Risdiplam forbedrer overlevelse og motorik signifikant ved SMA 1
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Spædbørn med SMA 1, som sættes i oral behandling med risdiplam inden for de første syv måneder, har markant bedre overlevelse og udvikler langt bedre motorik i løbet af 12 måneder, end børn, der ikke får behandling, viser nye resultater fra FIREFISH 2.
Fagudvalg samler data til ny vurdering af Spinraza
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.

Om en måneds tid vil Medicinrådet formentlig kunne vurdere, om de har data nok til en ny og fjerde vurdering af lægemidlet Spinraza (nusinersen) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.
Neurologer vil screene helt nyfødte for SMA
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.
Børn med genetisk disposition for den dødelige sygdom SMA kan i mange tilfælde få et helt normalt livsforløb, hvis de sættes i behandling inden for en til to uger efter fødslen, og før de første symptomer viser sig.
Ny medicin giver målbar forbedring ved SMA type 2 og 3
Skrevet af Nina Bro den . Skrevet i SMA.



