Fagudvalg samler data til ny vurdering af Spinraza
Om en måneds tid vil Medicinrådet formentlig kunne vurdere, om de har data nok til en ny og fjerde vurdering af lægemidlet Spinraza (nusinersen) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.
Efter Danske Regioners beslutning om at give mulighed for at inddrage upubliceret data i vurderingerne af lægemidler til sjældne sygdomme, har Medicinrådet bedt fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi indsamle al relevant data. På rådsmødet onsdag rapporterede fagudvalget, at de forventer, at have tilstrækkeligt materiale klar til Medicinrådets møde i marts.
”Vi havde sagen på dagsordenen i efteråret, og vi er en smule utålmodige på det her område. Man skal ikke kunne beskylde Medicinrådet for at nøle i denne sag, men vi er selvfølgelig også nødt til at lytte til fagudvalget. De arbejder intensivt på at indsamle, hvad der findes af såvel publiceret som upubliceret data, og det ser ud til, at vi får et nyt beslutningsgrundlag på mødet i marts,” siger Leif Vestergaard Pedersen.
Spinraza er allerede tre gange blevet vurderet af Medicinrådet, og alle gange har Medicinrådets beslutning skabt debat og vakt stor utilfredshed blandt forældre til børn, der kunne være kandidater til behandlingen.
Medicinrådet har ved hver vurdering udvidet gruppen af patienter, der kan få behandlingen, en smule, men Danmark er stadig langt mere restriktiv i brugen end lande som Sverige, Norge og Tyskland. Begrundelsen for det er, at den høje pris ikke står mål med den meget spinkle dokumentation for behandlingens effekt. Ved næste møde skal rådet afgøre, om der med de upublicerede data er grundlag for at udvide gruppen af patienter, der kan få behandlingen, yderligere.
