Medicinrådets sekretariat arbejder på ny sundhedsøkonomisk analyse for genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af Spinal Muskelatrofi (SMA).

Analysen skal blandt andet give bud på, hvad der skal ske, hvis antagelser om behandlingens effekter og skadesvirkninger ikke holder. 

Det nuværende vidensgrundlag for genterapien Zolgensma mod SMA er spinkelt og kommer fra kliniske studier, som først og fremmest er dyreeksperimentelle studier og teoretiske overvejelser om behandlingsformen og virkningsmekanismen. Der eksisterer endnu ikke langsigtede data for behandlingseffekten af Zolgensma, og det efterlader en række ubekendte om lægemidlets effekter og skadevirkninger, som lægemiddelproducenten forsøger at tackle med en række antagelser i de sundhedsøkonomiske analyser. 

Medicinrådet har imidlertid ikke godtaget disse analyser som en del af vurderingsgrundlaget for Zolgensma, og derfor blev det på rådsmødet ultimo marts besluttet, at Medicinrådets sekretariat skal udarbejde en ny analyse med støtte fra en arbejdsgruppe bestående af professor i sundhedsøkonomi Dorte Gyrd-Hansen og patientrepræsentant Leif Vestergaard Pedersen. 

“Dorte Gyrd-Hansen og jeg arbejder sammen med sekretariatet for, at rådets spørgsmål bliver afdækket i den sundhedsøkonomiske analyse. Vi kan stille spørgsmål undervejs, hvor vi arbejder sammen med sekretariatet om at sikre, at den sundhedsøkonomiske analyse har forholdt sig til de nødvendige ting,” siger Leif Vestergaard-Pedersen.

Usikkerheden skal under kontrol

Den sundhedsøkonomiske analyse, som rådet nu med hjælp fra fagudvalget arbejder på, er en sammenligning af den sundhedsøkonomiske problemstilling ved de to stoffer - ikke en sammenligning af deres effekter, som er beskrevet i fagudvalgets kliniske vurdering. Analysen skal give Medicinrådet det nødvendige økonomiske beslutningsgrundlag og de centrale økonomiske argumenter i sine beslutninger. Blandt andet skal den forholde sig til, hvad der skal ske, hvis en eller flere af forudsætningerne for og antagelser om behandlingen ikke holder. Hvad skal der i så fald ske? 

“Usikkerheden inden for genterapier er endnu større, fordi der om ganske få år kan være nye og endnu bedre lægemidler i pipeline. Der er ikke stor sikkerhed om den langsigtede effekt af Zolgensma, og det er måske ret sandsynligt, at der kommer meget bedre og måske også billigere behandlinger indenfor få år,” siger Leif Vestergaard Pedersen.

En måde at mindske problemet er ved at lade sundhedsvæsenet og virksomheden dele risikoen.

“Hvis virksomheden vælger at lade sundhedsvæsenet påtage sig hele usikkerheden ved at kræve en meget stor engangsbetaling, så undgår man næppe, at usikkerheden bliver en del af kalkulerne i Medicinrådet. Man kan også vælge en model, der i højere grad deler usikkerheden mellem virksomhed og sundhedsvæsen, men det kræver nye afregningsmodeller,” siger han. 

Et trekantsdrama

Grunden til, at at det har været nødvendigt at skrotte firmaets egen analyse og lave en ny hænger blandt andet sammen med, at Zolgensma på mange måder ligner konkurrenten Spinraza. Så forskellene ligger i detaljen, som kræver tid at grave frem, fortæller formand for Medicinrådet Steen Werner Hansen.

“Med hensyn til effekten, så er fagudvalgets medlemmer jo enige om, at Zolgensma kan ligestilles med Spinraza. Fagudvalget siger, at virkningsmekanismen er den samme, idet begge lægemidler øger det protein, der er med til at beskytte mod yderligere nedbrydelse af nervebanerne. Selv om administrationen af lægemidlerne er forskellige, er det altså ikke noget nyt behandlingsprincip. Det er to måder at opnå den samme effekt,” siger Steen Werner Hansen, der nævner, at endnu et lægemiddel baseret på samme behandlingsprincip er på vej gennem EMAs pipeline. Det drejer sig om Risdiplam, der dog gives som mikstur. 

Anser du det for at være en svaghed ved Zolgensma, at det kun skal gives én gang og således ikke kan stoppe behandlingen, hvis der er grelle bivirkninger? 

“Det er blandt andet det, vi diskuterer i rådet - men da vi endnu ikke har færdigbehandlet sagen er jeg ikke så meget for at sige mere om det. Men på baggrund af EMA's advarsel om de alvorlige bivirkninger ved Zolgensma i form af trombotisk mikroangiopati, så diskuterer rådet selvfølgelig også det i deres vurdering af stoffet,” siger Steen Werner Hansen. 

Han fortæller, at trombotisk mikroangiopati optræder relativt hyppigt blandt behandlede patienter set i lyset af, at fem ud af de i alt 800 hidtil behandlede patienter har udviklet tilstanden i dagene efter behandlingen. Til sammenligning ses den tilstand kun hos én til to ud af en million raske børn efter infektion med bestemte colibakterier. 

“Set i det lys er tilstanden hyppig blandt de behandlede og derfor også noget, som Medicinrådet er bekymret over og tager højde for i sin samlede vurdering,” siger han.