Medicinrådet udsætter vurdering af Zolgensmas behandlingsværdi
Skrevet af Nina Bro og Helle Torpegaard den . Skrevet i SMA.
Medicinrådet udsatte onsdag, vurderingen af behandlingsværdien af det nye og rekorddyre lægemiddel Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskel atrofi, fordi der på dagsordenen var sat for kort tid af til drøftelserne.
88 procent SMA type 1-småbørn i live efter to år med Evrysdi
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i SMA.
Spædbørn med symptomatisk type 1 spinal muskelatrofi (SMA) fortsætter med at forbedre deres motoriske evner fra måned 12 frem til måned 24 med den orale medicin Evrysdi (risdiplam).
Enspryng godkendt af FDA mod NMOSD
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i NMOSD.
Enspryng (satralizumab-mwge) er blevet godkendt af FDA som den første og eneste subkutane behandling for voksne, der lever med anti-aquaporin-4 (AQP4) antistofpositiv NMOSD (Neuromyelitis optica spektrum sygdom).
Vil undersøge om Spinraza kan styrke genterapeutisk behandling
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i SMA.
Medicinalfirmaet Biogen vil undersøge Spinrazas (nusinersen) effekt på spædbørn og børn med spinal muskelatrofi (SMA), som stadig har uopfyldte kliniske behov efter behandling med genterapien Zolgensma. Overlæge Peter Born kalder undersøgelsen for en rigtig god ide.
EMA accepterer markedsføring-ansøgning for risdiplam mod SMA
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Det europæiske lægemiddelagentur har accepteret Roche’s ansøgning om markedsføringstilladelse til Evrysdi (risdiplam) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA).
Satralizumab er effektivt og sikkert for unge med NMOSD
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i NMOSD.
EAN: Samlede resultater fra to fase III-open-label forlængelsesstudier viser, at satralizumab er godt tolereret som enten monoterapi eller i kombination med baseline immunundertrykkende terapi hos både unge og voksne med lidelsen neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).
Spinraza stabiliserer SMA-udviklingen hos børn og unge
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i SMA.
EAN: Behandling med Spinraza forbedrer eller stabiliserer også motoriske funktioner hos børn og unge med SMA.
OCT kan spore asymptomatisk ON hos tidlige CIS-patienter
Skrevet af Super User den . Skrevet i Sjældne diagnoser.
