Skip to main content
 

- først med nyheder om medicin

Evrysdi har hurtig og vedvarende effekt hos alle aldersgrupper med SMA

Efter fire ugers behandling med Evrysdi (risdiplam) fordobler patienter med spinal muskelatrofi (SMA) niveauet af survival motor neuron (SMN) protein og bevarer muskelstyrken i mindst to år.

”Disse vigtige data viser sikkerheden og effektiviteten af Evrysdi i en bred, reel befolkning af mennesker, der tidligere er blevet behandlet med en SMA-målrettet behandling,” udtaler medicinaldirektør Levi Garraway i en pressemeddelelse fra Roche. Han hentyder til resultater, som blev præsenteret samme dag på kongressen World Muscle Society i Halifax, Canada.

De nye data stammer fra det hidtil største og bredeste kliniske studie af patienter med SMA, JEWELFISH. De 174 patienter havde enten SMA-type 1, 2 eller 3 i meget alvorlig grad, og de spændte i alder fra seks måneder til 60 år. Alle havde tidligere været i behandling med et andet lægemiddel – 44 procent med Spinraza (nusinersen), otte procent med Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) eller med de to eksperimentelle midler, olesoxime (41 procent) og RG7800 (syv procent), som efterfølgende begge er trukket tilbage.

Meget alvorlig sygdom

Fordoblingen i niveauet af SMN blev vedligeholdt i de 2 år, forsøget varede. Det samme var tilfældet med muskelstyrken. Målinger af MFM-32 (motor function measure 32), RULM (revised upper limb module) og HFMSE (Hammersmith functional motor scale expanded) ændrede sig ikke væsentligt fra baseline og 2 år frem.

”De indskrevne patienter i JEWELFISH havde meget alvorlig sygdom, hvor over 80 procent havde skoliose, så opretholdelse af motorisk funktion – især for en progressiv sygdom – kan være potentielt livsændrende,” uddyber Levi Garraway i pressemeddelelsen.

Sikkerhedsprofilen for Evrysdi var tilfredsstillende. Forekomsten af bivirkninger faldt til det halve efter seks måneders behandling og holdt sig derefter stabil, mens forekomsten af alvorlige bivirkninger faldt i hele forsøgsperioden og endte med at være halveret efter de to år. De mest almindelige bivirkninger var feber (24%), øvre luftvejsinfektioner (21 procent) og hovedpine (18%), mens de mest almindelige alvorlige bivirkninger var lungebetændelse (3 procent) åndedrætssvigt (2 procent) og ARDS (acute respiratory distress syndrome, 2 procent).

 

Sundhedskultur

  • Tårer og vrede drypper ned af siderne i ny bog om overgangsalderen

    BØGER: Med bogen 'Mit hemmelige liv' forsøger journalist Lotte Kaa Andersen at afdække de mange former for tab, besværligheder og usynliggørelser, som kvinder i overgangsalder kan opleve. Men heldigvis har hun også et godt øje for de positive muligheder og livsforandringer, som også kan følge med den ellers alt for ofte latterliggjorte menopause.

  • Fremragende podcastserie om kronisk hjernerystelse

    PODCAST: En ny afslørende podcastserie om ikke kun ulige, men som oftest også totalt håbløse forhold for danskere med kronisk hjernerystelse, viser, hvorfor podcasts er sådan et genialt medie for mennesker, der har noget på hjerte, men også har styr på fakta.

  • Cheflæge: Forfatteren Glenn Bech udfordrer min autoritet

    KULTUR-TEMPERATUR: Mads Nordahl Svendsen anbefaler skønlitterær forfatters indignerede manifest om klassesamfundet til sundhedspersonale: Vi er i en autoritetsposition, som vi skal blive mere opmærksomme på, mener cheflægen fraOnkologisk Afdeling på Sjællands Universitetshospital.

  • Dansk udsendt fødselslæge viser krigens fuldstændigt forfærdelige pris

    BØGER: Gynækolog Maria Milland har været udsendt til krigs- og katastrofeområder 11 gange i sit liv. Men aldrig har hun oplevet et sted så fuldstændigt rædselsfuldt som fange-og flygtningelejren al-Hol i Syrien, hvor hun i ni måneder arbejdede som fødselslæge og gynækolog. Hendes stærke førstehåndsberetning fortjener de varmeste anbefalinger.

  • Troværdig podcast: En af skaberne af kunstig intelligens frygter, at den vil tage kontrollen

    PODCAST: Den britiske professor Geoffrey Hinton, som er anerkendt som en af de førende skikkelser inden for kunstig intelligens (AI), udtrykker i en ny podcast bekymring for, hvad han kalder "den sorte boks" inden for kunstig intelligens. Han frygter, at AI's neurale netværker kan ende med at overtage kontrollen.

  • Ny diætbog viser, at ikke kun Novo forsøger at tjene penge på Wegovy

    BØGER: Indtil for få år siden var slankemedicin en gråzone af præparater , som hverken læger eller patienter var begejstrede for, og alternative metoder til vægttab var en sikker indtjeningskilde for mange brancher. Heriblandt også for forfattere af slanke- og diætbøger, som nu – efter at de nye slankemediciner buldrer frem – skal finde nye veje til at tjene penge.

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør

    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Jobannoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement, kontakt:
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
    Christina Alfthan - patientrettigheder

    Tilknyttede journalister

    Natacha Houlind Petersen - allround
    Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
    Berit Andersen – psykiatri
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur
    Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
    Gorm Palmgren - onkologi
    Hani Abu-Khalil - allround
    Anne Westh - allround
    Stephanie Hollender - allround
    Thomas Telving - allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Annoncekonsulent
    Helle Hviid
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Projektledere
    Susanne Greisgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Lisbet Møller Helweg
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether