Skip to main content
 

- først med nyheder om medicin

Medicinrådet fastholder anbefaling af Zolgensma

Forældre kan selv vælge, om deres spædbarn med SMA type 1 skal have engangsbehandlingen Zolgensma eller Spinraza. Medicinrådet fastholder dermed den to år gamle anbefaling af Zolgensma på baggrund af to års opfølgningsdata. 

Medicinrådet vurderer i en ny anbefaling, at Zolgensma  (indholdsstof hedder onasemnogene abeparvovec) samlet set er lige så god til behandling af spinal muskelatrofi (SMA) som Spinraza (nusinersen), der er den behandling, spædbørn med sygdommen behandles med i dag. Men hvor Spinraza gives hver fjerde måned, gives den rekorddyre genterapi Zolgensma kun en enkelt gang, og på den baggrund vurderer Medicinrådet, at omkostningerne per patient til de to behandlinger udligner sig over en periode på otte til 15 år. Derfor kan man tage hensyn til familiens præferencer, når man vælger behandling til spædbørnene, skriver Medicinrådet i rekommandationen. 

Nogle familier til præsymptomatiske spædbørn eller små børn med SMA 1 vil foretrække éngangsbehandling med onasemnogene abeparvovec frem for potentiel livslang behandling med nusinersen eller risdiplam. Andre vil lægge vægt på bekymringer ift. risiko for alvorlige og potentielt dødelige bivirkninger eller større uvished om langtidseffekt og langtidsbivirkninger af genterapien, idet man ikke bare kan stoppe behandlingen igen, hvis der senere opstår uventede bivirkninger.

Zolgensma er med en listepris på 18,1 millioner kroner per behandling en af de hidtil dyreste på det danske marked, men for to år siden – da Zolgensma første gang blev anbefalet – blev der indgået en ukendt rabataftale mellem regionernes indkøbsorganisation Amgros og virksomheden Novartis, der producerer behandlingen. 

Medicinrådet bad dengang ansøger om at fremsende data fra igangværende opfølgningsstudier senest om to år, ligesom man anmodede de behandlende læger om at opsamle information om de danske patienter, der starter behandling med Zolgensma. De nye data bekræfter Medicinrådet i den første anbefaling, og sætningerne om opfølgningsdata er derfor slettet fra anbefalingsteksten.

Medicinrådet lægger dog stadig vægt på, at der er stor usikkerhed om langtidseffekt og langtidsbivirkninger. Vurderingen er baseret på et yderstbegrænset datagrundlag, og derfor opfordrer rådet  firmaet til at levere nye substantielle data for både effekt og bivirkninger. 

Anbefalingen omfatter spædbørn med SMA type 1, der får behandlingen, inden de bliver seks måneder, og ikke er i permanent ventilationsbehandling i mere end 16 timer i døgnet. Anbefalingen omfatter også spædbørn, der er født med sygdommen, men endnu ikke har haft symptomer.

Børn, der er ældre end seks måneder, og som er kandidater til behandlingen vil ifølge Medicinrådet typisk være velbehandlet med Spinraza, men i særlige tilfælde kan man overveje et skift til Zolgensma. Det kan for eksempel være børn, der har bivirkninger eller komplikationer ved deres behandling med Spinraza, og Medicinrådet betinger, at barnet skal veje under 13,5 kg, ikke er udtalt muskelsvækket og kan trække vejret selv.

Medicinrådet anbefaler ikke, at Zolgensma anvendes i kombination med eller som tillægsbehandling til Spinraza.

Sundhedskultur

KULTUR-TEMPERATUR: Maja Højgaard er uddannet læge og nyvalgt borgmester for Socialdemokratiet i Brøndby. For hende overgår et fodbolddrama som slutopgøret mellem Brøndby og AGF alt, hvad man kan finde på teateret og i andre dele af den finere kunst.

TEATER: Hvis du ikke allerede har set ´Arven´, der fik en Reumert for årets forestilling i 2023, så er chancen der nu, når det Kgl. Teater sætter stykket op igen i Skuespilhuset. Den otte timer lange forestilling er en uforglemmelig og livsbekræftende oplevelse.

BØGER: En underbemandet fødestue kombineret med sundhedspersonalets søvnunderskud efter for lange vagter og manglende kompetencer havde katastrofale konsekvenser for babyen Mia. Mias mors sylespidse, men også nøgternt velargumenterede kritik af, hvordan hendes datter ikke fik tilstrækkeligt ilt, bør mane til eftertanke i sundhedsvæsnet.

BØGER: Som ung pårørende til en ung kræftpatient bliver man ramt på et sårbart tidspunkt i livet, og man kan føle sig meget alene. Kræftens Bekæmpelse udgiver derfor nu en håndbog, som enkelt og hurtigt guider unge til forskellige former for hjælp, støtte, forståelse og ikke mindst relevante fællesskaber.

KULTUR-TEMPERATUR: Hospitalsdirektør Kristian Antonsen fra Bispebjerg og Frederiksbjerg Hospital betragter fodbold som kultur og har tilbragt utallige ”magiske aftener” på Danmarks nationalstadion.

BØGER: Nicklas Brendborg, kendt for sine bestsellere om, hvordan vi lever længere og bedre, havde svært ved at få sin første forlagskontrakt. Han mener, at vejen er banet for andre forfattere, især hvis de husker at have nok stof og skriver fængende og med humor.

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør

    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Jobannoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement, kontakt:
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
    Christina Alfthan - patientrettigheder

    Tilknyttede journalister

    Natacha Houlind Petersen - allround
    Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
    Berit Andersen – psykiatri
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur
    Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
    Gorm Palmgren - onkologi
    Hani Abu-Khalil - allround
    Anne Westh - allround
    Stephanie Hollender - allround
    Thomas Telving - allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Annoncekonsulent
    Helle Hviid
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Projektledere
    Susanne Greisgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Lisbet Møller Helweg
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether