MDA: Det eksperimentelle lægemiddel CNM-Au8, som består af nanokrystaller af rent guld, er veltolereret og nedsætter signifikant risikoen for at dø af amyotrofisk lateral sclerose (ALS).

Det viser delresultater fra det kliniske fase II-forsøg RESCUE-ALS samt et open label forlængelsesstudie (OLE), som blev fremlagt i en poster (#35) ved denne uges MDA-konference i Nashville, USA. I det randomiserede, dobbeltblindede og placebokontrollerede forsøg deltog 45 patienter med tidlig sporadisk ALS. Patienterne blev delt 1:1 i to arme, som enten fik CNM-Au8 (30 mg/dag) eller placebo i 36 uger. Efter de 36 uger fortsatte 90 procent af patienterne i OLE med 30 mg/dag CNM-Au8 i op til sammenlagt 96 uger.

Ingen alvorlige bivirkninger

Observationer af overlevelse fra langtidsstudiet blev sammenlignet med den forventede mediane overlevelse beregnet ud fra den validerede overlevelsesmodel ENCALS, der baserer sig på hver enkelt patients tilstand ved baseline. Kaplan-Meier analyser viste, at CNM-Au8 reducerede risikoen for at dø med 61 procent i forhold til den forventede levetid. Det svarer til HR = 0,39 (95 procent CI: 0,17 to 0,89; p=0,026).

Gennem hele studieperioden var CNM-Au8 veltolereret og gav ikke anledning til nogle nye sikkerhedssignaler. Aspirationspneumoni (n=3) og mavesmerter (n=2) var blandt de hyppigste bivirkninger. Der blev ikke observeret nogle alvorlige bivirkninger.

CNM-Au8 er under udvikling af Clene Nanomedicine og er en oral suspension af 13 nm store nanokrystaller af elementært guld. Nanokrystallerne katalyserer redoxreaktioner, heriblandt omdannelsen af NADH til NAD+, som er en essentiel cofaktor for ATP-produktion. Dette formodes at resultere i en bedring af det cellulære energiunderskud og oxidative stressniveau, som ses i forbindelse med neurodegenerative sygdomme. Prækliniske forsøg har vist, at CNM-Au8 kan øge koncentrationen af NAD+ og ATP i dyrkede neuroner og gliaceller samt fremme genopbygningen af myelinlaget og funktionen af motorneuroner i musemodeller af multipel sklerose.