Evrysdi har hurtig og vedvarende effekt hos alle aldersgrupper med SMA
Efter fire ugers behandling med Evrysdi (risdiplam) fordobler patienter med spinal muskelatrofi (SMA) niveauet af survival motor neuron (SMN) protein og bevarer muskelstyrken i mindst to år.
”Disse vigtige data viser sikkerheden og effektiviteten af Evrysdi i en bred, reel befolkning af mennesker, der tidligere er blevet behandlet med en SMA-målrettet behandling,” udtaler medicinaldirektør Levi Garraway i en pressemeddelelse fra Roche. Han hentyder til resultater, som blev præsenteret samme dag på kongressen World Muscle Society i Halifax, Canada.
De nye data stammer fra det hidtil største og bredeste kliniske studie af patienter med SMA, JEWELFISH. De 174 patienter havde enten SMA-type 1, 2 eller 3 i meget alvorlig grad, og de spændte i alder fra seks måneder til 60 år. Alle havde tidligere været i behandling med et andet lægemiddel – 44 procent med Spinraza (nusinersen), otte procent med Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) eller med de to eksperimentelle midler, olesoxime (41 procent) og RG7800 (syv procent), som efterfølgende begge er trukket tilbage.
Meget alvorlig sygdom
Fordoblingen i niveauet af SMN blev vedligeholdt i de 2 år, forsøget varede. Det samme var tilfældet med muskelstyrken. Målinger af MFM-32 (motor function measure 32), RULM (revised upper limb module) og HFMSE (Hammersmith functional motor scale expanded) ændrede sig ikke væsentligt fra baseline og 2 år frem.
”De indskrevne patienter i JEWELFISH havde meget alvorlig sygdom, hvor over 80 procent havde skoliose, så opretholdelse af motorisk funktion – især for en progressiv sygdom – kan være potentielt livsændrende,” uddyber Levi Garraway i pressemeddelelsen.
Sikkerhedsprofilen for Evrysdi var tilfredsstillende. Forekomsten af bivirkninger faldt til det halve efter seks måneders behandling og holdt sig derefter stabil, mens forekomsten af alvorlige bivirkninger faldt i hele forsøgsperioden og endte med at være halveret efter de to år. De mest almindelige bivirkninger var feber (24%), øvre luftvejsinfektioner (21 procent) og hovedpine (18%), mens de mest almindelige alvorlige bivirkninger var lungebetændelse (3 procent) åndedrætssvigt (2 procent) og ARDS (acute respiratory distress syndrome, 2 procent).
