Genterapi viser god effekt hos børn med præsymptomatisk SMA
Skrevet af Maiken Skeem den . Skrevet i SMA.
AAN: Børn med præsymptomatisk SMA gør motoriske fremskridt som almindeligt udviklede jævnaldrende børn uden SMA efter behandling med genterapien Zolgensma (onasemnogen abeparvovec).
Sundhedsstyrelsen sylter anmodning om SMA-screeningsprogram
Skrevet af Sybille Hildebrandt den . Skrevet i SMA.
Dansk Pædiatrisk Selskab anmodede for et år siden Sundhedsstyrelsen om at igangsætte et screeningsprogram for Spinal Muskelatrofi for nyfødte. Men Sundhedsstyrelsen har endnu ikke reageret på indstillingen.
Sundhedsstyrelsen: Screeningsprogrammer tager år at indføre
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Covid-19 og generelt lange behandlingstider for nye kandidater til nationale screeningsprogrammer er forklaringen på, at Sundhedsstyrelsen endnu ikke har behandlet et forslag fra Dansk Pædiatrisk Selskab om at indføre screening af nyfødte for alvorlige former for 5q Spinal Muskelatrofi (SMA).
Overlæge: Zolgensmas store fordel er også præparatets ulempe
Skrevet af Sybille Hildebrandt den . Skrevet i SMA.
Fordelen ved genterapien Zolgensma i forhold til det konkurrerende middel Spinraza er, at det er en engangsbehandling - men det er samtidigt også behandlingens store ulempe, fortæller overlæge Peter Born ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet.
Sundhedsøkonomisk analyse skal tackle usikkerhed om Zolgensma
Skrevet af Sybille Hildebrandt den . Skrevet i SMA.
Medicinrådets sekretariat arbejder på ny sundhedsøkonomisk analyse for genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af Spinal Muskelatrofi (SMA).
Evrysdi godkendt i EU
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i SMA.
Europa-Kommissionen har godkendt Evrysdi (risdiplam) til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter helt ned til to måneder med en klinisk diagnose af SMA Type 1, Type 2 eller Type 3 eller med en til fire SMN2-kopier.
Evrysdi i to år forbedrer stadig motorfunktionen hos SMA-patienter
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i SMA.
Behandling af SMA-patienter, der er to til 25 år, med Evrysdi (risdiplam) viser, at de gevinster, der var opnået i motorisk funktion efter et år blev opretholdt eller forbedret efter to år.
Evrysdi får positiv vurdering af CHMP
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.


