Medicinrådet siger nej til Enspryng
Medicinrådet anbefaler ikke Enspryng (satralizumab) til patienter med neuromyelitis optica spectrum sygdom (NMOSD).
Drenge med muskeldystrofier har øget risiko for psykiatriske symptomer
MDA: Væsentligt flere drenge med Duchenne eller Becker muskeldystrofi udviser psykiatriske symptomer end raske børn.
Zolgensma beskytter bulbar-funktion ved SMA type 1
MDA: Tidlig behandling af SMA kan beskytte de dele af hjernestammen, som er forbundet med funktionen i munden og svælget, vurderer forskere, som har forsøgt at definere og måle bulbar funktion hos børn med SMA 1 efter behandling med Zolgensma.
Normal udvikling hos spædbørn med SMA ved tidlig behandling
MDA: Tidlig genterapeutisk behandling med Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) lader til at sikre normal udvikling hos spædbørn med SMA og tre kopier af SMN2-genet.
Evrysdi forebygger forværring hos spædbørn med SMA
MDA: Evrysdi (risdiplam) viser foreløbig gode resultater og god sikkerhed som forebyggende behandling hos spædbørn med SMA.
Studie bekræfter varig effekt af Evrysdi mod SMA type 2 og 3
MDA: Efter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) opnår patienter med SMA type 2 og 3 signifikant forbedring eller stabilisering af sygdommen, sammenlignet med ubehandlede patienter.
Mindre børn med SMA får nu ny standardbehandling
Medicinrådet anbefaler lægemidlet Evrysdi (risdiplam) som standardbehandling til alle børn op til og med fem år med den alvorlige muskelsvindsygdom SMA 1, 2 eller 3.
Globalt register skal løfte behandlingen af LGMD
