Medicinrådet godkender ny behandlingsvejledning for SMA, og nye data betyder, at flere patienter kan få adgang til behandling, hvis prisen kan forhandles. 

SMA-patienter fra seksårsalderen og op har gavnlig effekt af lægemidlerne Spinraza (nusinersen) og Evrysdi (risdiplam), og derfor er Medicinrådet indstillet på at udvide målgruppen for disse behandlinger, hvis medicinalvirksomhederne til gengæld vil sænke priserne. Det skriver Medicinrådet i en pressemeddelelse efter rådsmødet onsdag 15. december og lægger dermed sit lod på vægten til de forestående prisforhandlinger. 

I dag er behandlingerne kun anbefalet til patienter under seks år, men den nye vejledning kan føre til, at langt flere patienter får adgang til behandling, men ifølge Medicinrådet vil en sådan anbefaling kræve prisreduktioner. 

“En udvidelse af anbefalingerne kan betyde, at op til seks gange så mange SMA-patienter kommer i medicinsk behandling. Derfor vil vores anbefalinger til disse patienter også afhænge af, om lægemiddelvirksomhederne vil sænke priserne på behandlingerne væsentligt, nu hvor de har udsigt til et større marked,” siger den ene af Medicinrådets to formænd Steen Werner Hansen.

Den nye behandlingsvejledning har været et år undervejs, og i den periode har fagudvalget og Medicinrådet foretaget en omfattende gennemgang af nye studier af medicinsk behandling af SMA. Her har man fundet, at der er påvist behandlingseffekt hos en større gruppe, end man hidtil har kendt til, men altså ikke så overbevisende, at effekten kan måle sig med de omkostninger, der vil følge med en udvidelse af målgruppen til de nuværende priser.

Baggrunden for behandlingsvejledningen er, at der de seneste år er kommet tre lægemidler på markedet til behandling af den invaliderende muskelsvindsygdom, nemlig Spinraza (nusinersen), Evrysdi (risdiplam) og Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Sidstnævnte er foreløbig kun godkendt til små børn af EMA, og derfor er der ikke tale om en udvidelse af målgruppen for den behandling.