Innovativ behandling af sjældne sygdomme lider under sparsom evidens og ekstremt høje priser. Men et styrket nordisk samarbejde åbner nye muligheder for fælles dataindsamling og innovative indkøbsaftaler.

Siden EMA omkring årtusindskiftet vedtog regulativer for orphan drugs, er der sket en rivende udvikling, der har medført en strøm af innovativ medicin til sjældne sygdomme på verdensmarkedet. Nogle af produkterne er godkendt i Danmark.

”Luxturna og Vertex-aftalen er gode eksempler på, at Amgros i samarbejde med Medicinrådet og industrien har gjort en stor indsats for at få indgået nogle innovative aftaler. De er dog typisk fortrolige, men har muliggjort, at vi har fået disse medicintyper på det danske marked.”

Sådan siger direktør Lars Ehlers fra Nordic Institute of Health Economics, NIHE. Han er tidligere professor i sundhedsøkonomi ved Aalborg Universitet og paneldeltager ved det andet møde om sjældne sygdomme på nordisk plan, Nordic Rare Disease Summit 2023, som finder sted i Stockholm den 17. april 2023.

Sparsom evidens og høje priser

Diskussionerne vil i år dreje sig om, hvordan man kan forbedre indsatsen for patienter med sjældne sygdomme, og innovativ behandling er et af tre hovedpunkter på programmet, der kan defineres ved et stort set udækket behov hos patienterne og i samfundet, mener Lars Ehlers.

”Man kan derfor håbe, at det øgede nordiske samarbejde kommer patienterne til gavn på tværs af de nordiske lande og i EU-regi. Håbet er at bane vej for en nemmere adgang til innovativ medicin, der i dag er karakteriseret ved mange barrierer, især sparsom evidens og ekstremt høje priser,” siger Lars Ehlers, som ser tre vigtige perspektiver for sig, der skal afhjælpe netop disse problemer.

Spørgsmål om en ny form for evidens

Det første, som Lars Ehlers mener, er vigtigt, er at få fælles retningslinjer for, hvordan vi vurderer nye medicinske produkter til sjældne sygdomme, inden de købes ind. Det er et ganske svært spørgsmål, da de forskningsmetoder, vi bruger i dag, baserer sig på undersøgelser af store patientgrupper og dermed god evidens:

”Normen for, hvordan medicinrådene i de nordiske lande anskuer evidens for sjældne sygdomme, bygger på den klassiske epidemiologiske tilgang. Men nu kommer der en masse ny medicin på markedet, hvor der ikke har været lodtrækningsforsøg eller patienter nok til en kontrolgruppe, og hvad gør vi så,” siger Lars Ehlers.

”Det dur jo ikke, at man ser forskelligt på det i de nordiske lande, så det pludselig er bedre at have en sjælden sygdom i Norge eller Sverige end i Danmark”.

Indkøbsaftaler skal være innovative

Fælles fodslag ved indkøb af innovativ medicin mod sjældne sygdomme er det andet perspektiv, som Lars Ehlers mener, at vi kan opnå på nordisk plan ved at gå sammen og få rabatter og desuden ved at udforme innovative indkøbsaftaler.

”Pointen ved innovative indkøbsaftaler er at finde en måde at købe ind på, så vi kun betaler, hvis produktet rent faktisk virker. Det betyder, at virksomheden skal bære risikoen, hvilket er langt sværere, end det lyder. Dét ved vi fra de første gange, hvor man prøvede at lave innovative aftaler i England, og hvor sporene skræmmer, fordi alt, hvad der kunne gå galt, gik galt,” siger Lars Ehlers.

Nogle af udfordringerne ved innovative indkøbsaftaler, forklarer Lars Ehlers, drejer sig om at afgøre, hvornår og hvordan medicinen virker eller ikke virker og at finde ud af, hvem der skal samle data ind, betale for indsamlingen eller være dommer, hvis man er uenig om en afgørelse.

”Det kaldes for ’ufuldstændige kontrakter’ og her er man er nødt til at være pragmatisk og finde fælles retningslinjer for, hvordan man gør.”

Virkningen i praksis

Det tredje perspektiv er derfor at indsamle data efter, at patienterne er begyndt at anvende det nye innovative produkt:

”Når vi betaler for en behandling på grundlag af sparsom evidens, så er det afgørende, at vi finder ud af, hvordan produktet virker, ikke mindst for patienternes skyld. Når det er så sjældne sygdomme, er der måske kun er ti patienter i Danmark, så er det vigtigt at samle data i nordisk regi via en fælles aftale mellem landene, hvor de indsamlede data kan bruges til en videnskabelig evaluering,” siger Lars Ehlers.

Ideelt set, mener Lars Ehlers dog, at indsamling og evaluering af innovativ medicin for sjældne sygdomme bør ske på EU-plan eller endda på verdensplan, så vi får den samme kliniske vurdering af ny medicin, som på andre større og mere udbredte sygdomsområder.