Fenfluramin viser god effekt mod Lennox-Gastaut syndrom
Lægemidlet Fintepla (fenfluramin) reducerede signifikant hyppigheden af anfald - især generaliserede tonisk-kloniske anfald - hos personer med behandlingsresistent Lennox-Gastaut syndrom (LGS).
Det viser et internationalt randomiseret studiet offentliggjort i JAMA Neurology.
Den gennemsnitlige reduktion af faldanfald var 26,5 procent hos patienter, der fik 0,7 mg/kg dagligt af fenfluramin, og 7,6 procent i placebogruppen.
"Resultater af forsøget viste, at hos patienter med LGS gav fenfluramin sammenlignet med placebo en signifikant større reduktion af faldanfald og kan være et særligt fordelagtigt valg hos patienter, der oplever generaliserede tonisk-kloniske anfald," skrev hovedforfatter Antonio Gil-Nagel, der er direktør for epilepsiprogrammet på Hospital Ruber Internacional i Madrid.
Studiet bestod af 263 patienter fordelt på 65 undersøgelsessteder i Nordamerika, Europa og Australien. Deltagerne, med en bekræftet LGS-diagnose, var mellem to og 35 år og havde mindst to toniske anfald om ugen i løbet af det fire uger lange baseline-studie.
Sammenhæng mellem dosis og reduktion
I studiet blev der observeret en sammenhæng mellem den gennemsnitlige reduktion i faldanfald og dosis, hvor flere patienter på det højere dosisniveau opnåede en mindst 50 procents reduktion i faldanfald sammenlignet med placebo.
Generaliseret tonisk-klonisk anfald (GTS) var den undertype, der reagerede mest på fenfluramin, med en nedsat frekvens på 45,7 procent i gruppen med højere dosis, 58,2 procent i gruppen med lavere dosis, og 3,7 procent i placebogruppen.
De mest almindelige bivirkninger var nedsat appetit, døsighed og træthed. Efter en medianbehandling på 256 dage blev der ikke observeret nogen tilfælde af hjerteklapsygdom eller pulmonal arteriel hypertension.
På baggrund af studiets fund godkendte den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA, i marts 2022 lægemidlet til behandling af anfald associeret med LGS hos patienter, der er to år eller ældre. Fenfluramin er allerede godkendt i USA og EU til behandling af anfald associeret med epilepsi-typen Dravet syndrom.
Fenfluramin har tidligere vist effekt i de mest vanskeligt behandlede anfaldstyper inklusive toniske anfald. Lægemidlet har en mekanisme, der er forskellig fra og komplementær til nuværende anfaldsmedicin og kan derfor anvendes uden afbrydelser af nuværende anfaldsbehandlinger.
