Evrysdi får positiv vurdering af CHMP

EMAs komite for vurdering af medicin til mennesker (CHMP) anbefaler en godkendelse af Evrysdi (risdiplam), som er den første orale behandling til SMA-patienter.

Anbefalingen gælder børn med klinisk diagnosticeret 5q SMA type 1, 2 og 3 fra de er to måneder gamle, samt patienter med en til fire SMN2-kopier.

Evrysdi er det tredje lægemiddel til behandling af SMA, som kommer på markedet inden for få år, men det er den første behandling, som kan tages oralt derhjemme i stedet for på hospitalet via injektioner i rygmarven, så der er tale om en mere skånsom behandling for patienterne.  Dermed vurderer overlæge i neurologi på børneafdelingen ved Odense Universitetshospital Niels Ove Illum, at Evrysdi kommer på markedet som konkurrent til Spinraza (nusinersen), men ikke til den anden SMA-behandling, som netop i denne tid er til behandling i medicinrådet Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec).  

“Risdiplam virker på samme niveau som Spinraza, og det vil sige, at det er relevant for alle de små børn, der får Spinraza i dag. Hos gruppen af børn, der er ældre og ikke får medicinsk behandling i dag, har risdiplam ikke nogen plads, de vil potentielt kunne behandles med Zolgensma. Erfaringen har vist, at det er aldersafhængigt, hvor godt behandlingen virker, og Zolgensma giver en chance til dem, der ikke er i behandling endnu,” siger Niels Ove Illum. Ifølge ham er det især administrationen af behandlingen, der kan få betydning for patienterne og i klinikken. 

“Man slipper for at give patienterne en rygmarvsbehandling. Om Evrysdi helt vil erstatte Spinraza, kan vi ikke sige endnu, men det vil blive givet på samme indikation ligesom behandlingsperspektivet er det samme,” siger Niels Ove illum. 

Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig sygdom, som oftest diagnosticeres inden for det første leveår. Patienter med SMA mangler de såkaldte “survival motor neuroner” (SMN), og det betyder, at patienternes motorneuroner forfalder og dør. Sygdommen er invaliderende og potentielt dødelig, da den giver vejrtrækningsbesvær og progredierende muskeltab. 

SMN-proteinet lavet af generne SMN1 og SMN2, og SMA-patienter mangler SMN1, men har mindst en kopi af SMN2, som producerer et kort SMN-protein, der fungerer dårligere, end proteiner i fuld længde. 

Risdiplam, som er det aktive stof i Evrysdi, har vist sig at kunne få SMN2-genet til at producere proteiner i fuld længde, som kan fungere normalt, og dette forventes at øge overlevelsen af motorneuroner og reducere symptomer ved SMA.

Anbefalingen fra CHMP sker på baggrund af to kliniske studier af behandlingseffekten hos henholdsvis patienter med sygdomsdebut i spædbarnsalderen og patienter med senere debut. Studierne viser en gavnlig effekt på 12-månedersoverlevelsen og på udviklingen af motorik hos meget unge patienter sammenlignet med ubehandlede patienter. Den positive effekt er hos patienter med senere debut demonstreret i et dobbeltblindet, placebokontrolleret studie med patienter i alderen to til 25 år. 

CHMP stiller som led i anbefalingen det krav, at Roche, som står bag lægemidlet, foretager et postautorisations-studie, hvor langtidsperspektiverne for sygdomsprogression hos både tidligt og senere debuterende patienteer med en til fire SMN2-kopier undersøges.