Kliniker maner til besindighed: Real world evidence er ikke svaret på alt
Fordelene ved real world evidence (RWE) er mange, men de kliniknære data rummer også faldgruber, og udfordringerne står i kø. Især i en travl hverdag, mener Agoston Gyula Szabo, der er én af de danske læger, som har forsket meget på området.
RWE kan give et unikt indblik i behandlingers effekt uden for kliniske studier, men data er også ressourcetunge at indsamle, og det er ikke altid, de viser et helt sandt billede.
Det mener Agoston Gyula Szabo, der er afdelingslæge på Afdeling for Blodsygdomme på Rigshospitalet og Vejle Sygehus. Han står bag en lang række RWE-studier inden for knoglemarvskræft (myelomatose), og han maner til besindighed i forhold til blindt at navigere efter RWE.

“Det virkelige liv er ret kompliceret, og der kan være utrolig mange faktorer, der spiller ind. RWE kan give mange svar, men ikke alle. Og det skal vi være bevidste om, før der tages beslutninger,” siger Agoston Gyula Szabo.
I 2024 besluttede Medicinrådet for første gang nogensinde at revurdere en anbefaling af et kræftlægemiddel på baggrund af RWE. Data fra klinikken tydede på, at lægemidlet havde mindre effekt end forventet. Det er et eksempel på en situation, hvor det er vigtigt at træde varsomt, mener Agoston Gyula Szabo.
“Real world studier vil aldrig kunne skabe lige så evidens af lige så høj kvalitet som randomiserede kliniske forsøg. Det er en svær beslutning at skulle revurdere effekten et lægemiddel på baggrund af retrospektive opgørelser,” siger han.
Medicinrådet tog stilling til sagen på seneste rådsmøde, og endte med at fastholde anbefalingen. Det gjorde de med reference til, at de danske registerdata var usikre, blandt andet fordi opfølgningstiden i studiet var kort set i forhold til patientgruppens prognose.
Mangelfulde registre
Forbeholdene til side er der ifølge Agoston Gyula Szabo åbenlyst mange fordele ved RWE. Data fra den virkelig verden giver en værdifuld indsigt i, hvordan det reelt går patienterne i klinikken, som ofte er langt mere komplekse eller i dårligere almentilstand end de patienter, der inkluderes i kliniske studier.
“På mit område kan jeg eksempelvis få svar på, hvor mange behandlinger en typisk myelomatose patienter får herhjemme, hvordan overlevelsen er, og historik om behandlingen. Det kan være meget værdifuldt, når vi snakker om overlevelse, behandlingslinjer og effekt for en hel sygdomsgruppe,” siger han.
RWE kommer dog også med en række udfordringer, vurderer Agoston Gyula Szabo. Én af de største udfordringer relaterer sig til indsamlingen af data. Data er prospektive, og det kræver utroligt meget at indsamle denne form for data.
“Det er utroligt ressourcekrævende at lave RWE-studier, og lige nu er der ikke et system eller et register, hvor vi kan lægge data ind. Det betyder, at vi skal sidde med journaler og data fra hver enkelt patient i flere timer, og hvis man så skulle gøre det for alle ens patienter i ens hverdag, vil det blive et kæmpe arbejde,” siger han.
Agoston Gyula Szabo så egentlig gerne, at der i langt højere grad blev indsamlet flere RWD på tværs af alle sygdomme. Spørgsmålet er dog, om det overhovedet kan lade sig gøre i virkelighedens travle hverdag, siger han.
Mange ubekendte
Danske registerdata er, som bekendt, unikke i omfang og kvalitet, men de kliniske databaser er ikke komplette. Agoston Gyula Szabo forklarer eksempelvis, at der i Dansk Myelomatose Database kun registreres oplysninger om den første behandling af nydiagnosticerede patienter samt den behandling, de modtager ved første tilbagefald. Det betyder, at rækkefølgen, sammensætningen og effekten af alle efterfølgende behandlingslinjer, patienterne modtager i deres mangeårige sygdomsforløb, er ‘usynlige’ i registeret.
“Det gør, at vi ikke indberetter data for omkring 80 procent af de behandlinger, vi anvender i dag til myelomatose, og det er helt klart en svaghed,” siger Agoston Gyula Szabo.
Forklaringen er ifølge Agoston Gyula Szabo, at databasen blev til for flere årtier siden, hvor man ikke havde samme behandlingsmuligheder. I dag findes der langt flere godkendte og tilgængelige behandlinger til patienterne, hvis forløb også strækker sig over flere årtier.
”Men databasen kan ikke fortælle os noget om disse behandlinger, da dens opbygning ikke er fulgt med de sidste 20 års udvikling,” siger Agoston Gyula Szabo.
Nødvendig forpligtelse
En oplagt løsning kunne være, at registrene blev opdateret – eller at hospitalsafdelinger blev forpligtet til at indberette flere (real world) data. Det er dog lettere sagt end gjort, påpeger Agoston Gyula Szabo. For virkeligheden er kompleks, og det vil kræve mange offentlige ressourcer at frikøbe lægers tid til at indberette sådanne data.
“Det kræver utroligt meget tid, opbakning og ressourcer. Derfor prøver vi at rapportere RWE i forskningsprojekter, men det er også krævende, og som det er nu, er vi afhængige af økonomisk støtte fra eksempelvis medicinalfirmaer,” siger han.
Hvis registrering af RWE blev en forpligtigelse, ville det dog lette byrden, da sygehusledelserne derfor vil være forpligtet til at afsætte penge og ressourcer til det.
“Jeg tror dog ikke, det kommer til at ske. Hvad jeg kan forstå, er, at udviklingen går den modsatte vej,” siger Agoston Gyula Szabo.
Vil du blive klogere på brugen af RWE, så tilmeld dig webinaret “Real World Evidence – Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling?”, der afholdes online torsdag d. 6 februar 2025 arrangeret af Sundhedspolitisk Tidsskrift.
Tilmeld dig her og se med live eller få et link, så du kan se webinaret efterfølgende.