Studie bekræfter varig effekt af Evrysdi mod SMA type 2 og 3
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
MDA: Efter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) opnår patienter med SMA type 2 og 3 signifikant forbedring eller stabilisering af sygdommen, sammenlignet med ubehandlede patienter.
Mindre børn med SMA får nu ny standardbehandling
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Medicinrådet anbefaler lægemidlet Evrysdi (risdiplam) som standardbehandling til alle børn op til og med fem år med den alvorlige muskelsvindsygdom SMA 1, 2 eller 3.
Globalt register skal løfte behandlingen af LGMD
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i Sjældne diagnoser.

EAN: Et nyt globalt register skal løfte og sætte fart på forskning i og behandling af den sjældne neuromuskulære sygdom limb girdle (LGMD).
Evrysdi beskytter motorfunktion hos præsymptomatiske spædbørn med SMA
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Evrysdi (risdiplam) forbedrer motorfunktion hos præsymptomatiske spædbørn efter et år, viser nye foreløbige data fra RAINBOWFISH-studiet.
Medicinrådet godkender medicin til listepris på 14 mio. kroner
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Medicinrådet har accepteret prisaftalen om genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), og behandlingen anbefales nu ligesom Spinraza (nusinersen) til spædbørn med SMA.
Roche-middel anbefalet mod NMOSD
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i NMOSD.
Enspryng (satralizumab) fra Roche er blevet anbefalet af EUs komite for humane lægemidler, CHMP, til EU-godkendelse for voksne og unge med neuromyelitis optica spektrumforstyrrelse (NMOSD).
Genterapi mod SMA er den største succeshistorie i nyere tid
Skrevet af Maiken Skeem den . Skrevet i SMA.
AAN: Genterapi har været beskyldt for at være en oversolgt og alt for dyr teknologi med adskillige risici – men det er også en teknologi, som kan medføre enorme fremskridt for eksempelvis børn med SMA, fastslår en international ekspert.
Neurofilament er potentiel biomarkør for behandlingsrespons ved SMA
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i SMA.

