FDA afviser ansøgning om accelereret godkendelse af det nye antistof mod Alzheimers sygdom donanemab på grund af utilstrækkelig dokumentation for virkningen.

Selvom et fase II forsøg har indfriet forventningerne til, at donanemab kan reducere mængden af amyloid beta-plaks og forsinke kognitive svækkelse, så er resultaterne ikke baseret på tilstrækkeligt mange patienter til at FDA vil foretage en accelereret vurdering af lægemidlet. Derfor må Eli Lilly afvente resultater fra det igangværende fase 3 forsøg, før donanemab kan opnå markedsføringstilladelse fra FDA. Det skriver firmaet i en pressemeddelelse.

Fase II forsøget TRAILBLAZER-ALZ inkluderede 257 patienter med Alzheimers sygdom, hvoraf 131 fik donanemab hver fjerde uge i op til 76 uger. Forsøget var designet, så patienter i donanemab-gruppen kunne skifte til placebo, hvis mængden af amyloid beta-plaks faldt til under et vist niveau, og det var tilfældet for lidt over halvdelen af patienterne, og derfor har færre end 100 patienter gennemført mindst ét års behandling med donanemab. Det er ifølge FDA ikke et tilstrækkelig stort datagrundlag, og derfor har lægemiddelmyndigheden afvist Eli Lillys ansøgning om accelereret godkendelse.

Donanemab er et antistof, som retter sig mod amyloid beta-plaks, og resultaterne fra fase II forsøget tegnede lovende. Efter 76 måneders behandling oplevede patienterne i donanemabgruppen et fald i iARDS (integrated Alzheimer’s Disease Rating Scale) 6,86 point, mens faldet i placebogruppen var 10,06 - en forskel på 3,2 point eller 32 procent. Forskellen i iARDS, som er et udtryk for kognitiv svækkelse, mellem de to patientgrupper begyndte at blive signifikant efter 36 ugers behandling. Andre test for kognitive evner og dagligdagsaktiviteter tydede også på en positiv effekt af donanemab, men her var resultaterne ikke konsistente.

Derimod havde antistoffet en klar effekt på mængden af amyloid beta-plaks. Andelen af patienter i donanemabgruppen, der kunne klassificeres som fri for plaks, steg fra 40 procent til 68 procent i perioden fra uge 24 til uge 76, mens der i placebogruppen ikke var nogen signifikant forskel. Og hos 54,7 procent af patienterne, der fik donanemab, faldt mængden af plaks så meget, at de kunne overgå til placebo.