Studie bekræfter varig effekt af Evrysdi mod SMA type 2 og 3
MDA: Efter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) opnår patienter med SMA type 2 og 3 signifikant forbedring eller stabilisering af sygdommen, sammenlignet med ubehandlede patienter.
Guldkrystaller øger chancerne for at overleve med ALS
MDA: Det eksperimentelle lægemiddel CNM-Au8, som består af nanokrystaller af rent guld, er veltolereret og nedsætter signifikant risikoen for at dø af amyotrofisk lateral sclerose (ALS).
Ravulizumab giver hurtig forbedring hos patienter med myasthenia gravis
MDA: Lægemidlet ravulizumab viser hurtige og vedvarende forbedringer hos voksne med den sjældne autoimmune sygdom myasthenia gravis.
Millioner til forskning i crispr-teknologi til behandling af sjælden muskelsygdom
Celler med muskelsvind kan modificeres ved hjælp af gen- og stamcelleteknologi, og dermed kan sygdommen potentielt kureres. Det håber forskere fra Aarhus Universitet og Steno diabetes Center Aarhus, som vil afprøve, om crispr-teknologi kan gavne og patienter med Duchennes muskeldystrofi og andre degenerative sygdomme.
Quviviq forbedrer både søvn og dagsfunktion
Quviviq (daridorexant) forbedrer indsovning, søvn og næste dags funktionsniveau hos mennesker med søvnproblemer - også efter tre måneder, viser to fase III-forsøg udført i 17 forskellige lande.
