Medicinrådet tager Spinraza op igen - igen

Nye data og sympati med patienterne får Medicinrådet til at tage lægemidlet Spinraza (nusinersen) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA) op til fornyet behandling. Det sker på trods af en udbredt opfattelse i rådet af, at Biogen har forsømt at producere data, fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.

Medicinrådet besluttede onsdag at lægemidlet Spinraza (nusinersen) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA) skal vurderes for fjerde gang, og at Amgros skal indgå en ny prisforhandling med producenten Biogen. Beslutningen blev truffet på et virtuelt rådsmøde onsdag, hvor fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi præsenterede de nye data, de har indsamlet.

Ifølge patientrepræsentant Leif Vestergaard Pedersen er der en stor enighed i rådet om, at Biogens indsats for at skaffe data for behandlingens effekt har været underligt lille, og drøftelserne om den manglende data har fyldt meget i Medicinrådet, fortæller han.

”Som repræsentant for patienterne synes jeg ikke, at det er urimelige spørgsmål, der bliver stillet. Det er helt sagligt, og jeg undrer mig også. Det er manglende respekt for patienterne og for sagen i det hele taget, at firmaet ikke producerer data. Vores fagudvalg har været på en hård opgave. De har gjort et meget stort stykke arbejde, og de har også fundet data. Det meste er upubliceret, men de har fundet data, og vi kan virkelig takke fagudvalget for at have gjort et kæmpe arbejde,” siger Leif Vestergaard Pedersen.

Han oplever, at begejstringen over at skulle have sagen op igen er til at overse, men der er stor sympati for de berørte patienter, og derfor tager rådet sagen op igen på baggrund af den data, der nu er fundet, fortæller han.

”Det ændrer imidlertid ikke ved forundringen over, at der ikke er mere data. Man kan slet ikke forestille sig, at man på andre områder ikke ville lave opfølgende studier. Det burde producenten også have en interesse i. Jeg tror, det ender med at blive en ulempe for firmaet på sigt, for det åbner for en diskussion om, hvorfor man ikke laver dokumentation, og når der nu om et års tid kommer konkurrerende lægemidler på markedet, så tror jeg, at producenten er relativt ilde stedt, for de har forsømt noget så grundlæggende, som den videre dokumentation og udvikling af behandlingen. Det er godt nok mærkeligt,” siger Leif Vestergaard Pedersen.

Janne Harder, som er administrerende direktør i Biogen afviser kritikken. Biogen er meget forskningsaktiv i behandlingen med Spinraza, skriver hun i en mail til Sundhedspolitisk Tidsskrift.

”Vi har knapt 100 studieaktiviteter i gang, som er videnskabelige samarbejder med forskere, men af gode juridiske grunde, har vi ikke adgang til at få data ud førend, de er publicerede. Vi har ikke ejerskab over uafhængige forskeres studier,” skriver hun.  

Hun understreger, at Biogen har delt alle tilgængelige studiedata, foretagede specielle dataanalyser og delt publicerede ’real world evidence’ med fagudvalget og Medicinrådet.

”Vi har oplevet en fin dialog med både Medicinrådets sekretariat og fagudvalget om dette. Biogen har også hjulpet med fremkomsten af de nye tyske behandlingsdata med Spinraza, som Medicinrådet kigger på nu. Medicinrådet har fået eksakt samme mængde data, som alle andre lande der har godkendt Spinraza og endda lidt mere til. I andre lande har disse data været tilstrækkelige til, at landene har besluttet at give lov til behandling med Spinraza, og det håber vi også kan falde på plads i Danmark,” siger hun.

Janne Harder påpeger i øvrigt, at SMA er en meget sjælden, sygdom som kun rammer omkring 150 personer i Danmark, heraf 75, som er under 18 år.

”Det er derfor begrænset, hvad man kan lave af studier og data i så lille en gruppe af mennesker som lever med SMA,” siger hun.