Det er afgørende, at vores patienter ved, at vi er på deres side og kæmper for, at de kan få adgang til effektive behandlinger, siger overlæge Peter Born. Det har været en essentiel grund til at ansøge om lov til at behandle patienter via det 7. princip inden for mit område.

Børneneurologien var i 2017 det første speciale, som erfarede konsekvensen af, at Danmark havde fået et nyt prioriteringsorgan. Det første præparat, Medicinrådet tog stilling til, var nemlig Spinraza (nusinersen); et lægemiddel til behandling af den arvelige sygdom spinal muskelatrofi (SMA), som giver muskelsvind. Rådet endte med at afvise behandlingen til standardbrug med det forbehold, at Spinraza kunne bruges protokolleret til en afgrænset gruppe patienter.

Afgørelsen vakte megen furore. Patientforeninger, Folketingspolitikere og forældre til børn med SMA lod det stå meget klart, at de fandt rådets afgørelse dybt forkert. Midt i stormvejret stod blandt andre Peter Born, overlæge i børneneurologi på Rigshospitalet. Flere gange forsøgte Peter Born og hans kolleger landet over at få lov til at behandle patienter med Spinraza ved at ansøge om enkelttilladelser via det 7. princip. Det gjorde de, fordi de mente, at behandlingen ville gavne flere patienter end den subgruppe, som Medicinrådet havde anbefalet den til, men også for at sikre et tillidsforhold til patienterne.

”Nogle af de ansøgninger, vi sendte ind, var vi forberedte på, at vi ville få afslag på. Det var ansøgninger, hvor den patient, vi søgte om lov til at behandle, mindede om patienterne i registreringsstudiet, som Medicinrådet havde afvist behandlingen på baggrund af. Men vi søgte alligevel. For det var supervigtigt for os at vise vores patienter, at vi var på deres side og kæmpede for dem,” siger Peter Born.

”Børneneurologi er et lille speciale med ret få patienter, og de fleste af dem har vi kendt hele deres liv. Og derfor er det så vigtigt, at det tillidsbånd, vi har bygget op til patienterne og deres familier, består. Så det var også en vigtig grund til at benytte det 7. princip – at vise, at det ikke var os som behandlere, der forhindrede, at de kunne få den behandling, de ønskede, men at det var systemet, der foretog en prioritering, der gik ud over nogle patienter.”  

Peter Born deltog i Sundhedspolitisk Tidsskrifts webinar med titlen ´Det syvende princip: Fungerer det i praksis?’, som blev afholdt 1. februar. Her delte han nogle af sine erfaringer med at gøre brug af det 7. princip i praksis.

Ulighed i sundhed

I enkelte tilfælde har Peter Born og hans kolleger fået lov til at behandle SMA-patienter via det 7. princip, men i størstedelen af tilfældene blev ansøgningerne mødt med en afvisning. Peter Born kan ikke løfte sløret for i hvilke tilfælde, at der blev givet grønt lys grundet hensynet til GDPR. Qua egne erfaringer har Peter Born vanskeligt ved at vurdere entydigt, om det 7. princip fungerer i praksis eller ej. 

”I princippet fungerer det jo, fordi man har gjort det muligt at ansøge om enkelttilladelser, og ansøgningerne bliver behandlet på en officiel og gennemskuelig måde. Men for mig at se er det største problem, at der ikke er garanti for en ensartet sagsbehandling. De regionale komitéer er bemandet af forskellige mennesker, der tolker data forskelligt og træffer uens beslutninger. Det risikerer i sidste ende at skabe ulighed i sundhed. Og det vil jeg være meget ked af – for der er så meget, der står på spil for vores patienter,” siger han.

Siden den første vurdering af Spinraza i 2017 har Medicinrådet revurderet anbefalingen flere gange på grund af opdateringer af datagrundlaget. Hvor Spinraza indledningsvis blev anbefalet til protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn og patienter med SMA type I, anbefales behandlingen i dag til patienter til og med 25 år efter faste start og stop-kriterier. Der er ydermere blevet godkendt to andre behandlinger til SMA (1,2).

”Nu er stort set alle børn med SMA omfattet af et behandlingstilbud, så det hører virkelig til sjældenhederne, at vi ansøger om lov til at behandle en patient med SMA via det 7. princip i dag,” siger Peter Born.

”Vi har stadig en udfordring i forhold til de patienter, der er afhængige af respirator. De er ikke omfattet af behandlingstilbuddene. Men her søger vi ikke om tilladelse til at behandle via det 7. princip – for det ville kræve en decideret ændring i anbefalingerne at få tilladelse til at behandle den gruppe patienter.”

Et nationalt netværk

Peter Born og hans kolleger på det børneneurologiske område har forsøgt at komme den ulighed i sundhed, han påtaler, til livs ved at etablere et nationalt netværk i regi af Dansk Neuropædiatrisk Selskab. I netværket har man blandt andet diskuteret det 7. princip i tilfælde, hvor der har hersket tvivl om, hvorvidt en ansøgning skulle sendes ind eller ej.

”Det har været med til at skærpe ansøgningerne og sikre en ensartethed på tværs af landet. Vi har en tryghed i at vide, at vi tolker tingene ens landet over, og det er med til at sikre lige behandlingsmuligheder for vores patienter,” siger Peter Born.

Han vil anbefale andre specialeområder at gøre brug af samme strategi.

”Vi har virkelig haft gavn af netværket i mange situationer. Det har støttet den enkelte klinikers anbefaling, og så har det sikret os et solidt kendskab til patienternes baggrund og historie – i anonymiseret form naturligvis – landet over. Det er en stor fordel i et lille speciale som vores, hvor patienter og familier kender hinanden. Det har bundet landet sammen. Jeg kan kun anbefale det,” siger Peter Born.