Skip to main content
 

- først med nyheder om medicin

Evrysdi i to år forbedrer stadig motorfunktionen hos SMA-patienter

Behandling af SMA-patienter, der er to til 25 år, med Evrysdi (risdiplam) viser, at de gevinster, der var opnået i motorisk funktion efter et år blev opretholdt eller forbedret efter to år.

Det antyder to-årige resultater fra del 2 af SUNFISH-studiet, der er et globalt placebokontrolleret studie, som undersøger Evrysdi hos patienter med Type 2 eller ikke-ambulant Type 3 spinal muskelatrofi (SMA).

Baseret på sygdommens naturlige historie, har mennesker med type 2 og 3 SMA, der forbliver ubehandlet, et fald i motorfunktionen.

"Disse resultater bygger på de et-årige fund fra SUNFISH-studiet og viser vigtigst varigheden af ​​forbedring eller stabilisering af motorfunktionen gennem to års behandling," siger chefforskeren på SUNFISH-studiet dr. Eugenio Mercuri fra Afdelingen for Pædiatrisk Neurologi ved det katolske universitet i Rom, Italien.

"Derudover kan disse to-årsresultater, hvor der ikke er identificeret nye sikkerhedsproblemer, understøtte Evrysdis gunstige fordel-risikoprofil over en længere periode."

Patienterne i SUNFISH del 2 var fra to til 25 år og blev behandlet med Evrysdi (n = 120) eller placebo og Evrysdi (n = 60; patienter i placebo-armen fik placebo i 12 måneder efterfulgt af Evrysdi-behandling i 12 måneder). Undersøgelsen evaluerede et antal sonderende 24-måneders slutpunkter, som giver vigtig indsigt i motorfunktion og dens indvirkning på det daglige liv.

Resultaterne viste, at Evrysdi:

  • Vedligeholdte forbedringer af motorfunktionen mellem 12 og 24 måneder målt ved motorfunktionsmål (MFM-32).
  • Øgede motorfunktion målt ved Revised Upper Limb Module (RULM)  og Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)mellem 12 og 24 måneder.
  • Stabiliserede motorisk funktion for patienter, der begyndte behandling med Evrysdi efter 12 måneders placebo målt ved MFM-32, RULM og HFMSE.
  • Øgede total scoreændring fra baseline målt ved hjælp af det plejerapporterede SMAIS Upper Limb Module, og den patientrapporterede SMAIS-score stabiliseredes mellem 12 og 24 måneder.

"Disse opmuntrende resultater bekræfter, at effektiviteten og sikkerheden af ​​Evrysdi hos mennesker med Type 2 og Type 3 SMA kan opretholdes over tid," siger dr. Levi Garraway, der er chef for Global Product Development hos Roche. Der blev desuden observeret et fald i bivirkninger i det andet år sammenlignet med det første år i begge behandlingsarme.

Sundhedskultur

KULTUR-TEMPERATUR: DR-dokumentaren ‘Hvem griber Sarah?’ skildrer fint, hvordan et meget specialiseret psykiatrisk system kan være dysfunktionelt trods de bedste intentioner. Det mener Dansk Psykiatrisk Selskabs forperson Merete Nordentoft.

KULTUR: Professor, overlæge Bente Klarlund og dansktop-musiker Johnny Hansen modtager Danske Regioners pris Årets Sundhedsdebattør 2025. Makkerparret vinder prisen for deres bog ’Klarlund og Kandis på kur – forever’. Her kombinerer de forskning med praksisnære råd og skaber et folkeligt fællesskab om sundhed, vurderer Danske Regioners dommerpanel.

KULTUR: Fra 2027 flyttes 32,6 millioner kroner afsat til kulturmidler fra regionerne til kommunerne, men det er stadig uklart, om opgaverne flytter med ud i kommunerne.

BØGER: Bogen med det hjerte-røde omslag ’I kredsløb om hjertet – en beskrivelse af kroppens centrale organ’ er en stramt komponeret, veloplagt og særdeles læseværdig gennemgang af de forskellige kardiologiske diagnoser, som kan ramme os i løbet af livet eller være genetisk betingede.

TV: En omstridt læge fra Nordjylland er centrum for en ny TV2-dokumentar, der retter ensidig kritik mod det sanktionssystem, som skal gribe ind over for lægefejl. Men programmet mangler at belyse, hvad det er for et sundhedssystem, der giver nogle læger mulighed for at arbejde på kanten af det forsvarlige. 

KULTUR-TEMPERATUR: Professor emeritus Niels Kroman er cheflæge hos Kræftens Bekæmpelse. Han har også været en flittig koncertgænger i omtrent 50 år. Snart vil han selv genoptage sit guitarspil.

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør

    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Jobannoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement, kontakt:
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi
    Maiken Skeem – hjerte-kar, redaktør for printmagasiner
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, oftalmologi, kultur

    Tilknyttede journalister

    Anne Westh - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Maria Cuculiza - kultur
    Sofie Korsgaard - redaktør for printmagasiner
    Jette Marinus - respiratorisk
    Thomas Telving - allround
    Hani Abu-Khalil - allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Nina Bro
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Projektledere
    Susanne Greisgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Projektkoordinator
    Annette Svanemose
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Assistent
    Emma Meisner
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether