Globalt register skal løfte behandlingen af LGMD
Evrysdi beskytter motorfunktion hos præsymptomatiske spædbørn med SMA
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Evrysdi (risdiplam) forbedrer motorfunktion hos præsymptomatiske spædbørn efter et år, viser nye foreløbige data fra RAINBOWFISH-studiet.
Medicinrådet godkender medicin til listepris på 14 mio. kroner
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Medicinrådet har accepteret prisaftalen om genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), og behandlingen anbefales nu ligesom Spinraza (nusinersen) til spædbørn med SMA.
Roche-middel anbefalet mod NMOSD
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i NMOSD.
Enspryng (satralizumab) fra Roche er blevet anbefalet af EUs komite for humane lægemidler, CHMP, til EU-godkendelse for voksne og unge med neuromyelitis optica spektrumforstyrrelse (NMOSD).
Genterapi mod SMA er den største succeshistorie i nyere tid
Skrevet af Maiken Skeem den . Skrevet i SMA.
AAN: Genterapi har været beskyldt for at være en oversolgt og alt for dyr teknologi med adskillige risici – men det er også en teknologi, som kan medføre enorme fremskridt for eksempelvis børn med SMA, fastslår en international ekspert.
Neurofilament er potentiel biomarkør for behandlingsrespons ved SMA
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i SMA.
AAN: SMA-patienter med et forhøjet niveau af neurofilament pNF-H ved baseline kan forventes, at have bedre motoriske funktioner efter behandling med Spinraza (nusinersen) samt at pNF-H niveauet potentielt kan fungere som markør for behandlingsrespons, viser nye langtidsresultater.
Øget overlevelse fortsætter ved langtidsbehandling med Evrysdi
Skrevet af Maiken Skeem den . Skrevet i SMA.
AAN: Evrysdi (risadiplam) har fortsat effekt på overlevelse og motoriske færdigheder hos spædbørn med spinal muskelatrofi (SMA type-1) i behandling med Evrysdi (risdiplam) efter to år, viser resultater fra FIREFISH-studiet.
Genterapi viser god effekt hos børn med præsymptomatisk SMA
Skrevet af Maiken Skeem den . Skrevet i SMA.
AAN: Børn med præsymptomatisk SMA gør motoriske fremskridt som almindeligt udviklede jævnaldrende børn uden SMA efter behandling med genterapien Zolgensma (onasemnogen abeparvovec).
Sundhedsstyrelsen sylter anmodning om SMA-screeningsprogram
Skrevet af Sybille Hildebrandt den . Skrevet i SMA.
