Kliniske forsøg med internationale samarbejdspartnere
Iværksættervirksomheden MipSalus er kommet så langt med udviklingen af sit første lægemiddel Plelimin til behandling af Phenylketonuri, PKU, at de kliniske forsøg er planlagt til at gå i gang i slutningen af 2023.
Men kliniske forsøg er dyre, og MipSalus har søgt midler hos EU’s forsknings- og innovationsprogram Horizons 2022, der meldte ud, at biotekfirmaer, der er i stand til at udvikle lægemidler til flere sjældne sygdomme, kunne opnå økonomisk støtte.
”MipSalus sendte en ansøgning på 8,4 mio EUR, og vi er sluppet gennem den første runde. Der var 130 ansøgere, og nu er vi 25 tilbage i puljen,” siger Nicolas Krogh, medejer af MipSalus.
Lige nu går virksomhedens skabere og venter på svar.
Fem patienter hvert sted
De kliniske forsøg omfatter sunde, voksne PKU-patienter og skal foretages på et dansk, et irsk og et engelsk hospital, som MipSalus samarbejder med. Det drejer sig om Klinisk Genetisk Afdeling på Rigshospitalet, The Mater Misericordiae University Hospital i Dublin, Irland, og Children’s Hospital i Birmingham, England, der er nogle af de største europæiske centre for PKU-patienter.
”Vi skal bruge måske fem patienter hvert sted. Det er nok. Phelimin skal virke hurtigt, ellers duer det ikke,” siger Nicolas Krogh.
MipSalus har diskuteret et første ’scientific advice’ med Lægemiddelstyrelsen, som har bekræftet, at Phe-koncentrationen i blodet er det kliniske endpoint for studierne.
Ikke længere et gram men et ton
Men det er ikke gjort med det. MipSalus har også sikret sig en række samarbejdspartnere, der skal hjælpe med at få det regulatoriske på plads.
”Vi er nu så langt, at vi er ved at opskalere alle processer til industrielt format. Nu er det ikke længere et gram, men mange kilo og i sidste ende tons,” siger Nicolas Krogh.
Men et nyt lægemiddel skal opfylde mange krav:
”Vi skal lave en dokumentationspakke, men fordi vi er et lille firma, har vi ikke ressourcer til at lave dokumentation på det niveau. Inden for det regulatoriske bruger vi derfor det norske firma Smerud Medical Research International AS, der har stor erfaring og stået for 1100 kliniske forsøg. Med Smeruds hjælp og viden kan vi navigere i de nationale myndigheders bureaukrati. Hele vores måde at arbejde på skal også verificeres,” siger han.
