Medicinrådet har 10.017 grunde til at skifte mening om Spinraza

- først med nyheder om medicin

Vil undersøge om Spinraza kan styrke genterapeutisk behandling

Medicinalfirmaet Biogen vil undersøge Spinrazas (nusinersen) effekt på spædbørn og børn med spinal muskelatrofi (SMA), som stadig har uopfyldte kliniske behov efter behandling med genterapien Zolgensma. Overlæge Peter Born kalder undersøgelsen for en rigtig god ide.

Mens Medicinrådet tager fat på sin vurdering af den netop godkendte genterapi Zolgensma, planlægger Biogen et fase IIII-studie, der skal undersøge effekt og sikkerhed ved behandling med Spinraza til patienter, som ikke er tilstrækkelig dækket af behandling med Zolgensma. Mennesker med SMA producerer ikke nok af de survival motor neuron-proteiner (SMN), som er afgørende for vedligeholdelsen af de motorneuroner, der muliggør funktioner som at sidde, at gå og vitale funktioner som at synke og trække vejret. I RESPOND-studiet skal forskere undersøge, om patienter, der tidligere har været behandlet med genterapi, kan have gavn af behandling med Spinraza. 

"Der findes allerede data fra studierne af Zolgensma, som viser, at nogle patienter skifter til Spinraza efter genbehandlingen, og vi tror, at for visse patienter vil motorneuronerne være underbehandlede med denne terapi. Vi sætter dette studie i gang for at finde ud af, i hvilket omfang Spinraza kan forbedre disse patienters forløb," siger chief medical officer ved Biogen Maha Radhakrishnan.

I RESPOND sigter Biogen mod at indregistrere 60 børn op til tre år i en periode på to år i et open-label studie, der skal evaluere effekten og sikkerheden af Spinraza hos SMA-patienter, som tidligere blev behandlet med Zolgensma. Den primære undersøgelsesgruppe planlægger at inkludere 40 spædbørn i alderen ni måneder eller yngre, der har to kopier af SMN2 og som sandsynligvis udvikler SMA Type 1 og som fik Zolgensma ved seks måneder eller yngre. En anden studiegruppe vil omfatte 20 børn og vil generere data hos patienter med et bredere aldersområde nemlig op til tre år gamle på tidspunktet for den første Spinraza-dosis. 

Spinraza blev som den første mulige behandling af SMA godkendt af EMA (i år), og hidtil har mere end 10.000 patienter på verdensplan fået behandlingen. I Danmark har Medicinrådet anbefalet protokolleret brug af Spinraza til en begrænset gruppe patienter, nemlig præsymptomatiske spædbørnbørn med SMA 1 samt yngre børn med SMA 2.

Firmaet Avexis, ejet af Novartis, har efterfølgende udviklet den genterapeutisk behandling, Zolgensma, til patienter med SMA med en mutation i SMN1-genet og en klinisk diagnose på SMA type 1, eller patienter med SMA med en mutation i SMN1-genet og op til tre kopier af SMN2-genet. Behandlingen, som består af en enkelt injektion, blev godkendt af EMA i juli i år. 

Prisen har været et ømt punkt for Biogens Spinraza, og i Danmark har Medicinrådet ikke vurderet, at dokumentationen kan bære den pris, firmaet vil have. Zolgensma bliver formentlig ikke billigere at behandle med, for ifølge Pro.Medicin.dk koster en injektion med denne behandling 10 millioner kroner. Medicinrådet skal i de kommende måneder tage stilling til, om der er data til at understøtte en pris i det leje. Peter Born, overlæge ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet og medlem af Medicinrådets fagudvalg vedrørende spinal muskelatrofi, vurderer Zolgensma som en lovende behandling, og mener samtidig, at det er en god idé at undersøge, om Spinraza kan hjælpe de børn, der ikke har nok effekt af genbehandlingen.

”Zolgensma er meget dyrt, men behandlingen er noget mere skånsom, da det kun er en injektion sammenlignet med Spinraza, som kræver, at børnene gennemgår lumbalpunktur hver fjerde måned, og effekten ser ud til at være god. Især hvis børnene behandles tidligt. Ideelt vil vi gerne kunne screene nyfødte og så bagefter med kun én behandling ændre sygdommen afgørende. Men selv om behandlingen er effektiv, så bliver børnene ikke raske forstået på den måde, at de får nogle andre fysiske problemer. Derfor giver det rigtig god mening at undersøge, om Spinraza, som har en helt anden funktionsmåde end den genetiske behandling, vil kunne hjælpe disse børn,” forklarer Peter Born.

Om baggrunden for det nye fase IIII forsøger udtaler Biogen:

”Tilgængelige data viser nu, at nogle patienter i den langvarige undersøgelse af Zolgensma er gået videre til behandling med Spinraza. Vi mener, at de motoriske neuroner for nogle patienter kan være utilstrækkeligt behandlet med denne genterapi, og vi planlægger at starte denne undersøgelse for at forstå, i hvilket omfang Spinraza potentielt kan forbedre resultaterne, ” siger læge og chief medical officer, Maha Radhakrishnan i en pressemeddelse fra Biogen, hvori virksomheden også anfører, at en langtidsundersøgelse af Zolgensma samt real world data viser, at fire ud af 10 patienter, som tidligere har fået behandling med Zolgensma, også bagefter er blevet behandlet med Spinraza.

Og fra pædiatrisk neuromuskulær neurolog, Crystal Proud, Children’s Hospital of The King’s Daughters, Virginia i USA samt medlem af Responds styringsgruppe lyder det:

”Der er overbevisende klinisk begrundelse for potentialet for yderligere effektivitet med Spinraza hos disse patienter. Vi forventer, at RESPOND-undersøgelsen vil generere værdifulde data til at hjælpe med at informere fremtidige behandlingsbeslutninger for vores yngste SMA-patienter.”