Prisen for lægemidlet Zilbrysq (zilucoplan) til behandling af den neuromuskulære sygdom myastenia gravis er urimelig høj i forhold til effekten, vurderer Medicinrådet.

På sit møde 26. februar besluttede Medicinrådet, at de ikke kan anbefale Zilbrysq (zilucoplan) som tillæg til standardbehandlingen for patienter med myastenia gravis, som er seropositive over for antistoffer rettet mod acetylcholin-receptoren.

Den nuværende standardbehandling for myastenia gravis består af acetylcholinesterase-hæmmer (pyridostigmin), steroid og/eller non-steroid immundæmpende behandling som monoterapi eller kombinationsterapi. Hvis patienterne oveni får et tillæg af zilucoplan, kan det reducere den udtrætning af musklerne, som karakteriserer myastenia gravis, samt øge patienternes helbredsrelaterede livskvalitet.

Mangler data på lang sigt

I det kliniske studie, som ligger til grund for Medicinrådets vurdering, giver behandling med zilucoplan kun få alvorlige bivirkninger. Der er dog en øget risiko for alvorlige infektioner. Men da det randomiserede kliniske studie kun varede 12 uger, kan effekt og bivirkninger på langt sigt ikke vurderes.

Medicinrådet ligger i sin vurdering vægt på usikkerhed omkring, hvorvidt studiets resultater kan overføres til danske patienter. Rådet vurderede også, at omkostningerne per vundet

QALY (kvalitetsjusteret leveår) i alle analyser var så høj, at omkostningerne ikke stod mål med den forventede sundhedsgevinst.