Skip to main content
 

- først med nyheder om medicin

Overlæge: Zolgensmas store fordel er også præparatets ulempe

Fordelen ved genterapien Zolgensma i forhold til det konkurrerende middel Spinraza er, at det er en engangsbehandling - men det er samtidigt også behandlingens store ulempe, fortæller overlæge Peter Born ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet. 

“Selv om det skåner patienten for generne ved at modtage behandlingen, er der også risici forbundet med en behandling, man ikke kan afbryde. Behandlingen kan ikke rulles tilbage,” siger Peter Born og pointerer, at myndigheder og læger derfor må være ekstra opmærksomme på bivirkninger i deres vurdering af, om patienter skal have behandlingen.

Overvejelserne om den permanente virkning var også årsagen til, at Medicinrådet ved sidste medicinrådsmøde valgte at udskyde beslutningen om, hvorvidt lægemidlet skal godkendes som standardbehandling eller ej. Forældre til børn, der lider af sygdommen og som potentielt kunne være målgruppe for behandling med Zolgensma, sådan som bl.a. Ekstra Bladet har beskrevet, må derfor væbne sig med tålmodighed til, at Medicinrådet har fået belyst alle tvivlsspørgsmål, siger han. Som eksempel på et problem peger Peter Born på, at fem patienter ud af de i alt 800 behandlede patienter, der hidtil er blevet behandlet med Zolgensma på verdensplan, har udviklet trombotisk mikroangiopati karakteriseret ved et lavt antal blodlegemer og nyresvigt. 

“Vi kender endnu ikke den biologiske mekanisme bag den skadevirkning. Men samme slags komplikation ses efter infektion med særlige colibakterier, og nogle patienter kan blive rigtig syge af det,” siger Peter Born.

Som læge synes han, det er vigtigt at diskutere risikoen for alvorlige bivirkninger og komplikationer med familierne. Og her er det hans indtryk, at familierne ofte vil acceptere en høj risiko for at opnå en bedring af sygdommen. Hans oplevelse er dog, at forældre har en tendens til at overvurdere behandlingens gavnlige effekter: 

“Behandlingen er muligvis god, men ikke en mirakelkur, sådan som jeg har hørt nogen beskrive det. Det er kun, hvis man behandler patienterne, inden de får symptomer, at man opnår en rigtig god effekt,” siger Peter Born og fortsætter:

“Problemet ved lægemidler til meget sjældne sygdomme er, at de altid skal vurderes på et meget tyndt datagrundlag baseret på meget få patienter. Og derfor er det svært præcist at sige, hvor god effekten og dokumentationen for lægemidlet er. Det er den usikkerhed, der er årsagen til, at vurderingen i Medicinrådets er trukket så meget ud,” siger han. 

I foråret 2019, før EMA blåstemplede Zolgensma, kaldte du midlet for en ‘investering i fremtiden’ og som en ‘langt mere skånsom behandling end Spinraza (nusinersen). Nu lyder du væsentligt mere kritisk?

“En engangsbehandling som Zolgensma er bestemt mere skånsom - men dengang kendte vi ikke til de alvorlige bivirkninger, som vi nu har set. Ofte er beslutninger omkring behandlinger af disse sjældne sygdomme baseret på få data, og skal ændres undervejs. Så lige nu vil jeg sige at begge behandlinger har fordele og ulemper, som læger skal overveje fra gang til gang og som Medicinrådet bliver nødt til at få overblik over før de træffer en endelig afgørelse om, hvorvidt Zolgensma skal være et led i en standardbehandling,” siger Peter Born.

Sundhedskultur

    Chefredaktører

    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør

    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Jobannoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder

    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, neurologi
    Maiken Skeem – hjerte-kar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
    Christina Alfthan - patientrettigheder

    Tilknyttede journalister

    Natacha Houlind Petersen - allround
    Sofie Korsgaard - redaktør, printmagasiner
    Berit Andersen – psykiatri
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur
    Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik
    Gorm Palmgren - onkologi
    Hani Abu-Khalil - allround
    Anne Westh - allround
    Stephanie Hollender - allround
    Thomas Telving - allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Annoncekonsulent
    Helle Hviid
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Projektledere
    Susanne Greisgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Lisbet Møller Helweg
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether