Henrik Toft Sørensen

Real world data (RWD) og data fra kliniske studier skal ses som et supplement til hinanden og ikke som værende i direkte konkurrence, siger overlæge og ekspert i registerdata, Henrik Toft Sørensen. Tilsammen giver de forskellige typer af data værdifuld indsigt i et bestemt område, lyder det.

Hvordan vægter man RWD mod data fra randomiserede kliniske studier? Og er den ene slags data nødvendigvis altid bedre end den anden? 

Det var et af de helt store spørgsmål, der blev bragt på banen til Medicinske Tidsskrifters webinar ’Real World Evidence – Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling’. 

Men sådan kan man slet ikke sætte det op, mener Henrik Toft Sørensen, klinisk lærestolsprofessor og overlæge på Aarhus Universitetshospital. Han har i årtier haft fokus på registre og kliniske databaser og har selv været med til at etablere databaser, der anvendes i forskningsverdenen. 

“Spørgsmålet er ikke, om den ene type af data er bedre end den anden, men mere hvordan de på bedst mulig måde supplerer hinanden. Begge slags data har fordele og ulemper, og derfor er den ene type ikke nødvendigvis bedre end den anden, men de er begge nødvendige,” siger han. 

Spørgsmålet om, hvordan RWD skal vægtes i forhold til data fra randomiserede kliniske studier blev blandt andet bragt op i regulatorisk øjemed, da tidligere formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og medicinsk direktør for EMA Steffen Thirstrup holdt oplæg.

Flere led på række

I stedet for at se de to typer af data som to forskellige slags i konkurrence med hinanden, bør man i stedet se RWD – eller som Henrik Toft Sørensen kalder det ‘kliniske rutine data’ – som et stærkt supplement til data fra de kliniske studier.

“Jeg tror, at vi i stedet skal se data som led i en proces, hvor lodtrækningsforsøg er de første led, mens real world data er de sidste led på snoren, når lægemidlerne er frigivet. De er alle sammen en del af en større kæde, der tilsammen kan give et værdifuldt indblik på et bestemt område,” siger han og understreger samtidig, at de to typer af data har forskellige præmisser.

Det er ifølge Henrik Toft Sørensen vigtigt at anerkende, at forskellige data og metodikker er associeret med forskellige fordele og ulemper. Som eksempel fremhæver han, at cirka 10 til 20 procent af registerdata ikke anses for at være retvisende. Det gælder blandt andet data fra receptregistre. For selvom en recept er indløst, er det ikke ensbetydende med, at den receptpligtige medicin er blevet taget.

På den anden side kan registerdata give et mere retvisende billede for en større population, som er blevet ekskluderet fra kliniske studier på baggrund af eksempelvis alder, funktionsstatus eller komorbiditet – eller give et unikt indblik i mere sjældne sygdomme.

Hastig udvikling

Randomiserede, kontrollerede studier anses stadig for at være guldstandarden inden for klinisk forskning, blandt andet fordi risiko for bias og confounding er lille. Men de senere år er der sket en udvikling, hvor registerbaserede RWD i stigende grad anvendes til at følge op på, hvordan en given behandling reelt performer, når den anvendes i klinisk praksis, hvor patientsammensætningen typisk adskiller sig fra populationerne i de kliniske studier.

På nogle punkter er udviklingen gået for hurtigt, mener Henrik Toft Sørensen. Han peger eksempelvis på, at medicinstuderende ikke bliver undervist i at foretage observationelle studier, og det kan skabe et metodeproblem.

“Det er problematisk, fordi sundhedsdata og registerdata fylder meget i både den kliniske verden og i forskningsverdenen. Her er det vigtigt, at man har en kritisk tilgang til data, for ellers er der fare for at producere dårlige studier, og dem er der allerede mange af på verdensplan,” siger han.

Henrik Toft Sørensen understreger, at Danmark generelt har studier – heriblandt registerstudier – af høj kvalitet. Han håber, at uddannelsesstederne fremover i højere grad vil sætte registerforskning på skoleskemaet. 

Bekræfter tendens

Henrik Toft Sørensen har for nylig skrevet en videnskabelig leder, hvor han sætter fokus på de forskellige slags data og den vigtige skelnen mellem dem. Her peger han blandt andet på et nyligt opdateret Cochrane-review, der har sammenlignet udfaldet af observationelle studier med udfaldet af tilsvarende kliniske studier for lægemidler. 

Forfatterne bag kunne konstatere, at der var en meget lille forskel på studierne i reviewet, som bestod af 2.869 randomiserede og 3.924 observationelle studier. 

Ifølge Henrik Toft Sørensen er det betryggende, at velgennemførte randomiserede og observationelle studier ofte giver nogenlunde enslydende resultater, men det betyder ikke, at observationelle studier kan erstatte de kliniske, da kvaliteten af dem varierer betydeligt. 

“I den kliniske beslutningsproces er der primært behov for at se på absolutte risikoestimater for effekt og bivirkninger, for at man kan vurdere »number needed to treat« og »number needed to harm«. Relationen mellem disse to parametre er afgørende for behandlingsvalg,” skriver han blandt andet. 

Den videnskabelige leder udkom i februar 2025 og kan læses i Ugeskrift for Læger.