EMA anbefaler Itvisma til behandling af SMA
Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) anbefaler udstedelse af en markedsføringstilladelse til genterapi-midlet Itvisma (onasemnogen abeparvovec) til behandling af 5q spinal muskelatrofi hos patienter fra to år med biallel mutation i survival motor neuron 1-genet (SMN1).
EMA’s positive udtalelse blev afgivet 23. april og bygger på en vurdering fra agenturets udvalg for avancerede terapier.
Itvisma er en ikke-replikerende rekombinant viral vektor, der er udviklet til at introducere en funktionel kopi af SMN1-genet i de transducerede celler og dermed adressere den monogene hovedårsag til SMA.
Ved at tilføre en alternativ kilde til ekspression af SMN-protein i motorneuroner forventes behandlingen at understøtte overlevelse og funktion af de transducerede motorneuroner.
De mest almindelige bivirkninger ved Itvisma er infektion i de øvre luftveje, feber, opkastning, hovedpine og forhøjede leverenzymer.
Detaljerede anbefalinger til brugen af Itvisma vil fremgå af produktresuméet, som offentliggøres på EMA’s hjemmeside, når Europa-Kommissionen har udstedt markedsføringstilladelsen.
Læs mere i EMA’s vurdering af Itvisma.
