Tidligere cheflæge kritiserer myndigheder: Børn med svær epilepsi efterlades i stikken

Først afslog Medicinrådet Fentepla (fenfluramin) som standardbehandling til børn fra to år og opefter med svær og hjerneskadende epilepsi. Nu er regionerne også begyndt at afslå individuel ibrugtagning for udvalgte patienter, stik imod tidligere praksis, fortæller den forhenværende cheflæge Kern Olofsson. Afvisningerne efterlader flere behandlingsresistente børn og deres familier uden anden effektiv behandling, siger han.

Både neurologer og Epilepsiforeningen havde forventet, at udvalgte patienter med den sjældne og aggressive epilepsiform Lennox-Gastaut-syndrom (LGS), fortsat ville få dispensation og adgang til behandling med fenfluramin via individuel ibrugtagning, selvom Medicinrådet afviste lægemidlet som standardbehandling. 

Det har nemlig været praksis indtil nu for de få LGS-patienter, som er behandlingsresistente. Siden Medicinrådets afvisning er regionerne dog begyndt at afslå de individuelle ansøgninger, hvilket bekymrer Kern Olofsson, tidligere cheflæge på Epilepsihospitalet Filadelfia, da myndighederne dermed efterlader børn og familier i stikken uden andre muligheder, selvom fenfluramin er en effektiv behandling.

”Hvis også dispensationssporet er ved at lukke, så er der en lille gruppe meget syge børn, som reelt bliver efterladt uden flere muligheder for behandling. Rent logisk burde det være de sygeste patienter, der fik den mest effektive behandling,” siger Kern Olofsson.

Store personlige og økonomiske konsekvenser af afslag

Ifølge Epilepsihospitalet Filadelfia er afslag på individuel ibrugtagning givet, selvom de enkelte patientsager har været oppe på lægekonferencer og været grundigt vurderet, og ansøgningerne kommer fra nogle af landets mest specialiserede læger. Hospitalet ønsker dog ikke at oplyse, hvilke regioner der har afvist ansøgningerne om dispensation.

Sygeplejerske Camilla Skødt Bonde fra Epilepsiforeningen peger på, at en effektiv behandling for denne patientgruppe ikke kun handler om færre anfald her og nu, men også om børnenes udvikling på længere sigt.

”Jo flere anfald de får, desto større risiko er der for, at de bliver kognitivt udfordrede. Og jo tidligere man kan sætte ind, desto bedre er deres prognose. Så når det er børn, man vælger at fratage den mulighed, har det kæmpestore konsekvenser for den enkelte person og dennes pårørende,” siger Camilla Skødt Bonde, som også sidder i Medicinrådets fagudvalg for epilepsi som patientrepræsentant.

Hun fortæller, at fagudvalgets medlemmer var enige om, at behandlingen var klinisk relevant.

”Det var et enigt fagudvalg, som indstillede til, at fenfluramin skulle være en del af standardbehandlingen. Det kom vi ikke igennem med. Men vi har naturligvis haft en meget klar forventning om, at relevante patienter som minimum fik adgang til behandlingen via motiverede og grundige ansøgninger til de regionale lægemiddelkomiteer,” siger hun. 

Behandlingen er anbefalet som standardbehandling til LGS i resten af Norden.

Fenfluramin er sidste behandlingsmulighed

Ifølge Kern Olofsson er der tale om en lille gruppe børn, som allerede har prøvet de relevante behandlingsmuligheder, der ellers findes. ILAE, den internationale epilepsiorganisation for klinikere, placerer fenfluramin som fjerdelinjebehandling i sin behandlingsalgoritme.

”De patienter, vi søger til, har prøvet alt. Det er en meget behandlingsresistent patientgruppe,” siger han.

Han understreger, at dispensationsansøgningerne kun sendes for nøje udvalgte patienter. Alle sager har været drøftet på interne konferencer, og patienterne skal opfylde særlige kriterier for at komme i betragtning.

”Når vi søger dispensation, gør vi det ikke bredt. Det er en selekteret gruppe patienter, som er svært syge og vurderet meget grundigt, og vi har helt præcise start- og stopkriterier, som man også bruger i andre lande,” siger han. 

Tidligere fik børn adgang via dispensation

Filadelfia har tidligere søgt om dispensation til 10 børn med LGS og fået godkendt otte af ansøgningerne. I langt de fleste sager gik ansøgningen om dispensation altså igennem.

Fire af de otte børn fortsatte i behandlingen, mens de øvrige fire senere stoppede, fordi effekten ikke var tilstrækkelig. Ifølge Kern Olofsson viser det, at behandlingen kun fortsætter, hvis patienten har dokumenteret gavn af den.

”Det er en behandling, som selvfølgelig er dyr, men som vi trækker os fra, hvis der ikke er en væsentlig effekt. Før Medicinrådet behandlede det her præparat, havde vi søgt dispensation til otte børn, hvor kriterierne var en mindst 30 procent reduktion i anfaldsfrekvens, og det har vi fulgt. Det viser, at det interne kontrolsystem med regionerne fungerer.”

Netop derfor havde lægerne forventet, at dispensationssporet fortsat ville være en mulighed for de børn, der falder uden for standardbehandlingen.

”Medicinrådet vurderer den kliniske fordel og holder den op imod den sundhedsøkonomiske fordel, og det må vi respektere. Men så er det vigtigt, at regionernes sagsbehandling tager højde for de individuelle patienters behov. Ellers er der reelt ikke andre muligheder, og vi synes ikke, det er fair, at patienterne må søge mod de andre nordiske lande (hvor behandlingen er standard, red.),” siger Kern Olofsson.

Rejser tvivl om individuel adgang til behandling

De nye afslag i kølvandet på Medicinrådets vurdering rejser ifølge Kern Olofsson tvivl om, hvorvidt der i praksis stadig er reel mulighed for individuel behandling til de børn, der har størst behov.

Han henviser til Folketingets principper for prioritering og ibrugtagning af sygehusmedicin, særligt det syvende princip, som handler om adgang til behandling og muligheden for at fravige standardbehandling for blandt andre mindre patientgrupper.

”Spørgsmålet er så, om det bliver efterlevet her. Det er uheldigt, hvis afvisningerne i regionerne nu sker på baggrund af Medicinrådets afvisning,” siger Kern Olofsson, der nu vil se nærmere på begrundelserne i de konkrete sager.