Det slører transparensen og skaber en betydelig grad af uforudsigelighed, at ansøgninger via det 7. princip behandles regionalt, siger formand for Dansk Lymfom Gruppe, professor Tarec Christoffer El-Galaly. Ordningen kunne med fordel gøres national for at styrke konsistensen i den faglige argumentation og få en armslængde til de enkelte hospitalers økonomi, lyder det. 

I dag lander ansøgninger, som handler om ibrugtagning af behandlinger, som er afvist, eller som er under behandling i Medicinrådet, hos de regionale lægemiddelkomitéer. Men det er formentlig ikke det mest optimale sted at sende den type ansøgninger hen, mener Tarec Christoffer El-Galaly.

”Som ordningen ser ud i dag, rummer den uforudsigelighed, og godkendelser og afvisninger varierer formentlig fra region til region. Der er ikke megen transparens, og som kliniker har man alene indblik i de afgørelser, der bliver truffet i ens egen region – og måske kun i egne sager,” siger han.

”Det ville vi komme ud over ved at gøre det 7. princip til et nationalt anliggende, hvor vi skulle kunne se anonymiserede begrundelser for afslag og godkendelser. Det kan jeg se mange fordele ved. Vi ville få fjernet de regionale forskelle og få en større armslængde til de enkelte hospitalers økonomi.”

Tarec Christoffer El-Galaly var én af de klinikere, der holdt oplæg på Sundhedspolitisk Tidsskrifts webinar med titlen ´Det syvende princip: Fungerer det i praksis?’, som blev afholdt 1. februar.

En indbygget uretfærdighed

I marts 2023 bragte Onkologisk Tidsskrift en artikel, der beskrev de regionale forskelle i, hvor ofte læger får afslag fra de regionale lægemiddelkomitéer, når de ansøger om at anvende kræftmedicin, som ikke er vurderet eller som er blevet afvist af Medicinrådet. En aktindsigt viste store regionale forskelle. I Region Nordjylland lå afslagsraten i perioden fra 2018 til 2022 kun på fem procent, mens afslagsraten i Region Hovedstaden og Midtjylland i samme periode lå på omkring 50 procent.

Selvom de beslutninger, der træffes i de regionale lægemiddelkomitéer på papiret er faglige, så er det, mener Tarec Christoffer El-Galaly, uundgåeligt, at behandlingers kost-effektivitet har betydelig indflydelse på beslutninger, der bliver truffet i komitéerne. Og det er også ét af de vigtige parametre, der skal vurderes, siger han.

”Men her løber vi ind i, at de forskellige regioner og hospitaler ikke har ens økonomi og måske ikke prioriterer ens. Derfor ligger der en indbygget uretfærdighed i systemet, som i sidste ende kan betyde, at man som patient i én region er bedre stillet end en patient i en anden region. Der er et incitament for økonomisk afhængighed, og det taler for en national struktur udenfor de enkelte regioner,” siger han.

Mediciske Tidsskrifter: Hvordan så med finansieringen?

”Jeg kunne godt se det fordelagtige i, at man fra Christianborg afsatte en pulje penge til at finansiere de behandlinger, der ordineres via det 7. princip. Den kunne så fordeles rimeligt ud over regionerne, eksempel ud fra antallet af borgere i den enkelte region. Det vil naturligvis skabe nye dilemmaer, når de tildelte økonomiske midler slipper op, men jeg tror, at det ville kunne medvirke til at sikre mere lige muligheder på tværs af landet,” siger Tarec Christoffer El-Galaly.

”En anden løsning kunne være, at man oprettede en national pulje, hvor regionerne kunne søge om lov til at tage meget dyre ikke-standardbehandlinger i brug. Så det i de tilfælde ikke skulle ligge den enkelte region eller det enkelte hospitals økonomi til last.” 

Nationale ’mini-Medicinråd’

Ud over at være for tæt knyttet til de enkelte regioners økonomi er ordningen, som den ser ud i dag, ifølge Tarec Christoffer El-Galaly, også udfordret af, at det er de samme personer, der skal træffe beslutninger om alle de behandlinger, der søges om.

”De personer, der sidder i komitéerne, er selvfølgelig ikke eksperter i alle sygdomme. De har andre kompetencer, der er vigtige i forbindelse med evaluering af ansøgninger, herunder struktureret gennemgang af evidens. Men som specialister har vi en ekspertviden og et unikt indblik i vores patienters situation, og vi mener, at vi er kompetente til at rådgive og træffe beslutninger om, hvad der er bedst for lige netop de patienter, som vi kender godt. Derfor er det ikke nemt for læger at se denne faglighed blive underkendt af en komité uden den samme specialistviden. Og det er bestemt ikke nemt at skulle overbringe en patient en afgørelse, som man ikke er fagligt enig i,” siger han.

”Det ville sikre en større sygdomsspecifik beslutningskompetence, hvis man oprettede nationale råd med fokus på de enkelte sygdomsområder. For mit eget speciale skulle der så oprettes en nationale komité, der vurderede enkeltansøgninger vedrørende medicin til hæmatologiske patienter.”

Ud over fageksperter skulle komitéen, ifølge Tarec Christoffer El-Galaly, også have medlemmer med økonomisk ansvar samt medlemmer, der i dag vurderer evidensgrundlag.

”Vi har jo ikke uendelige ressourcer, og prioritering er nødvendig. Men med nationale ’specialist-råd’ ville man gøre det til en mere tværfaglig diskussion og i sidste ende – efter min mening – træffe bedre beslutninger.”

Medicinske Tidsskrifter: Så det du foreslår er i virkeligheden en hel masse ’mini-Medicinråd’ med fokus på hver deres specialeområde?

”Ja, det kan man sige. Men jo altså råd, der ikke tog stilling til generel ibrugtagning, men forholdt sig til de her enkeltsager, som handler om de patienter, der falder uden for ’kasserne’, og ikke kan behandles efter retningslinjerne,” siger Tarec Christoffer El-Galaly.

Mangler samlende data

Ifølge Tarec Christoffer El-Galaly vil første skridt i retning af at gentænke og optimere det 7. princip være at lægge data mere åbent frem.

”Vi mangler adgang til samlende data. Og vi mangler især at få et indblik i, hvad der ligger til grund for, at de forskellige regionale komitéer træffer de afgørelser, de gør. Det betyder, at vi ikke har de rette forudsætninger for at vurdere, om det 7. princip fungerer efter hensigten,” siger han.

Tarec Christoffer El-Galaly har generelt oplevet imødekommenhed i de tilfælde, hvor han har ansøgt om lov til at behandle patienter via det 7. princip. Han har således fået lov til at anvende lægemidler til patienter med lymfekræft, som ikke har været anbefalet som standardbehandlinger i Danmark. Men han er også bevidst om, at det opleves meget forskelligt blandt kolleger i Danmark. Og der er én situation, hvor princippet tilsyneladende var sat helt ud af spil. Det drejede sig om ibrugtagning af cellulære terapier til patienter med recidiv efter B-cellelymfom.

I september 2023 besluttede Medicinrådet at anbefale CAR-T-celleterapien Yescarta (axicabtagene ciloleucel, axi-cel) til patienter med recidiv efter diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) eller high-grade B-cellelymfom (HGBL). Det skete efter, at Danmark i flere år havde markeret sig ved at være et af de eneste vesteuropæiske lande, hvor patienterne med recidiv efter B-cellelymfom ikke havde haft adgang til de cellulære terapier. En situation, der havde vakt skabt stor frustration blandt læger og patienter. Ikke mindst fordi de regionale lægemiddelkomitéer konsekvent kvitterede med afslag, når klinikere landet over ansøgte om lov til at behandle patienter med CAR-T-celleterapi via det 7. princip. 11 gange blev der søgt, og 11 gange blev ansøgerne afvist. 

”De afgørelser var vi rigtig kede af i Dansk Lymfom Gruppe, og her synes jeg ikke, at det 7. princip virkede i praksis. Hvis man fra regionernes side på forhånd havde besluttet at afvise ansøgninger på CAR-T-behandling, så skulle man have meldt det ud til os. Så havde vi undgået at bruge tid på at formulere ansøgninger – og meget vigtigere, så havde vi undgået at give alvorligt syge patienter et håb, som ikke kunne imødekommes,” siger Tarec Christoffer El-Galaly. 

”Det 7. princip er etableret med det mål at sætte individet over økonomien. Det mål blev udfordret, hvad angik CAR-T-behandling. Her har der øjensynligt været en grænse for, hvad man ville gå med til økonomisk – og den blev overskredet her, lader det til. Når det er sagt, så ved vi læger selvfølgelig, godt, at der ikke er råd til alt. Men vi skal have en åben diskussion, og hvis der er usagte grænser, skal de meldes klart ud. Så kan vi bedre navigere i det.”