Afvist lægemiddel til myasthenia gravis viser effekt i ny patientgruppe

EAN: Et studie med dansk deltagelse viser, at seronegative patienter med den sjældne neuromuskulære sygdom myasthenia gravis (MG) også har god effekt af det biologiske lægemiddel Vyvgart (efgartigimod alfa). Neurologer efterlyser, at Medicinrådet åbner op for de nye effektive lægemidler til udvalgte MG-patienter.

På den europæiske neurologikonference EAN, som blev afholdt i Geneve 27.-30. juni, blev der præsenteret en række studier om nye behandlinger af myasthenia gravis. Det er en sjælden autoimmun neuromuskulær sygdom, hvor immunforsvaret forstyrrer signaloverførslen fra nerve til muskel.

Ét af de studier, som blev præsenteret og muligvis kan rykke ved behandlingspraksis i EU, var fase III-studiet ADAPT-SERON (abstract # EPO-­0641). Studiet påviser en relevant effekt af efgartigimod hos MG-patienter, som ikke har antistoffer rettet mod acetylcholinreceptoren (AChR). Lægemidlet har i tidligere studier vist effekt ved seropositive MG-patienter, men Medicinrådet har afvist behandlingen til patientgruppen.

Resultatet fra ADAPT-Seron giver dog håb for AChR-negative patienter, siger Josefine Jul Jarbæk Nielsen, der har bidraget til studiet. Hun er læge og postdoc ved Neurologi på Aarhus Universitetshospital. 

”Det er et positivt resultat til gruppen af seronegative patienter, der tit har været overset,” siger hun.

Patienter vurderet på symptomskala

I ADAPT-SERON studiet indgik 119 patienter, der alle var AChR-antistofnegative (herunder MuSK-positive, LRP4-positive og triple-seronegative), hvilket svarer til omkring 15 til 20 procent af patienterne med generaliseret myasthenia gravis.

I første del af studiet blev patienterne randomiseret til enten at bliver behandlet i fire uger med én ugentlig IV-behandling med efgartigimod eller modtage placebobehandling. Derefter overgik patienterne til en opfølgningsperiode på fem uger. Anden del af studiet er en open label extension-periode, som stadig er i gang, hvor patienterne kan vælge at blive fulgt i op til to år. 

Det primære endepunkt i studiet var patienternes score på MG-ADL – et mål, hvor patienternes selv rapporterer om deres daglige aktivitetsniveau baseret på otte foruddefinerede spørgsmål om symptomer som for eksempel talebesvær, synkefunktion og vejrtrækning.

Positiv effekt på symptomer

Resultaterne viste, at patienterne på efgartigimod efter de første fire uger havde færre symptomer, målt som MG-ADL-score, sammenlignet med placebogruppen: 

Efter fire uger var den justerede gennemsnitlige ændring i MG-ADL-score −3,35 point med efgartigimod (90 procent CI −3,98 til −2,72) mod −1,90 point med placebo (90 procent CI −2,51 til −1,28). Det svarede til en forskel mellem grupperne på 1,45 point (p=0,0068)

”Reduktionen i ADL for patienterne på efgartigimod er en klinisk meningsfuld forskel. MG-ADL er et valideret og vigtigt patientrapporteret mål, som giver værdifuld indsigt i patienternes symptombyrde og funktion i hverdagen. Samtidig er det vigtigt at være opmærksom på, at MG-ADL ikke indfanger alle aspekter af sygdommen eller hele sygdomsbyrden. Men i hvert fald er det et veletableret endepunkt, som anvendes i studierne af efgartigimod, og så kan man sammenligne på tværs,” siger Josefine Jul Jarbæk Nielsen.

Nye lægemidler ikke anbefalet

I de seneste år er der udviklet flere nye lægemidler til behandling af myasthenia gravis, hvilket antallet af studier om sygdommen på EAN 2026 også vidner om. De to nyere behandlinger, som Medicinrådet hidtil har vurderet på området, er begge blevet afvist som mulig standardbehandling.

I 2024 afviste Medicinrådet at anbefale efgartigimod til seropositive patienter, og i 2025 afviste rådet Zilbrysq (zilocoplan). Begge gange var begrundelsen, at prisen var ”urimelig høj” i forhold til effekten. En behandling med for eksempel efgartigimod forventes at skulle være livslang.

De manglende anbefalinger af de nye lægemidler ærgrer John Vissing, som er overlæge og professor ved Nerve- og Muskelsygdomme på Rigshospitalet.

”Det betyder selvfølgelig, at de danske patienter får en dårligere behandling, end de kunne have fået. Men jeg mener ikke, at der er brug for en bred anbefaling af de nye lægemidler til alle med myasthenia gravis. Det vil være fint, hvis de hårdest ramte patienter kunne få adgang til de nye behandlinger, men de fleste vil godt kunne behandles med standardbehandling,” siger John Vissing.

Den nuværende standardbehandling for myasthenia gravis består af acetylcholinesterase-hæmmer, kortikosteroid og/eller non-steroid immunsuppressiva som monoterapi eller kombinationsterapi. 

Læge: Vi kan ikke være tilfredse

Josefine Jul Jarbæk Nielsen mener ligesom John Vissing, at der er et klart behov for at få indført et lægemiddel som efgartigimod i behandlingen af MG i Danmark.

”Vi har et stykke vej endnu til optimal behandling af de MG-patienter, der fortsat har utilstrækkelig behandling eller bivirkninger af eksisterende behandlinger, Så vi kan ikke stille os tilfredse. En måde at få lægemidlet anbefalet i Medicinrådet kunne være, at man ikke søgte om livslang behandling, men i stedet søgte om kunne give efgartigimod tidligt i sygdomsforløbet i en afgrænset periode. Der mangler dog stadig data til at kunne underbygge sådan en ansøgning,” siger hun.