Tanken om at fjerne behandlingen af enkeltansøgninger vedrørende ikke-anbefalet medicin fra de regionale lægemiddelkomitéer og gøre det til et nationalt anliggende falder ikke i god jord hos formænd i de regionale lægemiddelkomitéer.

Til gengæld ser de fornuft i at samle de ansøgninger, der har med lægemidler til sjældne sygdomme at gøre, i et landsdækkende organ.

Medicinske Tidsskrifter afholdt i begyndelsen af februar i år første del af et todelt webinar om det 7. princip. Her blev en ide om at samle behandlingen af enkeltansøgninger vedrørende ibrugtagningen af ikke-anbefalet medicin i et nationalt råd luftet. Efterfølgende udfoldede formand for Dansk Lymfom Gruppe, professor Tarec Christoffer El-Galaly, sine argumenter for at nationalisere processen i en artikel. Han sagde blandt andet, at den nuværende ordning rummer uforudsigelighed, samt en risiko for at godkendelser og afvisninger varierer fra region til region.

”Der er ikke megen transparens, og som kliniker har man alene indblik i de afgørelser, der bliver truffet i ens egen region – og måske kun i egne sager. Det ville vi komme ud over ved at gøre det 7. princip til et nationalt anliggende, hvor vi skulle kunne se anonymiserede begrundelser for afslag og godkendelser. Det kan jeg se mange fordele ved. Vi ville få fjernet de regionale forskelle og få større armslængde til de enkelte hospitalers økonomi,” sagde han.

Webinarets anden del blev afholdt først i marts, og her var emnet igen en varm kartoffel. I anden runde deltog to af de personer, der står i spidsen for den regionale behandling af enkeltansøgningerne. Det var Kim Brixen, formand for det regionale lægemiddelråd i Region Syddanmark, medlem af Medicinrådet og lægelig direktør på Odense Universitetshospital samt Søren Pihlkjær Hjortshøj, formand for den regionale lægemiddelkomité i Region Nordjylland og lægefaglig direktør på Aalborg Universitetshospital.

De deler ikke holdningen om, at vurderingen af enkeltansøgningerne bør samles i et landsdækkende organ.

”Generelt synes jeg ikke, at det er en god ide. Når ansøgningsprocessen foregår regionalt, har vi meget bedre mulighed for at indhente supplerende oplysninger, og vi har mulighed for en tæt og ukompliceret faglig dialog med de involverede klinikere. Det fungerer rigtig fint – og det er noget, vi ofte benytter os af i de her sager. Denne nærhed og tætte dialog ville vi miste, hvis vi vurderede sagerne i et nationalt råd,” siger Kim Brixen.

Mening i visse tilfælde

Søren Pihlkjær Hjortshøj deler Kim Brixens holdning. Han ser således heller ikke, at det vil styrke vurderingen af de enkelte sager at samle sagerne i en landsdækkende lægemiddelkomité.

”De fleste sager, vi forholder os til i de regionale lægemiddelkomitéer, handler om lægemidler til behandling af meget velkendte og udbredte sygdomme, primært kræft. Og der er altså ikke tale om sjældne sygdomme, som kun få eksperter i vores land ved noget om. Det er en fordel, at vi har klinikerne tæt på, og at vi ved, hvem vi skal række ud til, hvis ansøgningen kræver, at vi får svar på nogle opfølgende spørgsmål,” siger han.

Når det kommer til de sjældne sygdomme er begge komitéformænd omvendt mere åbne over for at samle vurderingen af enkeltansøgningerne.

”Det kan i visse tilfælde være relevant med en national tilgang. Det ser jeg især, at det kan, når ansøgningerne drejer sig om lægemidler til sjældne sygdomme. Her kan det være vanskeligt at oparbejde en ekspertise i det nære miljø, da der som regel er tale om sygdomme, der rammer maksimalt fem til ti patienter hvert år,” siger Søren Pihlkjær Hjortshøj.

Kim Brixen er enig.

”Personlig kan jeg godt se det fornuftige i at se på ansøgninger vedrørende lægemidler til sjældne sygdomme i en national komité – samle ekspertisen et sted. Men regionerne er selvstændige juridiske enheder, så en sådan løsning ville kræve, at de enkelte regioner var indstillede på at afgive suverænitet,” siger han.

Ingen prospektive anbefalinger

På webinaret nævnte flere deltagere, at man ved at gøre vurderingen af enkeltansøgningerne til et nationalt anliggende kunne skabe større transparens om afgørelserne. Det ville blandt andet, lød det, skabe præcedens for i hvilke tilfælde, det gav mening for en kliniker at søge om lov til at behandle en patient via det 7. princip. Men her sætter komitéformændene hælene i jorden.   

”Den form for prospektive anbefalingerne ligger ikke i de regionale komitéers kommissorium. Og det skal den heller ikke – for i så fald ville vi i praksis få etableret en slags ’mini-medicinråd’ – men uden at have Medicinrådets muskler. Vi skal passe på med ikke at underløbe Medicinrådet. Det kan være, at der over tid udvikler sig præcedens, men det er ikke noget, vi på forhånd kan skrive ned og viderebringe til klinikerne, så det kan handle på baggrund af det,” siger Kim Brixen.

Søren Pihlkjær Hjortshøj advarer på samme måde om at få udviklet et ”pseudo-medicinråd”.

”Den her snak om at skabe præcedens for ibrugtagning af lægemidler uden om Medicinrådet, det er vi noget nervøse for. Det bør ikke finde sted uden, at der er gået et protokolleret studie forud – det vil være at drive vold på Medicinrådet anbefalinger, som jo beror på den foreliggende faglige evidens,” siger han.

Medicinske Tidsskrifter: Er det ikke allerede sket, at man fra regionernes side har givet grønt lys til generel ibrugtagning af medicin, der ikke var anbefalet af Medicinrådet? Her tænker jeg på Lonsurf (TAS-103) til en bestemt subgruppe af patienter med tarmkræft. 

”Det er måske en undtagelse, som bekræfter reglen. Lonsurf blev i sin tid afvist af KRIS. Nogle afdelinger i Danmark var senere med i et internationalt klinisk forsøg, som viste gode resultater. Så vidt jeg ved, valgte fabrikanten ikke at søge Medicinrådet om denne indikation. Tværregionalt Forum anmodede derfor Medicinrådet om at tage sagen op af egen drift, men det afviste Medicinrådet på grund af manglende kapacitet. Tværregionalt Forum for Koordination af Medicin anbefalede derfor i 2021 behandlingen," siger Kim Brixen.

"Jeg håber, at fabrikanterne i større grad vil søge Medicinrådet, men også at Medicinrådet fremover får kapacitet til at tage flere sager op af egen drift. Endeligt kan vi nok godt blive bedre til at lave kliniske studier i fællesskab mellem de fem regioner.”

Læs mere om Lonsurf-sagen i artiklen her.