Skip to main content
 

- først med nyheder om medicin

Iværksætteres stædige arbejde: Gennembrud for ny klasse lægemidler til sjældne sygdomme

To danske forskere, Klaus Gregorius og Nicolas O. Krogh, har efter 14 års arbejde i deres biotekselskab MipSalus, opnået et gennembrud med udviklingen af et nyt lægemiddel, Phelimin, det første i en ny klasse lægemidler, der effektivt kan behandle den alvorlige, medfødte sygdom phenylketonuri, PKU.

Sygdommen, der tidligere blev kaldt Føllings sygdom, fører til svær hjerneskade og mental retardering, hvis den ikke bliver diagnosticeret og behandlet kort efter fødslen og skyldes en genetisk defekt i det enzym, der nedbryder aminosyren phenylalanin, Phe.

”Når man har PKU, kan kroppen ikke skille sig af med den overskydende Phe, så den ophober sig i blod og væv i skadelige mængder og forgifter hjernen. Men vores nye lægemiddel Phelimin kan reducere optagelsen af Phe, så patienterne kan udvikle sig normalt, ” siger Nicolas Krogh.

Phe er en nødvendig del af menneskets kost og forekommer i alle typer protein i kosten.

Der findes ikke en egentlig kur, men der eksisterer to lægemidler, der dog kun kan hjælpe en lille del af PKU-patienterne. Hovedparten har ingen anden behandlingsmulighed end en streng diæt, der kraftigt reducerer indtag af protein og som skal følges resten af livet. Desuden skal de indtage op til 250 tabletter hver dag, for at få de livsnødvendige aminosyrer og næringsstoffer.

Ikke-systemisk lægemiddel

MipSalus’ platform er en kombination af flere eksisterende, kendte og etablerede teknologier med hovedvægten på Molecular Imprinted Polymers, MIP, en metode som MipSalus har forfinet, så virksomheden nu besidder en førende ekspertise på området.

MIP-partiklerne producerer antistof-lignende sites i en syntetisk polymer ved at forme polymer-matrixen omkring liganden, altså skabelonen.

”Vi bruger MIPs til at binde Phe i mave-tarmkanalen, men vi har forbedret MIP-teknologien, så vi kan sortere og udvælge de MIP-partikler, der er bedst til at binde sig til Phe,” siger Nicolas Krogh.

Det er afgørende for, at det MIP-baserede lægemiddel kan virke mere specifikt, gives i mindre doser og kan opfylde lægemiddelmyndighedernes regulatoriske krav. Lægemidlet har også færre bivirkninger.

“Phelimin er et ikke-systemisk lægemiddel, der skal drikkes i forbindelse med et måltid. Det vil betyde, at personer med PKU vil kunne spise normale fødevarer og leve et normalt liv og i det hele taget opnå en drastisk forbedret livskvalitet,” forklarer Nicolas Krogh.

Tæt på kliniske forsøg

Udviklingen af Phelimin er i de afsluttende faser. Næste år indledes de kliniske studier, som i dette tilfælde er mindre omfattende og tidskrævende end normalt, da Phelimins virkning er ikke-systemisk. MipSalus forventer at få tilladelse til begrænsede forsøg, hvor reduktionen i blodets indhold af Phe sammenlignet med ”ikke behandling”, accepteres som det eneste kliniske endpoint.

Phelimin har vist proof of concept i mus og har opnået Orphan Drug Designation af FDA og EMA.

PKU blev tidligere kaldt Føllings sygdom.

Home sensor

”Som en spin-off er vi i gang med at udvikle en ’home-sensor’, så PKU-patienter selv kan monitorere indholdet af Phe i blodet og hurtigt justere mad og medicin,” fortæller Nicolas Krogh.

Som det er nu, bliver PKU-patienter testet et par gange om måneden på en PKU-klinik, gravide og børn lidt oftere. Blodprøverne bliver sendt til et laboratorium, der sender resultatet til klinikken, som så informerer patienterne. En dyr og tidskrævende procedure, som MipSalus’ home sensor kan gøre en ende på.

Phelimin er dosisafhængig, så patienterne kan ’skræddersy’ behandlingen hjemme, efter hvilke fødevarer og hvor meget de har lyst til at spise. Midlet er en viskøs suspension, der skal drikkes før måltidet. Normalt får man ca. 60 g protein i døgnet, og deler man det op på tre hovedmåltider, skal man have ca. 10 g Phelimin pr. måltid.

”Det er intet i forhold til 250 tabletter om dagen,” som Nicolas Krogh siger.

Baggrund

Sygdommen phenylketonuria

  • Phenylketonuria, PKU, er en sjælden, medfødt, livslang sygdom, som skyldes en defekt i enzymet phenylalanine hydroxylase, PAH.
  • PAH’s opgave er at omsætte overskydende phenylalanine, Phe, i blodet til aminosyren tyrosin.
  • Phe er en nødvendig del af menneskets kost og forekommer naturligt i alle slags protein i kosten.
  • Alle nyfødte screenes for PKU ved en blodprøve i hælen.
  • Hvis ikke PKU-behandlingen indledes højst to-tre uger efter fødslen, vil barnet få alvorlige hjerneskader, stærkt nedsat intelligens og epilepsi.
  • Alle nyfødte der diagnosticeres med PKU skal omgående følge en streng diæt, der kraftigt

reducerer indtag af protein, for at udvikle sig normalt. Dertil skal PKU-patienter indtage typisk op til 250 tabletter om dagen med de livsnødvendige aminosyrer og næringsstoffer.

  • I de første måneder suppleres modermælken med en særlig phenylalaninfattig vælling.
  • Compliance er et problem, især blandt de unge patienter.
  • Der eksisterer to lægemidler til behandling af PKU, Kuvan og Pegvaliase, men de kan kun hjælpe en lille del af PKU-patienterne. For hovedparten af patienterne er en streng diæt den eneste behandlings mulighed.
  • Der findes en PKU-forening i Danmark. www.PKU.dk

Hvor mange?

  • I Danmark bliver der født 5-10 børn med PKU om året.
  • Der lever omkring 450 patienter med PKU i Danmark.
  • 49 danskere lever med sent diagnosticeret PKU. De er født mellem 1929-1964. Enten før man begyndte at screene, eller fordi urintesten var falsk negativ.
  • Der er mindst 50.000 diagnosticerede PKU-patienter under 40 år alene i den vestlige verden.

Hvad koster sygdommen?

  • Der findes ikke opgørelser i Danmark over samfundets omkostninger ved PKU, men beløbet ligger formentlig mellem 150.000 -190.000 kr. pr. år*.

De to grundlæggere af MipSalus:

  • Klaus Gregorius har en MSc i biokemi fra Københavns Universitet og en ph.d i kemi fra den tidligere Landbohøjskolen, nu LIFE. Han er CSO i MipSalus og medlem af bestyrelsen.
  • Nicolas Krogh har en MSc i biokemi fra Københavns Universitet. Han er CEO i MipSalus og medlem af bestyrelsen.

Navnet

  • MipSalus er en kombination af Mip og Salu, den gamle romerske gudinde for sundhed og velstand.

 

*Kilde: Beløbet anslås på baggrund af amerikanske opgørelser fra 2019 af overlæge. dr. med. Allan Lund, Center for Sjældne Sygdomme, Rigshospitalet.

Sundhedskultur

  • Teaterstykket TRIP er syret i ordets bedste forstand

    TEATER: Forvent det uventede, når Blaagaards Teater leger med den psykedeliske oplevelse i teaterstykket TRIP. Det får fem stjerner for at være virkelig, virkelig weird.

  • Kommende direktør for kæmpesygehus havde en god dag på stadion

    KULTUR-TEMPERATUR: Ricco Dyhr står fra 2024 i spidsen for et kæmpesygehus bestående af både Nykøbing Falster Sygehus og Sjællands Universitetshospital. I september måned havde han stadig tid til en tur i Parken, da Danmark slog miniputstaten San Marino i en kvalifikationskamp til EM.

  • Norsk bog vaccinerer med humor og viden mod skam over sexsygdomme

    BØGER: Den norske læge og succesforfatter Ellen Støkken Dahl er draget på mission stærkt bevæbnet med patienter, humor, anekdoter, historiske fakta og en blændende pen. Hendes mål er, at vi begynder at opfatte sexsygdomme mindre dramatiske og i øvrigt holder op med at skamme os over dem og det, som gjorde, at vi fik dem.

  • Vigtig og nødvendig bog kaster nyt lys på mennesker med demens

    BØGER: En ny bog retter på bedste vis blikket mod, hvordan vi, der er raske, bliver bedre til at ’oversætte’ demenssprog og giver gode råd og mange konstruktive værktøjer til, hvordan vi bliver i stand til at ’tale’ sproget, så vi kan skabe bedre rammer for det menneske, der har demens.

  • Roman fremmaner AIDS-epidemiens mange spøgelser

    BØGER: Aksen i Rebecca Makkais roman ´Boystown´ er AIDS-epidemien og det spor af ulykkelige skæbner og død, der fulgte i kølvandet. Men det er ikke kun en historie om AIDS – romanen handler i lige så høj grad om tidens og kærlighedens aftryk og om de indre smertelandskaber, vi hver især bærer rundt på.

  • Afgående formand for sygeplejerskerne: Når jeg får mere tid, skal jeg synge i kor

    KULTUR-TEMPERATUR: 1. oktober fratræder Grete Christensen som Dansk Sygeplejeråds formand, og et langt fagpolitisk virke slutter. Snart får hun mere tid til kultur, som kan bruges til at blotlægge uligheden i samfundet og magtanvendelsen i fortidens psykiatri. Kultur er dog også forbundet med ren glæde, når det kommer til at synge.

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør

    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Jobannoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, neurologi
    Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
    Christina Alfthan - patientrettigheder

    Tilknyttede journalister

    Natacha Houlind Petersen - allround
    Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
    Berit Andersen – psykiatri
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur
    Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
    Gorm Palmgren - onkologi
    Hani Abu-Khalil - allround
    Anne Westh - allround
    Stephanie Hollender - allround
    Thomas Telving - allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Annoncekonsulent
    Helle Hviid
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Projektledere
    Susanne Greisgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Lisbet Møller Helweg
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether