EMA godkender Zilbrysq til behandling af voksne med myasthenia gravis
To nye lægemidler er på vej til behandling af den autoimmune sygdom myastenia gravis. Medicinrådet forventes at komme med en vurdering af det første inden for få måneder.
Forskere forbinder sjælden krampetilstand med Myesthenia Gravis
Israelske forskere observerer hidtil ubeskrevet fænomen hos patienter med myasthenia gravis.
Medicinrådet fastholder anbefaling af Zolgensma
Forældre kan selv vælge, om deres spædbarn med SMA type 1 skal have engangsbehandlingen Zolgensma eller Spinraza. Medicinrådet fastholder dermed den to år gamle anbefaling af Zolgensma på baggrund af to års opfølgningsdata.
Medicinrådet udvider anbefaling for Spinraza og Risdiplam
Medicinrådet udvider anbefalingen for SMA-behandlingerne Evrysdi (risdiplam) og Spinraza (nusinersen), så visse børn og unge fra 6 til 25 år også kan få dem.
Nordisk samarbejde om innovativ behandling viser vej mod stærkere evidens og billigere medicin
Innovativ behandling af sjældne sygdomme lider under sparsom evidens og ekstremt høje priser. Men et styrket nordisk samarbejde åbner nye muligheder for fælles dataindsamling og innovative indkøbsaftaler.
Professor: Sjældne sygdomme nedprioriteres på et forkert grundlag
Store folkesygdomme får flere midler end sjældne sygdomme både samlet og per patient. Det bør vi diskutere, siger en af Danmarks førende eksperter inden for sjældne sygdomme. Han mener, at ressourcefordelingen er til fordel for kræft og hjertekarsygdomme på bekostning af mindre kendte, men ofte meget alvorlige sygdomme.
Ny teknologi og multidisciplinært samarbejde er nøglen
Genomisk sekventering rummer et enormt potentiale for diagnosticering og behandling af sjældne sygdomme. Succes kræver dog bedre rammer for tværfagligt samarbejde i sundhedsvæsenet. Vi har talt med Anna Wedell, som er professor i medicinsk genetik, direktør for Precision Medicine Center Karolinska og taler på Nordic Rare Disease Summit 2023.
