Medicinrådet anbefalede i slutningen af marts fenfluramin som tillægsbehandling til patienter med Dravet syndrom, men kun børn og unge under 18 år må opstarte i behandlingen. Det vækker undren og bekymring fra både Leif Vestergaard Petersen og Epilepsiforeningen.

Indikationen betyder, at en kliniker med en 19 årig patient med epilepsi-typen Dravet-syndrom kan se frem til en tung og bureaukratisk opgave for at få igangsat en behandling med fenfluramin.

Og det giver unødige administrative opgaver i den kliniske hverdag, mener Leif Vestergaard Pedersen, der er formand for Epilepsihospitalet Filadelfia og patientrepræsentant i Medicinrådet.

“Det efterlader lægerne i den situation, at der ikke er nogen hjælp for de 19-, 20- og 25-årige patienter, og det, synes jeg, er for dårligt. Problemstillingen forsvinder ikke, fordi man ikke skriver det ind i anbefalingen. Praksis er, at der er mange situationer, hvor yngre patienter over 18 år vil være kandidater til lægemidlet og skulle have det,” siger han.

Den nye anbefalings tavshed om behandling til voksne betyder, at hver læge skal ansøge om anvendelse af lægemidlet til hver patient hos den regionale lægemiddelkomite, hvilket ifølge Leif Vestergaard Pedersen kan tage lang tid og er administrativt bøvlet.

Fenfluramin anbefales i Danmark som tillægsbehandling til børn og unge mellem to og 18 år med den sjældne epilepsi-type Dravet syndrom, der får standardbehandling med clobazam og/eller valproat, og som enten behandles eller tidligere har været i behandling med stiripentol. Lægemidlet stimulerer frigivelsen af serotonin i hjernen og anvendes under strengere betingelser end normalt for at forebygge fejlanvendelse og sikre regelmæssige kontrol af blandet andet hjertet.

“Meget lidt hjælpsomt af Medicinrådet”

I Medicinrådets anbefaling fremgår det, at opstart af fenfluramin til voksne patienter (over 18 år) ikke anbefales, fordi den kliniske effekt og bivirkningerne ved brug af fenfluramin ikke er undersøgt hos patientgruppen.

Der findes aktuelt ikke resultater for voksne patienter, men det betyder ikke, at Medicinrådet kunne have indskrevet et anbefalet afsnit i sin endelige udgave, mener Leif Vestergaard Pedersen. Han forklarer, at der vil være flere tilfælde, hvor patienter over 18 år enten fortsætter eller starter behandlingen.

“Det er meget lidt hjælpsomt af Medicinrådet ikke kommer med en anbefaling til de læger, der nu står med patienter, der lige netop er over 18 år eller i begyndelsen af 20’erne. Man kunne med fordel have skrevet et forklarende afsnit ind, hvor det eksempelvis fremgik, at man kun anbefalede brug af fenfluramin til yngre voksne, såfremt de levede op til bestemte kriterier, men det har man ikke gjort, og det er der ingen grund til,” siger han peger på, at det også er med til at skabe usikkerhed hos patienterne.

En udeladelse af den voksne patientgruppe ville have givet mening, hvis ingen patienter måtte få lægemidlet, men sådan forholder det sig ikke, forklarer Leif Vestergaard Pedersen.

I rådets vurdering fremgår det, at det ikke har været muligt at indhente data for voksne, men at der foreligger data for unge over 12 år. Medicinrådets fagudvalg vurderede her, at “der ikke kan forventes en stor forskel i anfaldsfrekvensen”, og at “det samlet set er sandsynligt, at den relative kliniske effekt af fenfluramin vil være sammenlignelig” blandt aldersgrupperne.

Det fremgår dog ikke i den endelige anbefaling, der trådte i kraft 1. april 2022.

Hjælper ikke der, hvor det skal

Dravet syndrom er en sjælden epilepsi-type, hvor det estimeres, at omkring 50 børn og unge har sygdommen. Den ekstra administrative byrde er derfor “overkommelig” ifølge Leif Vestergaard Pedersen, men det er ikke antallet af ekstra administrative ansøgninger, der er problemet men et udtryk for et grundlæggende problem i Medicinrådet. 

“Det er endnu et eksempel på, hvor Medicinrådet ikke hjælper den daglige klinik godt nok og ikke forholder sig til det kliniske hverdag. Rådet i stigende grad blevet dårligere til at tænke den praktiske og kliniske hverdag ind i sine anbefalinger,” siger han og fortsætter:

“Der findes i mange andre sammenhæng for meget bureaukrati, så når man spørger sig selv, om de hjælper der, hvor de skal, så er svaret nej.”

Vækker bekymring i patientforening

Medicinrådets manglende anbefaling til voksne vækker også bekymring hos formand i Epilepsiforeningen Lone Nørager Kristensen, der mener, at det er urimeligt at udelukke voksne fra behandlingen.

”(...) Vi er forundrede over, at man ikke har nogle klare anbefalinger i forhold til voksengruppen og igangsættelse af den her behandling. Man lukker vel snarere af for muligheden med den indbyggede formulering. Det forstår vi ikke, og det vil vi naturligvis bede om en uddybende forklaring på”, siger hun i en pressemeddelelse.

Lone Nørager Kristensen peger på, at Dravet-syndrom kan have meget alvorlige helbredskonsekvenser for de ramte patienter, og behandling derfor er vigtig.

“Vi har jo at gøre med en patientgruppe, hvor der er betydelige risici forbundet med deres epilepsi og anfald i almindelighed. Så vi har svært ved at forstå, at der ikke kan laves en anbefaling som hviler på en konkret sundhedsfaglig vurdering,” siger hun.