Evrysdi godkendt i EU
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i SMA.
Europa-Kommissionen har godkendt Evrysdi (risdiplam) til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter helt ned til to måneder med en klinisk diagnose af SMA Type 1, Type 2 eller Type 3 eller med en til fire SMN2-kopier.
Evrysdi i to år forbedrer stadig motorfunktionen hos SMA-patienter
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i SMA.
Behandling af SMA-patienter, der er to til 25 år, med Evrysdi (risdiplam) viser, at de gevinster, der var opnået i motorisk funktion efter et år blev opretholdt eller forbedret efter to år.
Evrysdi får positiv vurdering af CHMP
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
EMAs komite for vurdering af medicin til mennesker (CHMP) anbefaler en godkendelse af Evrysdi (risdiplam), som er den første orale behandling til SMA-patienter.
Medicinrådet udsætter vurdering af Zolgensmas behandlingsværdi
Skrevet af Nina Bro og Helle Torpegaard den . Skrevet i SMA.
Medicinrådet udsatte onsdag, vurderingen af behandlingsværdien af det nye og rekorddyre lægemiddel Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskel atrofi, fordi der på dagsordenen var sat for kort tid af til drøftelserne.
88 procent SMA type 1-småbørn i live efter to år med Evrysdi
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i SMA.
Spædbørn med symptomatisk type 1 spinal muskelatrofi (SMA) fortsætter med at forbedre deres motoriske evner fra måned 12 frem til måned 24 med den orale medicin Evrysdi (risdiplam).
Vil undersøge om Spinraza kan styrke genterapeutisk behandling
Skrevet af Maria Cuculiza den . Skrevet i SMA.
Medicinalfirmaet Biogen vil undersøge Spinrazas (nusinersen) effekt på spædbørn og børn med spinal muskelatrofi (SMA), som stadig har uopfyldte kliniske behov efter behandling med genterapien Zolgensma. Overlæge Peter Born kalder undersøgelsen for en rigtig god ide.
EMA accepterer markedsføring-ansøgning for risdiplam mod SMA
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Det europæiske lægemiddelagentur har accepteret Roche’s ansøgning om markedsføringstilladelse til Evrysdi (risdiplam) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA).
Spinraza stabiliserer SMA-udviklingen hos børn og unge
Skrevet af Redaktionen den . Skrevet i SMA.
