EMA godkender Zilbrysq til behandling af voksne med myasthenia gravis
To nye lægemidler er på vej til behandling af den autoimmune sygdom myastenia gravis. Medicinrådet forventes at komme med en vurdering af det første inden for få måneder.
EMA godkendte i december lægemidlet Zilbrysq (zilucoplan) til behandling af Myastenia Gravis, og på den baggrund forventer firmaet UCB i løbet af foråret at ansøge om Medicinrådets vurdering af den subkutane behandling.
Zilbrysq er den første daglige subkutane behandling til Myeastenia Gravis (MG), der er baseret på en C5-peptidehæmmer, og den første C5-hæmmer, der er godkendt til administration derhjemme af voksne patienter med AChR-antistofpositiv MG.
Modsat monoklonale antistoffer kan Zilbrysq som peptid gives samtidig med intravenøs immunoglobulin og plasmaudveksling uden behov for supplerende dosering.
Forventes inden for få måneder
Ifølge en pressemeddelelse fra UCB retter Zilbrysq sig direkte imod svækkelse og udtrætning af skeletalmuskulaturen og forebygger dermed, at overførslen af impulser fra nerve til muskel forstyrres.
Firmaet forventer, at behandlingen kan tilbydes patienter, der ikke opnår tilfredsstillende sygdomskontrol ved symptomatisk behandling, immunsuppressiv behandling og immunmodulerende behandling.
UCB’s ansøgning til Medicinrådet er endnu ikke klar, og før den bliver det, forventes rådet at have færdigbehandlet vurderingen af en anden ny behandling til sygdommen, nemlig Vyvgart (Efgartigimod alfa).
Vyvgart har været under vurdering siden marts 2023. Vurderingen er trukket ud, fordi producenten Argenx B.V. undervejs har bedt om længere tid til prisforhandlingerne. Forhandlingerne blev imidlertid afsluttet i december, og derfor kan en endelig vurdering fra Medicinrådet forventes inden for få måneder.
Medicinrådet afviser andet middel mod MG – alt for dyrt
Medicinrådet meddelte på det seneste møde 24. januar at det ikke vil anbefale lægemidlet efgartigimod alfa som en ekstra behandling ud over den sædvanlige behandling for patienter med myastenia gravis.
Den nuværende standardbehandling består af acetylcholinesterase-hæmmer, kortikosteroid og/eller non-steroid immunsuppressiva som monoterapi eller kombinationsterapi.
Tillæg af efgartigimod alfa kan reducere udtrætningen af musklerne og øge patienternes helbredsrelaterede livskvalitet. Efgartigimod alfa gives i serier af fire ugentlige infusioner, hvorefter behandlingen pauseres. Effekten er dog ikke vedvarende, og patienterne skal genbehandles, når symptomerne vender tilbage, typisk efter fire-seks ugers behandlingspause.
Efgartigimod alfa medførte få alvorlige bivirkninger i det kliniske studie. Der kan dog være en øget risiko for alvorlige infektioner, og bivirkninger ved længere tids behandling er ikke undersøgt.
Efgartigimod alfa er meget dyrt, særligt i forhold til, at behandlingen forventes at være livslang. Medicinrådet vurderer, at prisen er urimelig høj i forhold til effekten af lægemidlet, og opfordrer derfor lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en markant lavere pris.
