Når Magnus Heunicke siger vores - så mener han regeringens

- først med nyheder om medicin

Medicinrådet udsætter vurdering af Zolgensmas behandlingsværdi

Medicinrådet udsatte onsdag, vurderingen af behandlingsværdien af det nye og rekorddyre lægemiddel Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskel atrofi, fordi der på dagsordenen var sat for kort tid af til drøftelserne.

Det fortæller patientrepræsentant Leif Vestergaard Pedersen efter mødet. Udsættelsen betyder, at en anbefaling for eller imod at gøre Zolgensma til standardbehandling tidligst vil komme efter rådsmødet i april. 

“Medicinrådets medlemmer har et ønske om, at man skal være særligt omhyggelig i denne sag, fordi det er en patientgruppe, der har berørt så mange så meget, som det har. Derfor var der en insisteren på, at det skal gøres ordentligt, så vi ikke kommer ud i en sagsbehandling, som vi har haft omkring Spinraza,” siger Leif Vestergaard Pedersen.

Zolgensma, som er udviklet af Novartis, er kun det andet lægemiddel, som er blevet godkendt til behandling af spinal muskelatrofi, og det er med en listepris på 14 mio. kroner blevet kaldt verdens dyreste lægemiddel. 

Det er en konkurrent til det ligeledes meget dyre lægemiddel Spinraza, der koster 3,6 mio. kroner per patient det første år og derefter 1,3 mio. kr. pr. behandlingsår (herfra fratrækkes en hemmelig rabat, som vurderes til at være minimum 40 procent). Behandlingen med Spinraza fortsætter resten af livet, hvorimod Zolgensma er en genterapi, som kun gives en gang i hele livet.

Selv mener Novartis, at prisen for Zolgensma er omkring det halve af prisen for Spinraza, hvis man ser det over 10 års forløb. 

Tidligere har Medicinrådet imidlertid gentagne gange sagt nej til generel standardbehandling med Spinraza til SMA-patienter, netop fordi det var for dyrt, og evidensen for lav. I dag får kun visse af de yngste og hårdest ramte SMA-patienter tilbudt behandling med Spinraza herhjemme. Modsat mange andre lande i verden, som har taget den store pung frem for at kunne give behandlingen til alle SMA-patienter. 

Forventet levetid

Genterapien erstatter et defekt gen, så patienten selv kan danne et bestemt protein, som er afgørende for funktionen af de såkaldte motorneuroner. Behandlingen ændrer sygdomsforløbet, så barnet får et mildere sygdomsforløb eller potentielt set udvikler sig inden for normalområdet. I dag dør SMA-patienter med grad 0 og grad 1 af sygdommen almindeligvis, inden de er fyldt to år. Har de grad 2 kan de leve mellem to år og normal levetid, og med grad 4 og 5 har de normal levetid, men har forskellige funktionsnedsættelser. Zolgensma kan altså for nogle patienter være en forskel mellem liv eller død, og måske for nogle en forskel mellem et liv som handicappet eller ikke-handicappet. 

Derfor bliver det afgørende, hvilke antagelser Medicinrådet har i forhold til forventet levetid efter behandlingen. Herunder hvor mange år man forventer, at effekten holder.

Skarp konkurrence

Der foregår i øjeblikket en intens kamp mellem medicinalvirksomhederne om at udvikle medicin til SMA-patienterne. SMA er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

For at finde en behandling for SMA har forskerne forsøgt at angribe de mekanismer, der forårsager sygdommen, fra flere sider. Lige nu forskes der i at udvikle medicin, som kan angribe SMA på tre forskellige måder:

1) Ved at erstatte eller korrigere det defekte SMN1-gen. 2) Ved at forbedre det dårligere fungerende SMN2-gen, som er en næsten identisk kopi af SMN1-genet, men som kun danner en lille smule af det funktionelle SMN-protein. Derfor forsøger forskere på forskellige vis at forbedre SMN2-genet. Og 3) Ved at beskytte musklerne for at forhindre tab af muskelkraft eller genoprette muskelkraften.

Zolgensma fungerer ved at erstatte det defekte SMN1-gen.

Et andet lægemiddel, som Medicinrådet har modtaget ansøgning om, er Risdiplam fra Roche. Det er ligesom det meget omtalte lægemiddel Spinraza en behandling, der forsøger at modificere det mindre effektive SMN2-backup gen. Medicinen gives som en væske gennem munden modsat Spinraza, som skal injiceres omkring rygmarven.

Medicinrådet begyndte 16. december at udarbejde protokollen for Risdiplam. Protokollen beskriver, hvordan Medicinrådet vil foretage vurderingen af lægemidlets værdi for patienterne.