EMA accepterer markedsføring-ansøgning for risdiplam mod SMA
Det europæiske lægemiddelagentur har accepteret Roche’s ansøgning om markedsføringstilladelse til Evrysdi (risdiplam) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA).
FDA har godkendt den orale SMA-behandling Evrysdi til børn ned til to måneder, og nu indleder også EMA sin vurdering af lægemidlet på baggrund af data fra fase III-studierne FIREFISH og SUNFISH. EMA har tidligere givet Evrysdi status som prioriteret lægemiddel, PRIME, og har dermed givet adgang til en accelereret vurdering af lægemidlet som behandling til SMA.
Evrysdi er det andet lægemiddel, der nærmer sig godkendelse på det europæiske marked, og den første orale behandling til patienter med SMA.
“Godkendelsen af ansøgningen markerer en vigtig milepæl i vores fortsatte arbejde for at gøre den behandling tilgængelig for SMA-patienter verden over. Evrysdi har demonstreret klinisk meningsfulde resultater og en favorabel sikkerhedsprofil i flere studier. Det er en oral behandling, som kan tages derhjemme, hvilket er særligt vigtigt for patienter her under den globale covid-19-pandemi,” siger Stuart W. Peltz, Ph.D. og Chief Executive Officer ved PTC Therapeutics, som er den ene af tre partnere bag udviklingen af risdiplam. De to andre partnere er SMA Foundation og Roche.
Ansøgningen til EMA er indsendt af Roche, og den er baseret på data fra studierne FIREFISH og SUNFISH, hvor behandlingens effekt og sikkerhed blev afprøvet hos spædbørn med SMA type 1 og hos patienter i alderen to til 25 år med SMA type 2 og 3. Derudover inkluderer ansøgningen også sikkerhedsdata fra studiet JEWELFISH, hvor patienter i alderen 6 måneder til 60 år med alle typer SMA som tidligere har modtaget anden SMA-behandling.
En eksplorativ analyse fra første del af SUNFISH-studiet har blandt andet vist en signifikant forbedring af motorfunktionen efter to års behandling med Evrysdi i forhold til ingen behandling, ogi anden del af SUNFISH opnåede børnene efter 12 måneders Evrysdi behandling et signifikant bedre resultatet overfor placebo målt på Motor Function Measure skalaen (MFM32)
