Medicinrådet afviser nyt lægemiddel til børn med muskelsvind

Medicinrådet siger nej til vamorolon på grund af usikker effekt og høj pris. Overlæge og klinisk professor John Vissing er ikke overrasket over afvisningen, selvom lægemidlet har færre bivirkninger end den nuværende behandling.

Vamorolon er blevet afvist af Medicinrådet som standardbehandling til Duchenne muskeldystrofi (DMD). Det på trods af, at lægemidlet ser ud til at have færre bivirkninger end den nuværende behandling.

"Dette afslag kommer ikke supermeget bag på mig, når man kender Medicinrådets politik. Vamorolon er et lille hak bedre end de steroider, vi har nu – så er spørgsmålet, om man vil betale en ordentlig merpris for færre bivirkninger og bedre livskvalitet,” siger neurolog John Vissing, som er overlæge og klinisk professor på Neurocentret, Rigshospitalet.

Medicinrådet begrunder afslaget med usikker effekt og høj pris sammenlignet med standardbehandlingen, som i dag består i binyrebarkhormon (prednisolon eller deflazacort).

Medicinrådet opfordrer firmaet til at søge igen

Duchenne muskeldystrofi er en alvorlig, arvelig sygdom, der næsten kun rammer drenge og fører til gradvist tab af muskelstyrke og tidlig død. Der findes ingen helbredende behandling.

Ifølge Medicinrådet er det ikke dokumenteret, at vamorolon virker lige så godt som den eksisterende behandling. På flere mål for muskelfunktion var resultaterne i ansøgningens analyser lidt dårligere, og på ét mål – tid til at gå op ad trapper – var forskellen statistisk signifikant, hvor vamorolon klarede sig dårligere.

Samtidig anerkender rådet dog, at vamorolon kan have færre bivirkninger end den nuværende behandling med steroider, men vurderer samtidig, at dokumentationen er for usikker til at tillægge det afgørende betydning.

Medicinrådet opfordrer derfor virksomheden til at søge igen med bedre data og en lavere pris.

”Desværre har virksomheden bag vamorolon kun meget begrænset dokumentation for, at lægemidlet gavner patienterne sammenlignet med den standardbehandling, patienterne får i dag. Derudover har virksomheden prissat behandlingen markant højere. Det betyder, at vi på nuværende tidspunkt ikke kan anbefale vamorolon,” siger forperson for Medicinrådet Birgitte Klindt Poulsen i en pressemeddelelse fra rådet.

"Alle vil gerne have en normal højde"

Når alt kommer til alt, er det en vurdering af, hvor meget man synes, at færre bivirkninger er værd, siger John Vissing.

“Fordelen er især, at man undgår væksthæmning. Alle vil gerne have en normal højde, så det har selvfølgelig stor betydning for patienterne, men en forbedret livskvalitet ved at kunne blive højere er noget, som er svært at indfange i analyserne,” siger han.

Han peger også på en gevinst i forhold til patienternes knogletæthed og henviser til nyere data, der peger på færre knoglebrud ved vamorolon.

Den type langtidsdata fremgår dog ikke tydeligt af Medicinrådets vurdering og er endnu ikke bekræftet i større studier. I ansøgningen til rådet lægges der primært vægt på studier med målinger af biomarkører, og det er uklart, om det fører til færre knoglebrud i praksis, lyder det fra Medicinrådet.

Ikke overraskende, når man kender Medicinrådet

Ifølge John Vissing spiller økonomien en afgørende rolle i Medicinrådets vurdering, fordi den nuværende behandling er meget billig.

“Det er i bund og grund samme behandling, som den nuværende standardbehandling, bare med færre bivirkninger. Så er spørgsmålet, hvor meget det er værd i kroner og øre,” siger han.

Forventningerne i fagmiljøet til kommende behandlinger ligger i højere grad et andet sted, tilføjer han – nemlig i sygdomsspecifik behandling, der går ind og påvirker selve årsagen til Duchenne muskeldystrofi.

“Hvis vi får noget, der går ind og rører ved kernen af sygdommen, så er det noget helt andet. Det er dér, man får håb for patienterne.”