Sundhedsøkonomisk analyse skal tackle usikkerhed om Zolgensma
Skrevet af Sybille Hildebrandt den . Skrevet i SMA.
Medicinrådets sekretariat arbejder på ny sundhedsøkonomisk analyse for genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af Spinal Muskelatrofi (SMA).
Evrysdi godkendt i EU
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i SMA.
Europa-Kommissionen har godkendt Evrysdi (risdiplam) til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter helt ned til to måneder med en klinisk diagnose af SMA Type 1, Type 2 eller Type 3 eller med en til fire SMN2-kopier.
Evrysdi i to år forbedrer stadig motorfunktionen hos SMA-patienter
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i SMA.
Behandling af SMA-patienter, der er to til 25 år, med Evrysdi (risdiplam) viser, at de gevinster, der var opnået i motorisk funktion efter et år blev opretholdt eller forbedret efter to år.
Evrysdi får positiv vurdering af CHMP
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
EMAs komite for vurdering af medicin til mennesker (CHMP) anbefaler en godkendelse af Evrysdi (risdiplam), som er den første orale behandling til SMA-patienter.
Medicinrådet udsætter vurdering af Zolgensmas behandlingsværdi
Skrevet af Nina Bro og Helle Torpegaard den . Skrevet i SMA.
Medicinrådet udsatte onsdag, vurderingen af behandlingsværdien af det nye og rekorddyre lægemiddel Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskel atrofi, fordi der på dagsordenen var sat for kort tid af til drøftelserne.
88 procent SMA type 1-småbørn i live efter to år med Evrysdi
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i SMA.
Spædbørn med symptomatisk type 1 spinal muskelatrofi (SMA) fortsætter med at forbedre deres motoriske evner fra måned 12 frem til måned 24 med den orale medicin Evrysdi (risdiplam).
Enspryng godkendt af FDA mod NMOSD
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i NMOSD.
Enspryng (satralizumab-mwge) er blevet godkendt af FDA som den første og eneste subkutane behandling for voksne, der lever med anti-aquaporin-4 (AQP4) antistofpositiv NMOSD (Neuromyelitis optica spektrum sygdom).
Vil undersøge om Spinraza kan styrke genterapeutisk behandling
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i SMA.