Medicinrådet siger nej til ravulizumab og 18,9 millioner kroner per patient
Medicinrådet anbefaler ikke ravulizumab (Ultomiris) til voksne patienter med neuromyelitis optica spektrumsygdom, NMOSD, som har antistoffer mod proteinet aquaporin 4 og fortsat har sygdomsanfald trods behandling med rituximab.
Behandlingen hører til blandt de meget dyre lægemidler.
Ifølge Medicinrådet vil et gennemsnitligt behandlingsforløb på 17 år koste cirka 18,9 millioner kroner i medicinudgifter alene, opgjort efter offentlige listepriser. Til sammenligning ligger flere af verdens dyreste engangsbehandlinger i niveauet 14-30 millioner kroner, mens ravulizumab gives løbende hver 8. uge.
NMOSD er en sjælden, kronisk betændelsestilstand i nervesystemet, som ofte rammer synsnerver og rygmarv. Sygdommen kan give synsproblemer, lammelser, tab af følesans og betydelig nedsat livskvalitet. Patienterne er typisk 45-50 år, når sygdommen begynder.
Ravulizumab virker ved at hæmme komplementproteinet C5. Komplementsystemet er en del af immunforsvaret, men hos patienter med NMOSD kan systemet bidrage til angreb på nervesystemet. Ved at blokere C5 skal behandlingen mindske risikoen for sygdomsanfald, og i et klinisk studie blev der ikke observeret attakker blandt patienter behandlet med ravulizumab.
Medicinrådet vurderer, at behandlingen kan reducere risikoen for attakker og dermed forsinke sygdomsforværring. I en sundhedsøkonomisk analyse estimerer Medicinrådet, at behandlingen kan give cirka 3 ekstra kvalitetsjusterede leveår og forlænge patienternes levetid med cirka 3 år.
Alligevel anbefales behandlingen ikke. Medicinrådet vurderer, at prisen er for høj i forhold til gevinsten.
Sammenlignet med den eksisterende behandling giver ravulizumab meromkostninger på cirka 19,0 millioner kroner pr. patient, baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og der er også rabat på den eksisterende behandling.
Behandlingen kan også give alvorlige bivirkninger. Det gælder særligt en øget risiko for meningokokinfektioner, også hos patienter der er vaccinerede.
Medicinrådet peger samtidig på, at der er usikkerhed om, hvor stor gevinsten vil være i dansk klinisk praksis. En del af patienterne i studiet, som ikke fik ravulizumab, fik en dårligere behandling end den, der gives i Danmark. Derfor er det usikkert, hvor meget ravulizumab reelt vil forbedre overlevelse og livskvalitet sammenlignet med dansk standardbehandling.
Afgørelsen var i overensstemmelse med fagudvalgets faglige vurdering, oplyser medlem af fagudvalget Lars Kristian Storr til Neurologisk Tidsskrift. Læs anbefalingen her.
