Behandling af SMA-patienter, der er to til 25 år, med Evrysdi (risdiplam) viser, at de gevinster, der var opnået i motorisk funktion efter et år blev opretholdt eller forbedret efter to år.

Det antyder to-årige resultater fra del 2 af SUNFISH-studiet, der er et globalt placebokontrolleret studie, som undersøger Evrysdi hos patienter med Type 2 eller ikke-ambulant Type 3 spinal muskelatrofi (SMA).

Baseret på sygdommens naturlige historie, har mennesker med type 2 og 3 SMA, der forbliver ubehandlet, et fald i motorfunktionen.

"Disse resultater bygger på de et-årige fund fra SUNFISH-studiet og viser vigtigst varigheden af ​​forbedring eller stabilisering af motorfunktionen gennem to års behandling," siger chefforskeren på SUNFISH-studiet dr. Eugenio Mercuri fra Afdelingen for Pædiatrisk Neurologi ved det katolske universitet i Rom, Italien.

"Derudover kan disse to-årsresultater, hvor der ikke er identificeret nye sikkerhedsproblemer, understøtte Evrysdis gunstige fordel-risikoprofil over en længere periode."

Patienterne i SUNFISH del 2 var fra to til 25 år og blev behandlet med Evrysdi (n = 120) eller placebo og Evrysdi (n = 60; patienter i placebo-armen fik placebo i 12 måneder efterfulgt af Evrysdi-behandling i 12 måneder). Undersøgelsen evaluerede et antal sonderende 24-måneders slutpunkter, som giver vigtig indsigt i motorfunktion og dens indvirkning på det daglige liv.

Resultaterne viste, at Evrysdi:

• Vedligeholdte forbedringer af motorfunktionen mellem 12 og 24 måneder målt ved motorfunktionsmål (MFM-32).
• Øgede motorfunktion målt ved Revised Upper Limb Module (RULM)  og Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)mellem 12 og 24 måneder.
• Stabiliserede motorisk funktion for patienter, der begyndte behandling med Evrysdi efter 12 måneders placebo målt ved MFM-32, RULM og HFMSE.
• Øgede total scoreændring fra baseline målt ved hjælp af det plejerapporterede SMAIS Upper Limb Module, og den patientrapporterede SMAIS-score stabiliseredes mellem 12 og 24 måneder.

"Disse opmuntrende resultater bekræfter, at effektiviteten og sikkerheden af ​​Evrysdi hos mennesker med Type 2 og Type 3 SMA kan opretholdes over tid," siger dr. Levi Garraway, der er chef for Global Product Development hos Roche. Der blev desuden observeret et fald i bivirkninger i det andet år sammenlignet med det første år i begge behandlingsarme.