Skip to main content
 

- først med nyheder om medicin

Evrysdi forebygger forværring hos spædbørn med SMA

MDA: Evrysdi (risdiplam) viser foreløbig gode resultater og god sikkerhed som forebyggende behandling hos spædbørn med SMA.

Syv spædbørn med genetisk diagnosticeret præsymptomatisk SMA, har udviklet sig tæt på normalt sammenlignet med raske børn i det første år af deres liv, hvor de har været i behandling med Evrysdi (risdiplam). Det viser nye interim-data fra RAINBOWFISH-studiet, hvor forskere er i gang med at undersøge sikkerhed og effekt ved forebyggende behandling hos spædbørn med SMA. Resultaterne blev præsenteret onsdag (poster #76) ved kongressen MDA Cllinical and Scientific Conference 2022

Forskerne har fokus på tidlig behandling, fordi nedbrydningen at motorneuroner hos børn med SMA begynder før de første symptomer viser sig. Samtidig er det påvist i kliniske studier, at tiden fra symptomerne begynder, til behandlingen igangsættes har betydning for, hvor godt behandlingen virker.   

I alt indgår 18 præsymptomatiske spædbørn i forsøget, og heraf har syv været i behandling i 12 måneder eller mere. Fire har været behandlet i seks til 12 måneder og syv har været behandlet i mindre en et halvt år. 

Ved posterpræsentationen onsdag blev der præsenteret data for de syv børn, der har været i behandling i et år eller mere. I denne gruppe er fire med to SMN2 kopier. Heraf to med baseline CMAP amplitude ≥1.5 mV og to med baseline CMAP amplitude <1.5 mV. Tre børn havde mere end to SMN2 kopier. Alle med baseline CMAP amplitude ≥1.5 m.

Bevarede evnen til at synke

Af disse syv kunne alle sidde uden støtte inden for det første år, og fem ud af de syv børn i kunne kravle inden for 12 måneder og stå uden støtte inden for 12-18 måneder. Fire af børnene kunne gå ved egen hjælp inden for 12-15 måneder. 

Alle syv børn bevarede desuden evnen til at synke fast kost og kunne indtage al føde via munden. 

De fleste i gruppen, der har været behandlet i mere end 12 måneder opnåede tæt på maksimal CHOP-INTEND-score inden for det første halve år, og udviklede motorfunktion inden for normalen for raske børn.

I løbet af knap 23 måneder er der ikke rapporteret alvorlige bivirkninger af behandlingen hos de præsymptomatiske børn, men almindelige bivirkninger var stoppet næse, feber, diarre, virusinfektion, opkastning, hoste og eksem. 

Et af målene med RAINBOWFISH-studiet er desuden at finde den rette dosering af Evrysdi til spædbørn under to måneder. 

Evrysdi er i dag godkendt til børn over to måneder og i Danmark anbefalet som standardbehandling til SMA type 1, som ikke er i vedvarende ventilationsbehandling mere end 16 timer i døgnet, og til patienter med SMA type 2 og 3, som er under 6 år, når de påbegynder behandlingen.

Se abstract fra studiet her.

Sundhedskultur

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør

    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Jobannoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, neurologi
    Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
    Christina Alfthan - patientrettigheder

    Tilknyttede journalister

    Natacha Houlind Petersen - allround
    Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
    Berit Andersen – psykiatri
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur
    Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
    Gorm Palmgren - onkologi
    Hani Abu-Khalil - allround
    Anne Westh - allround
    Stephanie Hollender - allround
    Thomas Telving - allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Annoncekonsulent
    Helle Hviid
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Projektledere
    Susanne Greisgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Lisbet Møller Helweg
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether