Når Magnus Heunicke siger vores - så mener han regeringens

- først med nyheder om medicin

Nye biomarkører vil gøre udvikling af Alzheimers-medicin billigere

Omkostningerne til ny medicin mod Alzheimers sygdom har de seneste 26 år udgjort mere end 272 milliarder kroner.

Det fremgår det af et nyt studie, der er offentliggjort i tidsskriftet Alzheimer’s and Dementia, og som viser, at omkostningerne hænger sammen med, at kun ganske få af de afprøvede lægemiddelkandidater opnår godkendelse.

Men nye blodmarkører vil gøre forskningen hurtigere og billigere, så her er der håb forude, vurderer neuropsykologisk fagkonsulent Kasper Jørgensen, Nationalt Videnscenter for Demens.

Ifølge en gruppe amerikanske forskere gør de mange forfejlede forsøg med medicin mod Alzheimers sygdom forsøgsomkostningerne astronomiske, og kun omkring fem ud af 100 af de lægemiddelkandidater, der afprøves, ender med at blive godkendt.

De amerikanske forskere har gennemgået 235 forsøgslægemidler mod Alzheimers, der var blevet afprøvet i siden 1995. Kun seks af disse lægemidler er, ifølge forskerne, indtil videre blevet godkendt i USA, 117 lægemidler er blevet opgivet i løbet af afprøvningen, mens 112 lægemiddelkandidater er fortsat under afprøvning.

De fire godkendte lægemidler er kolinesterasehæmmere tacrine, donepezil, rivastigmin og galantamin, der blev godkendt i perioden 1993 til 2001, samt memantin godkendt i 2003. Tacrine er dog i mellemtiden udgået. Hertil kommer, at de amerikanske sundhedsmyndigheder FDA i juni i år valgte at tildele præparatet, aducanumab en betinget godkendelse i USA.

 Pris: Ni millarder

I EU, og herunder altså Danmark, er det kun donepezil, rivastigmin, galantamin og memantin, som indtil videre er godkendt. Og alene i forbindelse med udviklingen af donepezil, rivastigmin og galantamin er der gennemført eksempelvis i alt 29 fase-III forsøg til en samlet pris af cirka ni milliarder kroner. Men ifølge neuropsykologisk konsulent Kasper Jørgensen, Nationalt Videnscenter for Demens, er der flere grunde til at præparater mod Alzheimers sygdom er så kostbare:

”Siden 1995 har knap 184.000 personer deltaget i kliniske forsøg, herunder igangværende forsøg, med Alzheimers-medicin. Det tager typisk mere end 13 år at gennemføre afprøvning af et nyt lægemiddel mod Alzheimers sygdom. Da antallet af deltagere skaleres op fra fase til fase, bliver afprøvningen gradvist dyrere, efterhånden som den skrider frem. Fase-I tegner sig for ca. 21 procent af de samlede udgifter, fase-II for 23 procent og fase-III for 57 procent. Det er med andre ord forbundet med et stort økonomisk tab for medicinalvirksomheden, hvis et forsøgslægemiddel lider skibbrud sent i afprøvningsforløbet, eller hvis en fase-III afprøvning ikke fører til godkendelse,” forklarer Kasper Jørgensen og fortsætter:

”Kliniske forsøg med Alzheimers medicin er suverænt mere kostbare per patient end kliniske forsøg med andre typer lægemidler. Rundt regnet 50-70 procent af omkostningerne menes således at gå til screening af potentielle forsøgsdeltagere.”

Alzheimers er en kompleks sygdom, der er vanskelig at diagnosticere tidligt, hvorfor det kan være svært at finde de rette patienter til forsøgene, men Kasper Jørgensen vurderer, der er håb forude:

”PET-scanningerne er meget dyre, og lumbalpunkturerne er besværlige og opleves af mange patienter som ubehagelige. Men nu er der diagnostiske blodprøvebaserede biomarkører på vej med en høj træfsikkerhed. Og dem vil vi givetvis komme til at anvende både i forskning og i diagnostikken af patienterne, så snart de kommer på markedet, hvilket igen vil betyde, at det bliver billigere at identificere og rekruttere egnede patienter til de kliniske forsøg,” forklarer Kasper Jørgensen, der også peger på potentielle besparelser ved at blive bedre til at identificere uvirksomme lægemidler tidligere i afprøvningsforløbet, så de ikke når frem til den omkostningstunge fase-III studier.

Dæmpet interesse

Førsteforfatter til det amerikanske studie, Jeffrey L. Cummings, Chambers-Grundy Center for Transformative Neuroscience, Department of Brain Health, School of Integrated Health Sciences, University of Nevada I USA lægger ikke skjul på, at forskeres og industriens lave succesrate har lagt en dæmper på medicinalvirksomhedernes interesse i investering i ny lægemiddelkandidater, og at dette udgør et problem, da behovene for nye og mere effektive behandlinger er større end nogensinde:

”Den høje risiko, der er forbundet med lægemiddeludvikling til Alzheimers sygdom, og godkendelsen af effektive og sikre terapier, der ændrer det kliniske forløb af neurodegenerative sygdomme, har været særligt udfordrende. Selvom der har været nogle succeser. Og med undtagelse af den seneste accelererede godkendelse af aducanumab, er de lægemidler, der er godkendt til sygdomme i centralnervesystemet, i vid udstrækning dem, der effektivt behandler sygdomssymptomer frem for at bremse sygdomsprogression eller afbøde de underliggende biologiske processer. Dette er også tilfældet i Alzheimers sygdom, som fortsat er et af de sværeste terapeutiske områder for udvikling af lægemidler og har en næsten 100 procent fejlrate,” skriver Jeffrey L. Cummings, der mener, at lægemiddelindustrien står alt for alene med ansvaret  - selvom offentlige institutioner også har bidraget med finansiering gennem årene: 

”På mange terapeutiske områder, herunder også Alzheimers sygdom, er de stigende omkostninger ved lægemiddeludvikling hverken bæredygtige eller ønskværdige og kan hæmme innovation. Den økonomiske risiko ved at forfølge kandidat-lægemidler mod Alzheimers sygdom er usædvanlig høj, og forholdsvis få virksomheder og akademiske laboratorier har taget imod udfordringen og forsket i Alzheimers sygdom og andre neurodegenerative sygdomme. Mere diversificerede kilder til finansiering og samarbejde mellem et lands regering, den akademiske verden og private og børsnoterede virksomheder, sammen med strategiske politiske tiltag, der sigter mod at støtte innovation, kan føre til adskilligt flere effektive og overkommelige behandlinger,” lyder opfordringerne fra Jeffrey L. Cummings.