Grundlæggere af biotekselskab: Vi har aldrig haft en plan B
Biotekselskabet MipSalus, der står bag den banebrydende udvikling af det nye lægemiddel Phelimin, har aldrig fulgt den slagne vej. Og deres virksomhed er et succesfuldt eksempel på deep science som et interessefællesskab mellem private og offentlige interesser.
Kliniske forsøg med internationale samarbejdspartnere
Iværksættervirksomheden MipSalus er kommet så langt med udviklingen af sit første lægemiddel Plelimin til behandling af Phenylketonuri, PKU, at de kliniske forsøg er planlagt til at gå i gang i slutningen af 2023.
Next Generation Sequencing: Flere diagnosticeres tidligere med sjældne sygdomme
Med Next Generation Sequencing’s (NGS) hastige fremmarch bliver flere patienter henvist til helgenomsekventering, og flere bliver dermed også diagnosticeret for sjældne arvelige sygdomme og kommer tidligere i behandling. Det gælder også inden for kardiologien.
Medicinrådet klar til at udvide målgruppen for SMA-behandlinger
Medicinrådet godkender ny behandlingsvejledning for SMA, og nye data betyder, at flere patienter kan få adgang til behandling, hvis prisen kan forhandles.
Danske Patienter: Skæbnen for patienter med muskelsvind ligger nu i virksomhedernes hænder
Siden Medicinrådets seneste anbefalinger er der kommet flere studier af voksne og børn over seks år, der tyder på en stabilisering af sygdommen.
Langtidsdata: Evrysdi giver fortsatte forbedringer hos børn med SMA 1
Børn med SMA 1 når efter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) når flere motoriske milepæle og viser fortsat forbedring af den motoriske funktion, viser analyser af nye langtidsdata.
