholdvis 19,5 millioner kroner (genterapi, som kun skal gives én gang i livet), 714.000 kroner (en dosis hver fjerde måned) og 81.640 kroner (prisen er for hætteglas til ca. 11 dages forbrug – skal tages dagligt). Men der er givet betydelige rabatter i forhold til de priser - hvor store vides dog ikke. Priserne kan heller ikke umiddelbart sammenlignes, bl.a. på grund af forskellige doser i forhold til vægt.

I forhold til SMA er det afgørende med hurtig behandling, da symptomerne hurtigt udvikler sig og forværres med tiden. Når først barnet har mistet førlighed, er funktionerne svære at få tilbage. Derfor er behandlingen mest effektiv jo tidligere den gives. I oktober besluttede sundhedsminister Magnus Heunicke af samme grund at indføre landsdækkende screening af SMA hos nyfødte. Screeningen tilføjes det eksisterende screeningsprogram, som foretages på barnets tredje levedøgn.

Sundhedskultur

  • Populær hospitals-serie slutter med en sidste sæson fuld af overraskelser

    STREAMING: Sundhedsorganisationen WHO har rost dramaserien ´New Amsterdam´ om hospitalsdirektøren Max Goodwins kamp mod bureaukrati, nedskæringer og patienters umyndiggørelse og ulige adgang til sundhedsydelser. Nu er serien tilbage med en ny – men desværre for seriens mange fans også uigenkaldeligt sidste sæson. 

  • Norsk lægeserie tegner kjempebra

    STREAMING: En læge, en uhelbredelig hjernetumor, et år tilbage at leve i, og så går det ellers løs i Viaplays, nye mørke, uforudsigelige og aldeles velspillede dramaserie, R.I.P Henry.

  • Dokumentarserie om køns-operation pirker godt og grundigt til fordomme om køn

    DOKUMENTAR: Mere Milo viser Helle Thorning-Schmidts yngste barn Milo Kinnochs transition og kamp for også fysisk at blive mand. Det er en særdeles simpelt produceret dokumentarserie i seks afsnit, som vises på Feminas hjemmeside. Ikke desto mindre tyder serien til at blive en fin lille og meget fordomsnedbrydende serie, som man kun kan undre sig over ikke produceres af en af de store TV-stationer.

  • Ny TV-serie fra akutafdeling er et underspillet, men stærkt nødråb

    DOKUMENTAR: På akutafdelingen på Slagelse Sygehus hører det til dagens orden, at det vælter ind med flere patienter, end man har plads og personale til. Konsekvenserne er ambulancer i kø, ventetider til stamafdelinger, patienter på gangene, time-outs og et akut-personale, der styrter rundt på gange og stuer for at redde liv. Det dokumenterer en stærk lille mini-serie fra en hæsblæsende akutafdeling.

  • Ny inspirerende fagbog vil lære ergoterapien at bruge naturen

    BØGER: Patienter - og raske - bør tilbydes friluftslivsaktiviteter i grønne omgivelser, uanset om indsatsen har fokus på sundhedsfremme, forebyggelse, rehabilitering eller palliation, anbefaler to ergoterapeuter bag en ny bog om sundhedsindsatser i grønne omgivelser.

  • Sundhedspolitikere bør drage konsekvenser og patienter kan lære af fremragende bog

    BØGER: Journalist Anne Meiniche, der har levet i tæt symbiose med det danske sundhedsvæsen siden et alvorligt trafikuheld for mere end 22 år siden, efterlyser omsorgsparathed fremfor omstillingsparathed i sin nye bog. Bogen er et fremragende indspark, som sundhedspolitikere bør drage konsekvenser af og andre patienter lære af.

    • Chefredaktører
      Kristian Lund
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Nina Vedel-Petersen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Nordisk annoncedirektør
      Marianne Østergaard Petersen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Adresse

      Schæffergården
      Jægersborg Alle 166
      2820 Gentofte
      CVR: 37 21 28 22

      Kontakt

      Annoncer
      Kontaktinfo
      Abonnement
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    • Redaktionschef

      Helle Torpegaard
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder
      Bo Karl Christensen, redaktionsleder
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
      Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Anne Westh - allround
      Hanna Sigga Madslund - allround
      Stephanie Hollender - allround

      Kommerciel afdeling

      Annoncekonsulent
      Malene Laursen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Salgskonsulent, Sverige
      Annika Östholm
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Webinarer
      Majbritt Laustrup
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Administrativ koordinator
      Anette Kjer Overgaard
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Konference koordinator
      Christina Ludvig
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Research
      Birgitte Gether