Evrysdi har vedvarende effekt mod SMA type 2 og 3
Den positive effekt af Evrysdi (risdiplam) på SMA-patienters motoriske funktion varer ved i mindst fire år, viser nye resultater fra SUNFISH-studiet - også ved fremskreden sygdom.
Nye langtidsdata fra SUNFISH-studiet understøtter den hidtil dokumenterede effekt og sikkerhed ved SMA-behandlingen Evrysdi. Resultaterne er indhentet fra en bred gruppe patienter i alderen 2-25 år med SMA type 2 og 3, og de bekræfter, at den øgede motoriske funktion, der opnås i det første behandlingsår, var bevaret efter fire år. Derudover ser man et fald i forekomsten af bivirkninger og andre uønskede sideeffekter i løbet af de første fire års behandling. Det skriver producenten Roche i en pressemeddelelse.
Patienterne i studiet rapporterer blandt andet fortsatte forbedringer eller stabilisering af deres motoriske funktion i dagligdags aktiviteter som at spise, drikke og samle genstande op eller flytte på dem. Forbedringer i motorisk funktion er blevet målt ved ændringer i Motor Function Measure 32 og Revised Upper Limb Module.
Fremskreden sygdom
De nye data blev for nylig præsenteret ved en konference arrangeret af organisationen Muscular Dystrophy Associations.
“Studiet omfatter patienter med SMA type 2 og 3, og heriblandt patienter med fremskreden sygdom, og de ny data bekræfter os i, at de forbedringer, man kan observere i det første behandlingsår, varer ved i fire år, hvilket står i kontrast til den forværring, man ville se i mangel af behandling,” siger læge og professor i pædiatrisk muskelsygdom ved MDUK Oxford Neuromuscular Centre Laurent Servais.
