Lægemiddelindustriforeningen (Lif) er bekymret over, at Folketinget for nylig nedstemte DF´s forslag om at lave en national handlingsplan for genterapi. For genterapi adskiller sig så meget fra ældre lægemidler, at det kræver særlige laboratorier og infrastruktur.

Genterapier er ofte noget helt andet end piller og sprøjter. Frem for et produkt, man uden videre kan hive ned ad hylderne, er de snarere en højt specialiseret proces i det lokale hospitals laboratorier i tæt samspil med højtspecialiserede enheder i f.eks. USA. De kræver typisk et komplekst setup af laboratorier, kompetencer, avancerede udstyr og kompleks logistik, som vi skal sikre er til stede på de danske hospitaler. Sådan lyder det fra Henrik Vestergaard, der er viceadministrerende direktør for Lif.

“Genterapier er f.eks. behandlinger, der går ud på at udtage celler fra patienten og sende dem til genmanipulation i USA for derefter at sende dem tilbage til hospitalet, der injicerer dem i patienten. Og det adskiller sig jo altså noget fra at tage en pille,” siger Henrik Vestergaard, der tilføjer, at hospitalerne således ofte selv skal skabe lægemidlet på stedet i tæt samarbejde med virksomheden. Da det kræver særlige laboratorier med specialiseret udstyr, som hospitalerne aktuelt ikke har, undrer han sig over, hvorfor et flertal i Folketinget til en forespørgselsdebat om genterapi nedstemte et forslag fra Dansk Folkeparti om at lave en national handlingsplan på området. 

“Til forespørgselsdebatten spurgte Liselott Blixt, om sundhedsvæsenet er klar til at udføre genterapierne. Og det synes vi er et relevant spørgsmål, da genterapier ikke leveres til hospitalerne som et produkt, men snarere som en opskrift på en proces. Så når sundhedsministeren og Folketinget afviser en national handlingsplan og får det til at lyde som om, at det alene handler om, hvor vidt Medicinrådet kan vurdere genterapierne, så skyder det ved siden af skiven,” siger Henrik Vestergaard. Set fra hans stol strider afvisningen imod sundhedsministerens eget udsagn om, at området er ‘enormt komplekst’.   

“Den vurdering er vi enige i. For vi ved, at der er nye celleterapier og genterapier på vej, som afviger fundamentalt fra det, vi er vant til i sundhedsvæsenet,” siger han, hvorefter han kommer med nogle eksempler.  

“Vi taler om genterapier, hvor man f.eks. ændrer cellerne, så de får en anden funktion, end de havde i donoren, men vi taler også om celle- og vævsmanipulationsterapier. Teknologierne, der tilsammen har det mundrette navn ATMP, er uhyre kompliceret, men har et enormt behandlingspotentiale. Og min pointe er, at det her er så nyt, at vores afdelinger ude i sundhedsvæsenet ikke er klar til det. Lige netop derfor skal vi gøre noget nyt ved at lave en national strategi. Vi skyder os selv i foden ved at resignere, sådan som ministeren mere eller mindre gjorde til forespørgselsdebatten med henvisning til, at Sundhedsstyrelsen vurderer feltet for bredt til en fælles strategi,” siger han. 

Han spår, at der inden for fem til ti år vil komme et væld af nye genterapier på markedet. Inden for gruppen ATMP vil der komme i omegnen af 100 nye terapier - et kæmpe spring set i lyset af, at der aktuelt kun er to produkter af denne type på det danske marked, Kymriah og Luxturna, og to til vurdering i Medicinrådet, Zolgensma og Zynteglo.

“Selv om det europæiske lægemiddelagentur EMA har er en lang række ny teknologier i sin pipeline, afviser Folketinget at lave en national strategi. Meldingen fra Sundhedsstyrelsen er, at Danmark skal håndtere genterapierne, som vi plejer at håndtere andre lægemidler - men ‘vi plejer’ passer ikke til de her nye terapier,” siger han. 

Sundhedspolitisk Tidsskrift: Hvad har Lif tænkt sig konkret at gøre? 

“Her vil Lif selvfølgelig arbejde for, at man fra politisk hold kan få øje på behovet for en national strategi. Vi ser på de nye terapier, der kommer, og så håber vi, at vi kan tale os ind i den politiske debat omkring det her,” siger Henrik Vestergaard. Han mener, at Danmark har de bedste forudsætninger for at lave sådan en strategi, da Danmark kan bryste sig af at have mange specialister på området.  

“Vi bør sammen med andre række ud til de progressive, dygtige specialister, der ved noget om dette område, rundt om i landet for at afdække muligheder og barrierer og måske endda mobilisere en fælles indsats,” siger han.

Hvis ikke, det lykkes, er han bange for, at Danmark fra begyndelsen vil blive hægtet af udviklingen, og at danske patienter fremover må tage til Sverige for at få behandling. 

“Sverige er allerede nu længere fremme end os på det her felt. Vi oplever i hvert fald, at vores svenske kolleger møder lidt mere lydhørhed. Hvis f.eks. det svenske Karolinska Institut beslutter sig for at være spydspids, så er det nærliggende, at de vil invitere alle relevante patienter fra hele Norden dertil fordi sygdommene er så sjældne og markedet derfor er lille. Det vil betyde, at Danmark sakker endnu mere bagud.”

Folketingets tøven tager han som et udtryk for, at teknologierne endnu kun er i støbeskeen.

“Vi er i denne her tidlige fase, hvor produkterne endnu ikke er her, og hvor vi derfor taler om en fatamorgana. Det er måske derfor, at vi de, der har haft den politiske dialog endnu ikke helt har kunnet konkretisere det tilstrækkeligt til, at politikerne kan se problemet. Men teknologierne er her lige om lidt. Og derfor er det virkelig træls, at Folketinget vender ryggen til alt det nye med beskeden om, at det er for svært.”