Børn med SMA 1 når efter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) når flere motoriske milepæle og viser fortsat forbedring af den motoriske funktion, viser analyser af nye langtidsdata.

Resultaterne stammer fra FIREFISH-studiets open label-forlængelse, hvor i alt 41 børn fra FIREFISH-studiet blev indrulleret i 2018. Efter to år deltog 38 børn fortsat, og ud af dem var 18 i stand til at sidde uden støtte i et halvt minut eller mere (44 procent [90 procent CI 31–58]), mens ingen af børnene kunne stå eller gå ved egen hjælp efter to års behandling.  

Langtidsstudiet leverer samtidig nye sikkerhedsdata, og her rapporterer forskerne, at omkring halvdelen af børnene pådrog sig en infektion i de øvre luftveje (54 procent). Den mest almindelige alvorlige uønskede hændelse var lungebetændelse, som forekom hos 16 af børnene (39 procent) og vejrtrækningsbesvær, som tre børn oplevede (7 procent).

Evrysdi er en oral behandling, som i Europa er godkendt til SMA-patienter ned til to måneder med en klinisk diagnose af SMA Type 1, Type 2 eller Type 3 eller med en til fire SMN2-kopier, og Medicinrådet anbefaler behandlingen til patienter med SMA 1, som ikke er i vedvarende ventilationsbehandling mere end 16 timer i døgnet, og til børn med SMA type 2 og 3, som er under 6 år, når de påbegynder behandlingen.

De nye resultater er publiceret i The Lancet, hvor forskerne konkluderer, at to års behandling med Evrysdi giver fortsatte forbedringer af den motoriske funktion hos børn med SMA 1.