Spinraza stabiliserer SMA-udviklingen hos børn og unge
EAN: Behandling med Spinraza forbedrer eller stabiliserer også motoriske funktioner hos børn og unge med SMA.
Det antyder resultater af SHINE-studiet, der viser at Spinraza hjælper såvel småbørn, børn og unge voksne med SMA, der er behandlet i op til seks og et halvt år.
SHINE's åbne forlængelsesundersøgelse inkluderer 292 SMA-patienter fra spædbørn til teenagere fra fem tidligere kliniske Spinraza-studier, inklusive ENDEAR.
"Som den første godkendte behandling af SMA tilbyder Spinraza et betydeligt datasæt, der giver os mulighed for unikt at vurdere sikkerheden og holdbarheden af gentagne doser over tid hos personer på tværs af aldersgrupper og varierende sygdomsgrad," siger lægen Alfred Sandrock, Jr., der er vicepresident for forskning og udvikling hos Biogen.
Resultaterne viser, at behandling med Spinraza resulterede i forbedring af motorfunktionen eller sygdomsstabilisering hos småbørn, børn og unge voksne, der blev behandlet kontinuerligt, nogle i op til seks og et halvt år.
"Disse resultater er i skarp kontrast til sygdommens forventede naturlige udvikling. Yderligere er stabilisering et vigtigt mål for behandlingssucces for en progressiv sygdom som SMA, hvilket tillader patienter at bevare motorisk funktion, der ellers kan gå tabt," siger han.
