- først med nyheder om medicin

Kliniske forsøg med internationale samarbejdspartnere

Iværksættervirksomheden MipSalus er kommet så langt med udviklingen af sit første lægemiddel Plelimin til behandling af Phenylketonuri, PKU, at de kliniske forsøg er planlagt til at gå i gang i slutningen af 2023.

Men kliniske forsøg er dyre, og MipSalus har søgt midler hos EU’s forsknings- og innovationsprogram Horizons 2022, der meldte ud, at biotekfirmaer, der er i stand til at udvikle lægemidler til flere sjældne sygdomme, kunne opnå økonomisk støtte.

”MipSalus sendte en ansøgning på 8,4 mio EUR, og vi er sluppet gennem den første runde. Der var 130 ansøgere, og nu er vi 25 tilbage i puljen,” siger Nicolas Krogh, medejer af MipSalus.

TEMA: Sjældne sygdomme

Den genetiske diagnostik er i rivende udvikling. For mange patienter med sjældne sygdomme har den nye teknologi allerede medført bedre behandling og genetisk rådgivning, ligesom den har sat punktum for mange års opslidende ørkenvandring i sundhedssystemet. I dag kender vi omkring 10.000 sjældne sygdomme, og det skønnes, at der for cirka 80 procents vedkommende findes en genetisk årsag. Men selv i dag kan gå flere år, før en patient bliver tilbudt genetisk analyse, og en sådan analyse kan medføre både sundhedsmæssige og etiske udfordringer for patienterne og deres læger. Medicinske Tidsskrifter stiller i et tema skarpt på nogle af de succeser og udfordringer, der er fulgt i kølvandet på next-generation sequencing, også kendt som dyb sekventering, på sjældne-området.

Lige nu går virksomhedens skabere og venter på svar.

Fem patienter hvert sted

De kliniske forsøg omfatter sunde, voksne PKU-patienter og skal foretages på et dansk, et irsk og et engelsk hospital, som MipSalus samarbejder med. Det drejer sig om Klinisk Genetisk Afdeling på Rigshospitalet, The Mater Misericordiae University Hospital i Dublin, Irland, og Children’s Hospital i Birmingham, England, der er nogle af de største europæiske centre for PKU-patienter.

”Vi skal bruge måske fem patienter hvert sted. Det er nok. Phelimin skal virke hurtigt, ellers duer det ikke,” siger Nicolas Krogh.

MipSalus har diskuteret et første ’scientific advice’ med Lægemiddelstyrelsen, som har bekræftet, at Phe-koncentrationen i blodet er det kliniske endpoint for studierne. 

Ikke længere et gram men et ton

Men det er ikke gjort med det. MipSalus har også sikret sig en række samarbejdspartnere, der skal hjælpe med at få det regulatoriske på plads.

”Vi er nu så langt, at vi er ved at opskalere alle processer til industrielt format. Nu er det ikke længere et gram, men mange kilo og i sidste ende tons,” siger Nicolas Krogh.

Men et nyt lægemiddel skal opfylde mange krav:

”Vi skal lave en dokumentationspakke, men fordi vi er et lille firma, har vi ikke ressourcer til at lave dokumentation på det niveau. Inden for det regulatoriske bruger vi derfor det norske firma Smerud Medical Research International AS, der har stor erfaring og stået for 1100 kliniske forsøg. Med Smeruds hjælp og viden kan vi navigere i de nationale myndigheders bureaukrati. Hele vores måde at arbejde på skal også verificeres,” siger han.

Sundhedskultur

  • Populær hospitals-serie slutter med en sidste sæson fuld af overraskelser

    STREAMING: Sundhedsorganisationen WHO har rost dramaserien ´New Amsterdam´ om hospitalsdirektøren Max Goodwins kamp mod bureaukrati, nedskæringer og patienters umyndiggørelse og ulige adgang til sundhedsydelser. Nu er serien tilbage med en ny – men desværre for seriens mange fans også uigenkaldeligt sidste sæson. 

  • Norsk lægeserie tegner kjempebra

    STREAMING: En læge, en uhelbredelig hjernetumor, et år tilbage at leve i, og så går det ellers løs i Viaplays, nye mørke, uforudsigelige og aldeles velspillede dramaserie, R.I.P Henry.

  • Dokumentarserie om køns-operation pirker godt og grundigt til fordomme om køn

    DOKUMENTAR: Mere Milo viser Helle Thorning-Schmidts yngste barn Milo Kinnochs transition og kamp for også fysisk at blive mand. Det er en særdeles simpelt produceret dokumentarserie i seks afsnit, som vises på Feminas hjemmeside. Ikke desto mindre tyder serien til at blive en fin lille og meget fordomsnedbrydende serie, som man kun kan undre sig over ikke produceres af en af de store TV-stationer.

  • Ny TV-serie fra akutafdeling er et underspillet, men stærkt nødråb

    DOKUMENTAR: På akutafdelingen på Slagelse Sygehus hører det til dagens orden, at det vælter ind med flere patienter, end man har plads og personale til. Konsekvenserne er ambulancer i kø, ventetider til stamafdelinger, patienter på gangene, time-outs og et akut-personale, der styrter rundt på gange og stuer for at redde liv. Det dokumenterer en stærk lille mini-serie fra en hæsblæsende akutafdeling.

  • Ny inspirerende fagbog vil lære ergoterapien at bruge naturen

    BØGER: Patienter - og raske - bør tilbydes friluftslivsaktiviteter i grønne omgivelser, uanset om indsatsen har fokus på sundhedsfremme, forebyggelse, rehabilitering eller palliation, anbefaler to ergoterapeuter bag en ny bog om sundhedsindsatser i grønne omgivelser.

  • Sundhedspolitikere bør drage konsekvenser og patienter kan lære af fremragende bog

    BØGER: Journalist Anne Meiniche, der har levet i tæt symbiose med det danske sundhedsvæsen siden et alvorligt trafikuheld for mere end 22 år siden, efterlyser omsorgsparathed fremfor omstillingsparathed i sin nye bog. Bogen er et fremragende indspark, som sundhedspolitikere bør drage konsekvenser af og andre patienter lære af.

    • Chefredaktører
      Kristian Lund
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Nina Vedel-Petersen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Nordisk annoncedirektør
      Marianne Østergaard Petersen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Adresse

      Schæffergården
      Jægersborg Alle 166
      2820 Gentofte
      CVR: 37 21 28 22

      Kontakt

      Annoncer
      Kontaktinfo
      Abonnement
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    • Redaktionschef

      Helle Torpegaard
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Journalister

      Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder
      Bo Karl Christensen, redaktionsleder
      Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
      Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
      Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
      Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
      Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
      Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik

      Tilknyttede journalister

      Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
      Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
      Jette Marinus - respiratorisk
      Maria Cuculiza - kultur, neurologi
      Gorm Palmgren - onkologi
      Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
      Ebbe Fischer - allround
      Natacha Houlind Petersen - allround
      Anne Westh - allround
      Hanna Sigga Madslund - allround
      Stephanie Hollender - allround

      Kommerciel afdeling

      Annoncekonsulent
      Malene Laursen
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Salgskonsulent, Sverige
      Annika Östholm
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Webinarer
      Majbritt Laustrup
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Administrativ koordinator
      Anette Kjer Overgaard
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Konference koordinator
      Christina Ludvig
      Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

      Research
      Birgitte Gether