Evrysdi godkendt i EU

Europa-Kommissionen har godkendt Evrysdi (risdiplam) til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter helt ned til to måneder med en klinisk diagnose af SMA Type 1, Type 2 eller Type 3 eller med en til fire SMN2-kopier.

Godkendelsen er baseret på data fra to kliniske undersøgelser, der er designet til at repræsentere et bredt spektrum af mennesker, der lever med SMA: FIREFISH hos symptomatiske Type 1-spædbørn i alderen to til syv måneder og SUNFISH hos symptomatiske Type 2 og 3 børn og voksne i alderen to til 25 år. SUNFISH er det første og eneste placebokontrollerede forsøg, der inkluderer voksne med type 2 og 3 SMA.

"Dagens godkendelse af Evrysdi, der er den første og eneste SMA-behandling med dokumenteret effektivitet, som kan tages hjemme, transformerer potentielt behandlingsmulighederne for en bred vifte af mennesker med SMA, der bor i EU," siger dr. Levi Garraway, der er Roches chefmediciner og chef for global produktudvikling.

"Ved at undgå behovet for behandling på hospitalet kan Evrysdi reducere behandlingsbyrden for dem, der lever med SMA, deres plejere og sundhedssystemer," understreger han.

"En nylig undersøgelse foretaget af SMA Europe viste, at en stor del af mennesker med SMA i EU ikke fik en godkendt behandling og dermed følte sig hjælpeløse og frustrerede," siger dr. Nicole Gusset, som er præsident for SMA Europe.

"Det er vigtigt, at vi arbejder sammen med sundhedsmyndigheder, regulatorer og industrien for at sikre, at vi kan få denne medicin til de patienter, der har brug for det så hurtigt som muligt."

Beslutningen fra Europa-Kommissionen følger en positiv henstilling fra Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) i februar 2021. Evalueringen blev afsluttet under den hurtige vurderingsvej for lægemidler, der tilbydes lægemidler, som anses for at være af stor interesse for folkesundhed og terapeutisk innovation. Denne godkendelse gælder for alle 27 EU-medlemslande såvel som Island, Norge og Liechtenstein.