Satralizumab er effektivt og sikkert for unge med NMOSD

EAN: Samlede resultater fra to fase III-open-label forlængelsesstudier viser, at satralizumab er godt tolereret som enten monoterapi eller i kombination med baseline immunundertrykkende terapi hos både unge og voksne med lidelsen neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).

I de poolede studier fremlagt på den virtuelle kongres EAN 2020,  blev unge og voksne behandlet med ens doser og frekvens. Og ifølge data, der strækker sig over mere end halvandet år, opnåede de unge de samme fordele og havde samme risikoprofil ved satralizumab, som voksne har. 

Ifølge en pressemeddelelse udsendt af Roche understøtter de nye data yderligere satralizumab som en mulig behandlingsmulighed overfor NMOSD, som er en invaliderende kronisk sygdom i centralnervesystemet med få godkendte behandlingsmuligheder. Neuromyelitis optica spectrum disorder rammer ofte synsnerven og rygmarven og kan medføre tabt syn, muskelsvaghed og lammelser. Flere end 10.000 patienter lider af sygdommen, og for de unge er der endnu ingen godkendte behandlinger. 

”Færre patienter oplevede tilbagefald i satralizumab," konkluderes det i de poolede abstracts. Ifølge SAkuraStar-studiet (monoterapi) blev risikoen for tilbagefald heri reduceret med 55 procent: (HR 0.45 (95 procent CI, 0.23.089)) og i SAkuraSky-studiet faldt risikoen, tiden til første tilbagefald med 62 procent ( HR 0.38( 95 procent CI,0.16.0.88)).   

De samlede data fra de dobbeltblindede, randomiserede og placebokontrollerede fase III-studier, SAkuraStar og SAkuraSky, viser desuden, at antallet af bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) er sammenlignelige mellem satralizumab og placebogrupper (SAE'er: 15,0 mod 18,0 begivenheder i løbet af 100 patient-år, som henholdsvist monoterapi eller i kombination med baseline-terapi. De mest almindelige bivirkninger i begge behandlingsgrupper var urinvejsinfektioner og øvre luftvejsinfektioner. Der blev ikke rapporteret om dødsfald og heller ikke om anafylaktiske reaktioner. 

Sikkerhedsprofilen for satralizumab i open-label-extension er i overensstemmelse med den dobbeltblindede periode med hensyn til arten og hastigheden af ​bivirkninger. Der var ingen meningsfulde ændringer i infektioner, hastighed eller typen af infektioner. 

I en separat analyse fra SAkuraSky-studiet demonstrerede unge, der blev behandlet med satralizumab (n = 8) i samme hyppighed og med samme dosis som voksne, ens fordele og risici. Også når de modtog enten placebo eller satralizumab 120 gram i kombination med baseline-behandling i uger 0, 2 og 4, og hver fjerde uger derefter. 

”Det er yderst opmuntrende at se de positive resultater fra satralizumab-forsøget hos unge mennesker med NMOSD. Der er ingen godkendt behandlingsmulighed for denne tilstand, og unge lever dagligt med muligheden for uforudsigelige, alvorlige tilbagefald, der kan forårsage livslange handicaps,” siger læge, phd., Cheryl Hemingway, fra Great Ormond Street Children Hospital i London og fortsætter:

 "Satralizumab-undersøgelserne repræsenterede en bred population, inklusiv unge, og vi er håbefulde overfor, hvad denne behandling vil kunne give unge mennesker, der lever med den sjældne tilstand."

Satralizumab er et humaniseret monoklonalt antistof, der er målrettet mod interleukin-6 (IL-6) receptoren, som antages at spille en nøglerolle i den inflammation, der forekommer hos mennesker med NMOSD. Med doseringerne i Sakura-studierne blev der opnået vedvarende undertrykkelse af IL-6-signalering i løbet af fire uger ved anvendelse af subkutan dosering hver fjerde uge.

Professor Jerome de Seze, afdelingsleder for neurologi og klinisk efterforskningscenter ved Strasbourg Universitet i Frankrig vurderer, at fase III-studierne styrker sikkerheden for brug af satralizumab samt demonstrerer satralizumab’s potentiale som en fremtidig behandlingsmulighed mod NMOSD:

 ”Selvom der for nylig er gjort betydelige fremskridt i forhold til forståelsen af ​​NMOSD, er der behov for flere godkendte behandlingsmuligheder, som tilbyder en godt tolereret sikkerhedsprofil med en mindre hyppig, subkutan dosering til denne forsømte befolkning.”