- først med nyheder om medicin

Iværksætteres stædige arbejde: Gennembrud for ny klasse lægemidler til sjældne sygdomme

To danske forskere, Klaus Gregorius og Nicolas O. Krogh, har efter 14 års arbejde i deres biotekselskab MipSalus, opnået et gennembrud med udviklingen af et nyt lægemiddel, Phelimin, det første i en ny klasse lægemidler, der effektivt kan behandle den alvorlige, medfødte sygdom phenylketonuri, PKU.

Sygdommen, der tidligere blev kaldt Føllings sygdom, fører til svær hjerneskade og mental retardering, hvis den ikke bliver diagnosticeret og behandlet kort efter fødslen og skyldes en genetisk defekt i det enzym, der nedbryder aminosyren phenylalanin, Phe.

”Når man har PKU, kan kroppen ikke skille sig af med den overskydende Phe, så den ophober sig i blod og væv i skadelige mængder og forgifter hjernen. Men vores nye lægemiddel Phelimin kan reducere optagelsen af Phe, så patienterne kan udvikle sig normalt, ” siger Nicolas Krogh.

Phe er en nødvendig del af menneskets kost og forekommer i alle typer protein i kosten.

Der findes ikke en egentlig kur, men der eksisterer to lægemidler, der dog kun kan hjælpe en lille del af PKU-patienterne. Hovedparten har ingen anden behandlingsmulighed end en streng diæt, der kraftigt reducerer indtag af protein og som skal følges resten af livet. Desuden skal de indtage op til 250 tabletter hver dag, for at få de livsnødvendige aminosyrer og næringsstoffer.

Ikke-systemisk lægemiddel

MipSalus’ platform er en kombination af flere eksisterende, kendte og etablerede teknologier med hovedvægten på Molecular Imprinted Polymers, MIP, en metode som MipSalus har forfinet, så virksomheden nu besidder en førende ekspertise på området.

MIP-partiklerne producerer antistof-lignende sites i en syntetisk polymer ved at forme polymer-matrixen omkring liganden, altså skabelonen.

”Vi bruger MIPs til at binde Phe i mave-tarmkanalen, men vi har forbedret MIP-teknologien, så vi kan sortere og udvælge de MIP-partikler, der er bedst til at binde sig til Phe,” siger Nicolas Krogh.

Det er afgørende for, at det MIP-baserede lægemiddel kan virke mere specifikt, gives i mindre doser og kan opfylde lægemiddelmyndighedernes regulatoriske krav. Lægemidlet har også færre bivirkninger.

“Phelimin er et ikke-systemisk lægemiddel, der skal drikkes i forbindelse med et måltid. Det vil betyde, at personer med PKU vil kunne spise normale fødevarer og leve et normalt liv og i det hele taget opnå en drastisk forbedret livskvalitet,” forklarer Nicolas Krogh.

Tæt på kliniske forsøg

Udviklingen af Phelimin er i de afsluttende faser. Næste år indledes de kliniske studier, som i dette tilfælde er mindre omfattende og tidskrævende end normalt, da Phelimins virkning er ikke-systemisk. MipSalus forventer at få tilladelse til begrænsede forsøg, hvor reduktionen i blodets indhold af Phe sammenlignet med ”ikke behandling”, accepteres som det eneste kliniske endpoint.

Phelimin har vist proof of concept i mus og har opnået Orphan Drug Designation af FDA og EMA.

PKU blev tidligere kaldt Føllings sygdom.

Home sensor

”Som en spin-off er vi i gang med at udvikle en ’home-sensor’, så PKU-patienter selv kan monitorere indholdet af Phe i blodet og hurtigt justere mad og medicin,” fortæller Nicolas Krogh.

Som det er nu, bliver PKU-patienter testet et par gange om måneden på en PKU-klinik, gravide og børn lidt oftere. Blodprøverne bliver sendt til et laboratorium, der sender resultatet til klinikken, som så informerer patienterne. En dyr og tidskrævende procedure, som MipSalus’ home sensor kan gøre en ende på.

Phelimin er dosisafhængig, så patienterne kan ’skræddersy’ behandlingen hjemme, efter hvilke fødevarer og hvor meget de har lyst til at spise. Midlet er en viskøs suspension, der skal drikkes før måltidet. Normalt får man ca. 60 g protein i døgnet, og deler man det op på tre hovedmåltider, skal man have ca. 10 g Phelimin pr. måltid.

”Det er intet i forhold til 250 tabletter om dagen,” som Nicolas Krogh siger.

Baggrund

Sygdommen phenylketonuria

  • Phenylketonuria, PKU, er en sjælden, medfødt, livslang sygdom, som skyldes en defekt i enzymet phenylalanine hydroxylase, PAH.
  • PAH’s opgave er at omsætte overskydende phenylalanine, Phe, i blodet til aminosyren tyrosin.
  • Phe er en nødvendig del af menneskets kost og forekommer naturligt i alle slags protein i kosten.
  • Alle nyfødte screenes for PKU ved en blodprøve i hælen.
  • Hvis ikke PKU-behandlingen indledes højst to-tre uger efter fødslen, vil barnet få alvorlige hjerneskader, stærkt nedsat intelligens og epilepsi.
  • Alle nyfødte der diagnosticeres med PKU skal omgående følge en streng diæt, der kraftigt

reducerer indtag af protein, for at udvikle sig normalt. Dertil skal PKU-patienter indtage typisk op til 250 tabletter om dagen med de livsnødvendige aminosyrer og næringsstoffer.

  • I de første måneder suppleres modermælken med en særlig phenylalaninfattig vælling.
  • Compliance er et problem, især blandt de unge patienter.
  • Der eksisterer to lægemidler til behandling af PKU, Kuvan og Pegvaliase, men de kan kun hjælpe en lille del af PKU-patienterne. For hovedparten af patienterne er en streng diæt den eneste behandlings mulighed.
  • Der findes en PKU-forening i Danmark. www.PKU.dk

Hvor mange?

  • I Danmark bliver der født 5-10 børn med PKU om året.
  • Der lever omkring 450 patienter med PKU i Danmark.
  • 49 danskere lever med sent diagnosticeret PKU. De er født mellem 1929-1964. Enten før man begyndte at screene, eller fordi urintesten var falsk negativ.
  • Der er mindst 50.000 diagnosticerede PKU-patienter under 40 år alene i den vestlige verden.

Hvad koster sygdommen?

  • Der findes ikke opgørelser i Danmark over samfundets omkostninger ved PKU, men beløbet ligger formentlig mellem 150.000 -190.000 kr. pr. år*.

De to grundlæggere af MipSalus:

  • Klaus Gregorius har en MSc i biokemi fra Københavns Universitet og en ph.d i kemi fra den tidligere Landbohøjskolen, nu LIFE. Han er CSO i MipSalus og medlem af bestyrelsen.
  • Nicolas Krogh har en MSc i biokemi fra Københavns Universitet. Han er CEO i MipSalus og medlem af bestyrelsen.

Navnet

  • MipSalus er en kombination af Mip og Salu, den gamle romerske gudinde for sundhed og velstand.

 

*Kilde: Beløbet anslås på baggrund af amerikanske opgørelser fra 2019 af overlæge. dr. med. Allan Lund, Center for Sjældne Sygdomme, Rigshospitalet.

Sundhedskultur

  • Chef i Sundhedsstyrelsen driver kunstbiograf med socialt ansvar

    Claus Malta er læge og enhedschef i Sundhedsstyrelsen med ansvar for videreuddannelse. Samtidig er han direktør for Parkteatret i Frederikssund, der med én stor sal fungerer både som kunstbiograf og teater, og som derudover huser en café, der har udviklingshæmmede ansat.

  • Skøn bog om mennesker og dyrs hjerter er både til børn og voksne

    BØGER: Dyrlæge og professor på Københavns Universitet Lisbeth Høier Olsen og læge og professor i hjertesygdomme Jacob Eifer Møller, Rigshospitalet og Odense Universitetshospital, har inspireret af egne børn og børnebørn begået en fremragende bog om dyr og menneskers allervigtigste organ. En bog som både mindre og større børn, men også voksne, kan have fornøjelse af.

  • DR-serie gør op med myten om at alkohol øger kunstnerens kreativitet

    TV: Forfatter og journalist Jesper Stein kender om nogen selv til litteraturens og kunstverdens billeder af den lidende kunstner, der skaber sine værker på sprut, stoffer, smøger, angst og dæmoner. Hans samtaler i ny TV-serie med andre danske tidligere alkoholiserede kunstnere er vellykkede og overbevisende punkteringer af forestillingerne om rusen som kunstens store hjælper.

  • Tidligere hospitals- og patientsikkerheds-direktør: Jeg synger ikke længere falsk

    KULTUR-TEMPERATUR: Beth Lilja måtte ikke synge med i folkeskolen, fordi hun sang falsk. Nu har hun som pensionst fundet et kursus for brummere, som har boostet hendes selvtillid omkring det at synge. Efter et langt livs tjeneste i sundhedsvæsnet nyder hun også tid til at ro og til at læse bøger.

  • Ung kvindes bog om skizofreni gør op med mediernes skræmmehistorier og vrangbilleder

    BØGER: Vi har ikke brug for flere negative historier om psykisk syge i medierne, for lige nu er det desværre de opsigtsvækkende, men stigmatiserende overskrifter, der dominerer mediebilledet. Vi har i stedet brug for stille og rolige beretninger om, hvordan man som psykisk syg klarer et helt almindeligt liv med alle de udfordringer og glæder, det giver, fastslår den danske, unge skizofrene forfatter, Georgia Brask.

  • PLO’s næstformand anbefaler TV-serie om terapeut: Den har paralleller til min hverdag

    KULTUR-TEMPERATUR: For praktiserende læge Mireille Lacroix er kultur lige så meget oplevelser i hverdagen, som det er noget, man køber billet til. Skønlitteratur udfordrer hendes tålmodighed, til gengæld har serien ’Shrinking’ på Apple TV+ fået hende til at grine, samtidig med at hun fandt en faglig relevans.

Chefredaktører

Kristian Lund
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nina Vedel-Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Nordisk annoncedirektør

Marianne Østergaard Petersen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Adresse

Schæffergården
Jægersborg Alle 166
2820 Gentofte
CVR: 37 21 28 22

Kontakt

Annoncer
Jobannoncer
Kontaktinfo
Abonnement
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Redaktionschef

Helle Torpegaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Journalister

Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

Bo Karl Christensen, redaktionsleder
Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
Christina Alfthan - patientrettigheder

Tilknyttede journalister

Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
Jette Marinus - respiratorisk
Maria Cuculiza - kultur, neurologi
Gorm Palmgren - onkologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
Ebbe Fischer - allround
Hani Abu-Khalil - allround
Natacha Houlind Petersen - allround
Anne Westh - allround
Hanna Sigga Madslund - allround
Stephanie Hollender - allround
Thomas Telving - allround

 

Kommerciel afdeling

Annoncekonsulent
Malene Laursen
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Annoncekonsulent
Helle Hviid
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Salgskonsulent, Sverige
Annika Östholm
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Webinarer
Majbritt Laustrup
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Administrativ koordinator
Anette Kjer Overgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Konference koordinator
Christina Ludvig
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Projektledere
Susanne Greisgaard
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
Lisbet Møller Helweg
Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Research
Birgitte Gether